Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

RAD001 bij recidiverende of refractaire AML, ALL, CML bij blastische fase, agnogene myeloïde metaplasie, CLL, T-celleukemie of mantelcellymfoom

16 juni 2026 bijgewerkt door: M.D. Anderson Cancer Center

Fase I/II-studie van RAD001 bij patiënten met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie, acute lymfatische leukemie, chronische myeloïde leukemie in blastische fase, agnogene myeloïde metaplasie, chronische lymfatische leukemie, T-celleukemie of mantelcellymfoom

Het doel van deze klinische onderzoeksstudie is om de hoogste veilige dosis RAD001 te vinden die kan worden gegeven als behandeling voor leukemie, mantelcellymfoom of myelofibrose. Een ander doel is om te leren hoe effectief de gevonden dosis is als behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

RAD001 is een nieuw medicijn dat is ontworpen om eiwitten te blokkeren die belangrijk zijn bij de ontwikkeling en groei van kanker.

Als u in aanmerking komt om deel te nemen aan deze studie, zult u elke dag behandeld worden met RAD001 via de mond zolang u aan de studie blijft. Vier weken (28 dagen) behandeling wordt beschouwd als één kuur. De eerste 3 tot 6 deelnemers aan het onderzoek krijgen de laagste dosis RAD001. Als die dosis veilig is, krijgt de volgende groep van 3 tot 6 patiënten een dubbele dosis als de eerste 3-6 deelnemers. Als die dosis veilig is, zullen alle verdere deelnemers met die dosis beginnen met de behandeling.

Terwijl u studeert, krijgt u wekelijks bloedonderzoek (ongeveer 2 theelepels). Beenmergaspiraten en/of biopsieën, röntgenfoto's en/of scans worden elke 4-12 weken uitgevoerd en zo vaak als de arts nodig acht. Een lichamelijk onderzoek zal worden gedaan in week 5, 7, 9, 11 en wanneer de arts dat nodig acht. Elke week worden de vitale functies gemeten.

U kunt uit dit onderzoek worden verwijderd als u na 4 kuren niet reageert, als er ondraaglijke bijwerkingen optreden of als de ziekte verergert. Uw dosis kan tijdelijk worden aangehouden of verlaagd als bepaalde bijwerkingen optreden. Als u baat heeft bij de therapie, kunt u er voor onbepaalde tijd mee doorgaan zolang u er baat bij blijft houden.

Zodra u uit de studie komt, zullen een lichamelijk onderzoek, meting van vitale functies, een bloedtest (ongeveer 2 theelepels), een beenmergpunctie en/of biopsie, röntgenfoto's en/of scans worden uitgevoerd.

Dit is een onderzoekend onderzoek. De FDA heeft RAD001 alleen geautoriseerd voor gebruik in onderzoek. Aan deze studie zullen in totaal 70-125 patiënten deelnemen. Allen zullen worden ingeschreven bij M. D. Anderson.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • M.D. Anderson Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten met gevorderde, recidiverende of refractaire: acute leukemieën (AML, ALL), MDS, CMML in transformatie met meer dan of gelijk aan 10% blasten in perifeer bloed/beenmerg, CML in blastische fase, agnogene myeloïde metaplasie (AMM), CLL, T-celleukemie of mantelcellymfoom.
  2. Serumbilirubine <= 2 mg/dL, SGOT of SGPT < 3 bovengrens van normaal, serumcreatinine <= 2 mg/dL, tenzij overwogen wegens betrokkenheid van leukemie van organen of het syndroom van Gilbert
  3. De effecten van RAD001 op de zich ontwikkelende menselijke foetus zijn onbekend. Om deze reden en omdat bekend is dat remmers van mRNA-translatie teratogeen zijn, moeten vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen ermee instemmen om adequate anticonceptie te gebruiken (hormonale of barrièremethode voor anticonceptie; onthouding) voor de duur van deelname aan het onderzoek. Als een vrouw zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is terwijl ze aan dit onderzoek deelneemt, moet ze haar behandelend arts onmiddellijk op de hoogte stellen.
  4. Het vermogen om te begrijpen en de bereidheid om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten die cytotoxische chemotherapie (anders dan hydroxyurea of ​​corticosteroïden) of radiotherapie hebben gehad binnen 7 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.
  2. Het is mogelijk dat patiënten geen andere cytotoxische onderzoeksgeneesmiddelen krijgen.
  3. Geschiedenis van allergische reacties toegeschreven aan verbindingen met een vergelijkbare chemische of biologische samenstelling als RAD001. RAD001 mag niet worden toegediend aan patiënten met een bekende overgevoeligheid voor everolimus, sirolimus of een van de hulpstoffen. Hulpstoffen zijn onder meer gebutyleerd hydroxytolueen, magnesiumstearaat, hydroxypropylmethylcellulose, crospovidon en lactose.
  4. Ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, aanhoudende of actieve infectie, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris, hartritmestoornissen of psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de studievereisten zouden beperken.
  5. Zwangere vrouwen zijn uitgesloten van dit onderzoek omdat RAD001 mogelijk teratogene of abortieve effecten heeft. Omdat er een onbekend maar potentieel risico is op bijwerkingen bij zuigelingen die secundair zijn aan de behandeling van de moeder met RAD001, moet de borstvoeding worden gestaakt als de moeder wordt behandeld met RAD001.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RAD001

Fase I: Deelnemers werden aanvankelijk gedurende 28 dagen dagelijks oraal 5 mg RAD001 toegediend.

Fase II: De MTD (5 mg of 10 mg) dagelijks toegediend tot intolerantie of falen of gebrek aan respons na 4 therapiecycli. Voor beoordelingsdoeleinden omvat elke cyclus een periode van 28 dagen.
Geneesmiddel: RAD001

Fase I: Startdosis 5 mg oraal per dag gedurende 28 dagen.

Fase II: Maximaal getolereerde dosis (MTD) vanaf fase I.

Andere namen:
  • Afwerken
  • Everolimus

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximaal getolereerde dosis (MTD)
Tijdsspanne: 28 dagen
Als 0 van de 3 of 1 van de 6 patiënten die zijn toegewezen aan een dosis van 10 mg, geneesmiddelgerelateerde toxiciteit van graad 3 of 4 ervaart, dan is deze dosis de MTD. Als meer dan 2 patiënten graad 3 of 4 toxiciteit ervaren, hetzij bij de eerste 3 patiënten of bij de eerste 6 patiënten, dan is de MTD 5 mg.
28 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Objectief responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: 28 dagen
Aantal deelnemers met objectieve respons omvat een gedeeltelijke of volledige respons gedeeld door het totale aantal deelnemers.
28 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Medewerkers

Novartis

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Francis J. Giles, MD, UT MD Anderson Cancer Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2006

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2006

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 april 2004

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2004

Eerst geplaatst (Geschat)

27 april 2004

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2003-0948

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren