Geenisiirroksi kutsutun uudentyyppisen hoidon turvallisuus vaikean hemofilia B:n hoitoon
maanantai 2. huhtikuuta 2007 päivittänyt: Avigen
Vaiheen I turvallisuustutkimus potilailla, joilla on vaikea hemofilia B (tekijä IX:n puutos), jossa käytetään adenosiin liittyvää virusvektoria ihmisen tekijä IX:n geenin kuljettamiseen maksaan
Tässä tutkimuksessa modifioitua virusta, jota kutsutaan adeno-assosioituneeksi virukseksi (AAV), käytetään ihmisen hyytymistekijä IX:n normaalin geenin siirtämiseen potilaille, joilla on vaikea hemofilia B (AAV-ihmisen tekijä IX -vektori).
Geeniterapia on hyvin uusi lääketieteellinen tekniikka, jota käytetään useissa kliinisissä tutkimuksissa sairauksien, kuten syövän ja kystisen fibroosin, hoitoon.
Tällä hetkellä Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto ei ole hyväksynyt geeninsiirtotuotteita kaupalliseen käyttöön.
Tähän mennessä 8 henkilöä on saanut AAV-vektoria lihakseen hemofilia B -kokeessa lihaksensisäisellä injektiolla, ja tähän mennessä 6 henkilöä on hoidettu AAV-vektorilla nykyisessä hemofilia B -maksatutkimuksessa.
Yksitoista kystistä fibroosia sairastavaa henkilöä on tähän mennessä saanut AAV-vektorin nenäonteloihinsa tai keuhkoihinsa.
Tässä tutkimuksessa ihmisen AAV-tekijä IX -vektori injektoidaan maksaan käyttämällä katetria, joka on asetettu suureen verisuoniin (kutsutaan oikeaksi maksavaltimoksi tai oikeaksi maksavaltimoksi).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen
15
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
- Miehet, joilla on vaikea hemofilia B ja tekijä IX aktiivisuus < 1 % normaalista.
- Elinajanodote > 1 vuosi.
- Ikä > 18 vuotta vanha.
- Kyky antaa tietoinen suostumus.
- Yli 20 altistuspäivää tekijä IX -proteiinilla.
- Ei historiaa tai läsnäoloa tekijä IX -proteiinin estäjää.
- Koehenkilöiden on kyettävä vastaanottamaan tekijä IX -proteiinia kotiinfuusioprotokollalla.
- Koehenkilöillä on oltava normaali protime (PT).
- C-hepatiittitartunnan saaneiden potilaiden maksafibroosia arvioidaan asteikolla 0-4 arvostettujen maksabiopsiatietojen perusteella (Poynard et. ai., 1997). Potilailta, jotka ovat hepatiitti C-vasta-aine- ja RNA-positiivisia ja joille ei ole tehty maksabiopsiaa viimeisten 36 kuukauden aikana, vaaditaan sellainen.
- Koehenkilöillä on oltava alhainen AAV-tiitteri.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. tammikuuta 2004
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 26. tammikuuta 2004
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. tammikuuta 2004
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 28. tammikuuta 2004
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 4. huhtikuuta 2007
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. huhtikuuta 2007
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2004
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BB IND 9398
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .