Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

RAD001 i residiverende eller refraktær AML, ALL, KML i blastisk fase, agnogen myeloid metaplasi, KLL, T-celleleukemi eller mantelcellelymfom

16. juni 2026 oppdatert av: M.D. Anderson Cancer Center

Fase I/II-studie av RAD001 hos pasienter med residiverende eller refraktær akutt myeloid leukemi, akutt lymfatisk leukemi, kronisk myeloid leukemi i blastisk fase, agnogen myeloid metaplasi, kronisk lymfatisk leukemi, t-celleleukemi, T-celleleukemi,

Målet med denne kliniske forskningsstudien er å finne den høyeste sikre dosen av RAD001 som kan gis som behandling for leukemi, mantelcellelymfom eller myelofibrose. Et annet mål er å lære hvor effektiv dosen som er funnet er som behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

RAD001 er et nytt medikament som ble utviklet for å blokkere proteiner som er viktige for utvikling og vekst av kreft.

Hvis du er kvalifisert til å delta i denne studien, vil du motta behandling med RAD001 gjennom munnen hver dag så lenge du fortsetter på studiet. Fire uker (28 dager) med behandling regnes som ett behandlingsforløp. De første 3 til 6 deltakerne i studien vil motta den laveste dosen av RAD001. Hvis den dosen er trygg, vil den neste gruppen på 3 til 6 pasienter få dobbel dose som de første 3-6 deltakerne. Hvis den dosen er trygg, vil alle andre deltakere starte behandlingen med den dosen.

Mens du studerer, vil du ha ukentlige blodprøver (ca. 2 teskjeer). Benmargsaspirater og/eller biopsier, røntgen og/eller skanninger vil bli utført hver 4.-12. uke og så ofte legen mener det er nødvendig. En fysisk undersøkelse vil bli utført i uke 5, 7, 9, 11 og når legen finner det passende. Vitale tegn vil bli tatt hver uke.

Du kan bli fjernet fra denne studien hvis du ikke responderer etter 4 behandlingskurer, utålelige bivirkninger oppstår eller hvis sykdommen forverres. Dosen din kan holdes midlertidig eller reduseres hvis visse bivirkninger oppstår. Hvis du har nytte av behandlingen, kan du fortsette med den på ubestemt tid så lenge du fortsetter å ha nytte av det.

Når du kommer fra studiet, vil en fysisk undersøkelse, måling av vitale tegn, en blodprøve (ca. 2 teskjeer), en benmargsaspirasjon og/eller biopsi, røntgenbilder og/eller skanninger bli utført.

Dette er en undersøkende studie. FDA har autorisert RAD001 kun for bruk i forskning. Totalt vil 70 -125 pasienter delta i denne studien. Alle vil bli registrert ved M. D. Anderson.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • M.D. Anderson Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter med avanserte, residiverende eller refraktære: akutte leukemier (AML, ALL), MDS, CMML i transformasjon med mer enn eller lik 10 % perifere blod-/benmargsblaster, KML i blastisk fase, agnogen myeloide metaplasi (AMM), KLL, T-celleleukemi, eller mantelcellelymfom.
  2. Serumbilirubin <= 2 mg/dL, SGOT eller SGPT < 3 øvre normalgrense, serumkreatinin <= 2 mg/dL, med mindre det vurderes på grunn av organleukemisk involvering eller Gilberts syndrom
  3. Effekten av RAD001 på det utviklende menneskelige fosteret er ukjent. Av denne grunn og fordi hemmere av mRNA-translasjon er kjent for å være teratogene, må kvinner i fertil alder og menn godta å bruke adekvat prevensjon (hormonell eller barrieremetode for prevensjon; avholdenhet) så lenge studiedeltakelsen varer. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun deltar i denne studien, bør hun informere sin behandlende lege umiddelbart.
  4. Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som har hatt cytotoksisk kjemoterapi (annet enn hydroksyurea eller kortikosteroider) eller strålebehandling innen 7 dager før de gikk inn i studien.
  2. Pasienter får kanskje ikke andre cytotoksiske undersøkelsesmidler.
  3. Anamnese med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som RAD001. RAD001 må ikke gis til pasienter med kjent overfølsomhet overfor everolimus, sirolimus eller noen av dets hjelpestoffer. Hjelpestoffer inkluderer butylert hydroksytoluen, magnesiumstearat, hydroksypropylmetylcellulose, krospovidon og laktose.
  4. Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, pågående eller aktiv infeksjon, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense overholdelse av studiekrav.
  5. Gravide kvinner er ekskludert fra denne studien fordi RAD001 har et potensial for teratogene eller abortfremkallende effekter. Fordi det er en ukjent, men potensiell risiko for uønskede hendelser hos ammende spedbarn sekundært til behandling av moren med RAD001, bør ammingen avbrytes hvis moren behandles med RAD001.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RAD001

Fase I: Deltakerne ble opprinnelig behandlet med 5 mg RAD001 gjennom munnen daglig i 28 dager.

Fase II: MTD (enten 5 mg eller 10 mg) administrert daglig inntil intoleranse eller svikt eller manglende respons etter 4 behandlingssykluser. For vurderingsformål vil hver syklus omfatte en 28-dagers periode.
Legemiddel: RAD001

Fase I: Startdose 5 mg gjennom munnen daglig i 28 dager.

Fase II: Maksimal tolerert dose (MTD) fra fase I.

Andre navn:
  • Afinitor
  • Everolimus

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerert dose (MTD)
Tidsramme: 28 dager
Hvis enten 0 av 3 eller 1 av 6 pasienter som er tildelt en dose på 10 mg opplever grad 3 eller 4 legemiddelrelaterte toksisiteter, er denne dosen MTD. Hvis flere enn 2 pasienter opplever grad 3 eller 4 toksisiteter, enten hos de første 3 pasientene eller hos de første 6 pasientene, er MTD 5 mg.
28 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv responsrate (ORR)
Tidsramme: 28 dager
Antall deltakere med objektiv respons inkluderer en delvis eller fullstendig respons delt på totalt antall deltakere.
28 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Samarbeidspartnere

Novartis

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Francis J. Giles, MD, UT MD Anderson Cancer Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2006

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. april 2004

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2004

Først lagt ut (Antatt)

27. april 2004

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2003-0948

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere