Seguridad de un nuevo tipo de tratamiento denominado transferencia génica para el tratamiento de la hemofilia B grave
2 de abril de 2007 actualizado por: Avigen
Un estudio de seguridad de fase I en sujetos con hemofilia B grave (deficiencia de factor IX) que utiliza un vector viral asociado a adeno para administrar el gen del factor IX humano en el hígado
En este estudio, se utilizará un virus modificado llamado virus adenoasociado (AAV) para transferir un gen normal del factor IX de coagulación humano a pacientes con hemofilia B grave (vector del factor IX humano AAV).
La terapia génica es una técnica médica muy nueva que se utiliza en una serie de estudios clínicos para enfermedades como el cáncer y la fibrosis quística.
En este momento, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. no ha aprobado ningún producto de transferencia de genes para uso comercial.
Hasta la fecha, 8 sujetos han recibido el vector AAV en el músculo para un ensayo de hemofilia B mediante inyección intramuscular y, hasta la fecha, 6 sujetos han sido tratados con el vector AAV en el ensayo hepático actual de hemofilia B.
Once sujetos con fibrosis quística han recibido el vector AAV en sus senos nasales o pulmones hasta la fecha.
En este estudio, el vector del factor IX humano AAV se inyectará en el hígado usando un catéter insertado en un vaso sanguíneo grande (llamado arteria hepática propia o arteria hepática derecha).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
- Hombres con hemofilia B severa con nivel de actividad del Factor IX < 1% de lo normal.
- Esperanza de vida > 1 año.
- Edad > 18 años.
- Capacidad para dar consentimiento informado.
- Más de veinte días de exposición de tratamiento con proteína Factor IX.
- Sin antecedentes o presencia de un inhibidor de la proteína Factor IX.
- Los sujetos deben poder recibir la proteína Factor IX en un protocolo de infusión en el hogar.
- Los sujetos deben tener un protime (PT) normal.
- Se evaluará la fibrosis hepática de los sujetos infectados con hepatitis C en función de los datos de la biopsia hepática clasificados en una escala de 0 a 4 (Poynard et. al., 1997). Los sujetos que sean positivos para anticuerpos y ARN contra la hepatitis C y que no se hayan realizado una biopsia de hígado en los últimos 36 meses deberán someterse a una.
- Los sujetos deben tener un título de AAV bajo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2004
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de enero de 2004
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2004
Publicado por primera vez (Estimar)
28 de enero de 2004
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
4 de abril de 2007
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de abril de 2007
Última verificación
1 de enero de 2004
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BB IND 9398
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