Sikkerhed ved en ny type behandling kaldet genoverførsel til behandling af svær hæmofili B
2. april 2007 opdateret af: Avigen
Et fase I sikkerhedsstudie i forsøgspersoner med svær hæmofili B (faktor IX-mangel) ved brug af adeno-associeret viral vektor til at levere genet for human faktor IX i leveren
I denne undersøgelse vil en modificeret virus kaldet adeno-associeret virus (AAV) blive brugt til at overføre et normalt gen for human koagulationsfaktor IX til patienter med svær hæmofili B (AAV human faktor IX vektor).
Genterapi er en helt ny medicinsk teknik, der bliver brugt i en række kliniske undersøgelser af sygdomme som kræft og cystisk fibrose.
På nuværende tidspunkt har U.S. Food and Drug Administration ikke godkendt nogen genoverførselsprodukter til kommerciel brug.
Til dato har 8 forsøgspersoner modtaget AAV-vektor i musklen til et hæmofili B-forsøg ved intramuskulær injektion, og til dato er 6 forsøgspersoner blevet behandlet med AAV-vektor i det nuværende hæmofili B-leverforsøg.
Elleve forsøgspersoner med cystisk fibrose har modtaget AAV-vektor i deres nasale bihuler eller lunger til dato.
I denne undersøgelse vil AAV human faktor IX vektor blive injiceret i leveren ved hjælp af et kateter indsat i et stort blodkar (kaldet den korrekte leverarterie eller den højre leverarterie).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding
15
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
- Stanford University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
- Mænd med svær hæmofili B med faktor IX aktivitetsniveau < 1 % af det normale.
- Forventet levetid > 1 år.
- Alder > 18 år.
- Evne til at give informeret samtykke.
- Mere end tyve eksponeringsdage med behandling med faktor IX-protein.
- Ingen historie eller tilstedeværelse af en hæmmer af faktor IX-protein.
- Forsøgspersoner skal være i stand til at modtage Faktor IX-protein på en hjemmeinfusionsprotokol.
- Forsøgspersoner skal have en normal protime (PT).
- Hepatitis C-inficerede forsøgspersoner vil blive evalueret for leverfibrose baseret på leverbiopsidata graderet på en skala fra 0-4 (Poynard et. al., 1997). Forsøgspersoner, der er hepatitis C-antistof- og RNA-positive og ikke har fået en leverbiopsi inden for de sidste 36 måneder, skal have en.
- Forsøgspersoner skal have lav AAV-titer.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. januar 2004
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. januar 2004
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. januar 2004
Først opslået (Skøn)
28. januar 2004
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
4. april 2007
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. april 2007
Sidst verificeret
1. januar 2004
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BB IND 9398
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .