Sicherheit einer neuen Behandlungsart namens Gentransfer zur Behandlung schwerer Hämophilie B
2. April 2007 aktualisiert von: Avigen
Eine Phase-I-Sicherheitsstudie bei Patienten mit schwerer Hämophilie B (Faktor-IX-Mangel) unter Verwendung eines Adeno-assoziierten viralen Vektors, um das Gen für menschlichen Faktor IX in die Leber zu transportieren
In dieser Studie wird ein modifiziertes Virus namens Adeno-assoziiertes Virus (AAV) verwendet, um ein normales Gen für den menschlichen Gerinnungsfaktor IX auf Patienten mit schwerer Hämophilie B zu übertragen (menschlicher AAV-Faktor-IX-Vektor).
Die Gentherapie ist eine sehr neue medizinische Technik, die in zahlreichen klinischen Studien bei Krankheiten wie Krebs und Mukoviszidose eingesetzt wird.
Derzeit hat die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde keine Gentransferprodukte für die kommerzielle Nutzung zugelassen.
Bisher haben 8 Probanden im Rahmen einer Hämophilie-B-Studie einen AAV-Vektor im Muskel durch intramuskuläre Injektion erhalten, und bisher wurden 6 Probanden im aktuellen Hämophilie-B-Leberversuch mit dem AAV-Vektor behandelt.
Elf Mukoviszidose-Patienten haben bisher AAV-Vektoren in ihre Nasennebenhöhlen oder Lungen erhalten.
In dieser Studie wird der menschliche AAV-Faktor-IX-Vektor mithilfe eines Katheters in die Leber injiziert, der in ein großes Blutgefäß (die sogenannte eigentliche Leberarterie oder rechte Leberarterie) eingeführt wird.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung
15
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
California
-
Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Stanford University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- The Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
- Männer mit schwerer Hämophilie B mit Faktor IX-Aktivitätsniveau < 1 % des Normalwerts.
- Lebenserwartung > 1 Jahr.
- Alter > 18 Jahre.
- Fähigkeit zur Einwilligung nach Aufklärung.
- Mehr als zwanzig Behandlungstage mit Faktor-IX-Protein.
- Keine Vorgeschichte oder Anwesenheit eines Inhibitors des Faktor-IX-Proteins.
- Die Probanden müssen in der Lage sein, Faktor-IX-Protein über ein Heiminfusionsprotokoll zu erhalten.
- Die Probanden müssen über eine normale Prozeit (PT) verfügen.
- Hepatitis-C-infizierte Personen werden anhand von Leberbiopsiedaten auf einer Skala von 0 bis 4 auf Leberfibrose untersucht (Poynard et. al., 1997). Bei Probanden, die Hepatitis-C-Antikörper und RNA-positiv sind und in den letzten 36 Monaten keine Leberbiopsie durchgeführt wurde, ist eine solche erforderlich.
- Die Probanden müssen einen niedrigen AAV-Titer haben.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Januar 2004
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. Januar 2004
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
27. Januar 2004
Zuerst gepostet (Schätzen)
28. Januar 2004
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
4. April 2007
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. April 2007
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2004
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BB IND 9398
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .