再発または難治性のAML、ALL、急性転化期のCML、不明原性骨髄性化生、CLL、T細胞白血病、またはマントル細胞リンパ腫におけるRAD001
再発性または難治性の急性骨髄性白血病、急性リンパ性白血病、急性転化期の慢性骨髄性白血病、不明原性骨髄性化生、慢性リンパ性白血病、T細胞白血病、またはマントル細胞リンパ腫の患者を対象としたRAD001の第I/II相試験
調査の概要
詳細な説明
RAD001 は、がんの発生と増殖に重要なタンパク質をブロックするように設計された新薬です。
この研究に参加する資格がある場合は、研究に参加している限り、毎日経口で RAD001 による治療を受けます。 4 週間 (28 日) の治療が 1 コースの治療とみなされます。 研究の最初の3~6人の参加者には、最低用量のRAD001が投与されます。 その用量が安全であれば、3 ~ 6 人の患者からなる次のグループには、最初の 3 ~ 6 人の参加者の 2 倍の用量が投与されます。 その用量が安全であれば、その後のすべての参加者はその用量で治療を開始します。
研究中は毎週血液検査(小さじ2杯程度)を受けます。 骨髄吸引および/または生検、X線検査および/またはスキャンは、4~12週間ごとに、医師が必要と判断した頻度で行われます。 身体検査は、第 5 週、7 週、9 週、11 週目、および医師が適切と判断したときに行われます。 バイタルサインは毎週測定されます。
4コースの治療後に反応がない場合、耐えられない副作用が発生した場合、または病気が悪化した場合には、この研究から除外される可能性があります。 特定の副作用が発生した場合、投与量が一時的に中止または減量されることがあります。 治療の効果が得られている場合は、効果が続く限り無期限に治療を続けることができます。
研究を終えたら、身体検査、バイタルサインの測定、血液検査(小さじ約2杯)、骨髄穿刺および/または生検、X線および/またはスキャンが行われます。
これは調査研究です。 FDA は、RAD001 を研究目的でのみ使用することを認可しました。 合計 70 ~ 125 人の患者がこの研究に参加します。 全員が M. D. アンダーソンに入学します。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- M.D. Anderson Cancer Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 進行性、再発性、または難治性の患者:急性白血病(AML、ALL)、MDS、10%以上の末梢血/骨髄芽球を伴う形質転換中のCMML、芽球期のCML、不明原性骨髄性化生(AMM)、CLL、 T細胞白血病、またはマントル細胞リンパ腫。
- 血清ビリルビン <= 2 mg/dL、SGOT または SGPT 正常上限値 <3、血清クレアチニン <= 2 mg/dL (臓器白血病の関与またはギルバート症候群によるものを除く)
- 発育中のヒト胎児に対する RAD001 の影響は不明です。 この理由と、mRNA翻訳阻害剤には催奇形性があることが知られているため、妊娠の可能性のある女性と男性は、研究参加期間中は適切な避妊法(ホルモン剤またはバリア法による避妊、禁欲)を行うことに同意しなければなりません。 この研究の参加中に女性が妊娠した場合、または妊娠の疑いがある場合は、直ちに主治医に通知する必要があります。
- 書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力と署名する意欲。
除外基準:
- -研究に参加する前7日以内に細胞傷害性化学療法(ヒドロキシウレアまたはコルチコステロイド以外)または放射線療法を受けた患者。
- 患者は他の細胞毒性のある治験薬を投与されていない可能性があります。
- RAD001と同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴。 RAD001 は、エベロリムス、シロリムス、またはその賦形剤のいずれかに対して過敏症があることがわかっている患者には投与してはなりません。 賦形剤には、ブチル化ヒドロキシトルエン、ステアリン酸マグネシウム、ヒドロキシプロピルメチルセルロース、クロスポビドン、および乳糖が含まれます。
- 進行中または活動性の感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
- RAD001 には催奇形性または流産促進作用の可能性があるため、妊婦はこの研究から除外されています。 RAD001 による母親の治療に続発して授乳中の乳児に有害事象が発生する可能性は不明ですが、潜在的なリスクがあるため、母親が RAD001 による治療を受けている場合は母乳育児を中止する必要があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:RAD001
フェーズ I: 参加者は最初に 5 mg の RAD001 を 28 日間毎日経口投与されました。 第 II 相: 4 サイクルの治療後に不耐症または失敗または反応がなくなるまで、MTD (5mg または 10mg) を毎日投与します。 評価目的のため、各サイクルは 28 日間で構成されます。 |
フェーズ I: 開始用量は 5 mg を毎日経口で 28 日間継続します。 フェーズ II: フェーズ I の最大耐用量 (MTD)。
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最大耐量 (MTD)
時間枠:28日
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10 mg の用量を投与するよう割り当てられた患者 3 人中 0 人または 6 人中 1 人のいずれかがグレード 3 または 4 の薬物関連毒性を経験した場合、この用量が MTD となります。
2人を超える患者がグレード3または4の毒性を経験した場合、最初の3人の患者または最初の6人の患者のいずれかにおいて、MTDは5mgである。
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28日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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客観的応答率 (ORR)
時間枠:28日
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客観的な反応を示した参加者の数には、部分的または完全な反応を参加者の総数で割ったものが含まれます。
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28日
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者:Francis J. Giles, MD、UT MD Anderson Cancer Center
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2003-0948
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