Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed ved en ny type behandling kaldet genoverførsel til behandling af svær hæmofili B

2. april 2007 opdateret af: Avigen

Et fase I sikkerhedsstudie i forsøgspersoner med svær hæmofili B (faktor IX-mangel) ved brug af adeno-associeret viral vektor til at levere genet for human faktor IX i leveren

I denne undersøgelse vil en modificeret virus kaldet adeno-associeret virus (AAV) blive brugt til at overføre et normalt gen for human koagulationsfaktor IX til patienter med svær hæmofili B (AAV human faktor IX vektor). Genterapi er en helt ny medicinsk teknik, der bliver brugt i en række kliniske undersøgelser af sygdomme som kræft og cystisk fibrose. På nuværende tidspunkt har U.S. Food and Drug Administration ikke godkendt nogen genoverførselsprodukter til kommerciel brug. Til dato har 8 forsøgspersoner modtaget AAV-vektor i musklen til et hæmofili B-forsøg ved intramuskulær injektion, og til dato er 6 forsøgspersoner blevet behandlet med AAV-vektor i det nuværende hæmofili B-leverforsøg. Elleve forsøgspersoner med cystisk fibrose har modtaget AAV-vektor i deres nasale bihuler eller lunger til dato. I denne undersøgelse vil AAV human faktor IX vektor blive injiceret i leveren ved hjælp af et kateter indsat i et stort blodkar (kaldet den korrekte leverarterie eller den højre leverarterie).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • The Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

  • Mænd med svær hæmofili B med faktor IX aktivitetsniveau < 1 % af det normale.
  • Forventet levetid > 1 år.
  • Alder > 18 år.
  • Evne til at give informeret samtykke.
  • Mere end tyve eksponeringsdage med behandling med faktor IX-protein.
  • Ingen historie eller tilstedeværelse af en hæmmer af faktor IX-protein.
  • Forsøgspersoner skal være i stand til at modtage Faktor IX-protein på en hjemmeinfusionsprotokol.
  • Forsøgspersoner skal have en normal protime (PT).
  • Hepatitis C-inficerede forsøgspersoner vil blive evalueret for leverfibrose baseret på leverbiopsidata graderet på en skala fra 0-4 (Poynard et. al., 1997). Forsøgspersoner, der er hepatitis C-antistof- og RNA-positive og ikke har fået en leverbiopsi inden for de sidste 36 måneder, skal have en.
  • Forsøgspersoner skal have lav AAV-titer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Avigen

Samarbejdspartnere

The University of Texas Health Science Center, Houston
Children's Hospital of Philadelphia
University of Washington
Stanford University
University of Campinas, Brazil
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, Australia
Christian Medical College, Vellore, India
The Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2004

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2004

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2004

Først opslået (Skøn)

28. januar 2004

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. april 2007

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2007

Sidst verificeret

1. januar 2004

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BB IND 9398

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili B

Kliniske forsøg med Adeno-associeret viral med human faktor IX

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner