Innocuité d'un nouveau type de traitement appelé transfert de gènes pour le traitement de l'hémophilie B sévère
2 avril 2007 mis à jour par: Avigen
Une étude d'innocuité de phase I chez des sujets atteints d'hémophilie B sévère (déficit en facteur IX) utilisant un vecteur viral adéno-associé pour délivrer le gène du facteur IX humain dans le foie
Dans cette étude, un virus modifié appelé virus adéno-associé (AAV) sera utilisé pour transférer un gène normal du facteur de coagulation humain IX chez des patients atteints d'hémophilie B sévère (vecteur AAV du facteur IX humain).
La thérapie génique est une toute nouvelle technique médicale utilisée dans un certain nombre d'études cliniques pour des maladies telles que le cancer et la fibrose kystique.
À l'heure actuelle, la Food and Drug Administration des États-Unis n'a approuvé aucun produit de transfert de gènes à des fins commerciales.
À ce jour, 8 sujets ont reçu le vecteur AAV dans le muscle pour un essai sur l'hémophilie B par injection intramusculaire et, à ce jour, 6 sujets ont été traités avec le vecteur AAV dans l'essai actuel sur le foie de l'hémophilie B.
Onze sujets atteints de mucoviscidose ont reçu le vecteur AAV dans leurs sinus nasaux ou leurs poumons à ce jour.
Dans cette étude, le vecteur Facteur IX humain AAV sera injecté dans le foie à l'aide d'un cathéter inséré dans un gros vaisseau sanguin (appelé artère hépatique propre ou artère hépatique droite).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription
15
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Palo Alto, California, États-Unis, 94305
- Stanford University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
- Hommes atteints d'hémophilie B grave avec un niveau d'activité du facteur IX < 1 % de la normale.
- Espérance de vie > 1 an.
- Âge > 18 ans.
- Capacité à donner un consentement éclairé.
- Plus de vingt jours d'exposition au traitement avec la protéine Facteur IX.
- Aucun antécédent ou présence d'inhibiteur de la protéine facteur IX.
- Les sujets doivent être en mesure de recevoir la protéine de facteur IX selon un protocole de perfusion à domicile.
- Les sujets doivent avoir un protime normal (PT).
- Les sujets infectés par l'hépatite C seront évalués pour la fibrose hépatique sur la base des données de biopsie hépatique graduées sur une échelle de 0 à 4 (Poynard et. al., 1997). Les sujets qui sont positifs pour les anticorps et l'ARN de l'hépatite C et qui n'ont pas subi de biopsie du foie au cours des 36 derniers mois devront en avoir une.
- Les sujets doivent avoir un faible titre d'AAV.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2004
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 janvier 2004
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 janvier 2004
Première publication (Estimation)
28 janvier 2004
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
4 avril 2007
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 avril 2007
Dernière vérification
1 janvier 2004
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- BB IND 9398
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