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RAD001 dans la LMA récidivante ou réfractaire, la LLA, la LMC en phase blastique, la métaplasie myéloïde agnogénique, la LLC, la leucémie à cellules T ou le lymphome à cellules du manteau

11 octobre 2023 mis à jour par: M.D. Anderson Cancer Center

Étude de phase I/II de RAD001 chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire, de leucémie lymphoïde aiguë, de leucémie myéloïde chronique en phase blastique, de métaplasie myéloïde agnogénique, de leucémie lymphoïde chronique, de leucémie à cellules T ou de lymphome à cellules du manteau

L'objectif de cette étude de recherche clinique est de trouver la dose sûre la plus élevée de RAD001 pouvant être administrée comme traitement de la leucémie, du lymphome à cellules du manteau ou de la myélofibrose. Un autre objectif est d'apprendre à quel point la dose trouvée est efficace en tant que traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Intervention / Traitement

Description détaillée

RAD001 est un nouveau médicament conçu pour bloquer les protéines qui jouent un rôle important dans le développement et la croissance du cancer.

Si vous êtes éligible pour participer à cette étude, vous recevrez un traitement par RAD001 par voie orale tous les jours pendant toute la durée de votre participation à l'étude. Quatre semaines (28 jours) de traitement sont considérées comme un cycle de traitement. Les 3 à 6 premiers participants à l'étude recevront la dose la plus faible de RAD001. Si cette dose est sans danger, le prochain groupe de 3 à 6 patients recevra le double de la dose que les 3 à 6 premiers participants. Si cette dose est sans danger, tous les autres participants commenceront le traitement à cette dose.

Pendant l'étude, vous aurez des tests sanguins hebdomadaires (environ 2 cuillères à café). Des ponctions et/ou des biopsies de moelle osseuse, des radiographies et/ou des scanners seront effectués toutes les 4 à 12 semaines et aussi souvent que le médecin le juge nécessaire. Un examen physique sera effectué aux semaines 5, 7, 9, 11 et chaque fois que le médecin le jugera bon. Les signes vitaux seront pris chaque semaine.

Vous pouvez être retiré de cette étude si vous ne répondez pas après 4 cycles de traitement, si des effets secondaires intolérables surviennent ou si la maladie s'aggrave. Votre dose peut être temporairement suspendue ou diminuée si certains effets secondaires se produisent. Si vous bénéficiez de la thérapie, vous pouvez la poursuivre indéfiniment tant que vous continuez à en bénéficier.

Une fois que vous avez terminé l'étude, un examen physique, une mesure des signes vitaux, un test sanguin (environ 2 cuillères à café), une aspiration et/ou une biopsie de moelle osseuse, des radiographies et/ou des scanners seront effectués.

Il s'agit d'une étude expérimentale. La FDA a autorisé RAD001 pour une utilisation à des fins de recherche uniquement. Au total, 70 à 125 patients participeront à cette étude. Tous seront inscrits à M. D. Anderson.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

29

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • M.D. Anderson Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients à un stade avancé, en rechute ou réfractaire : leucémies aiguës (LMA, LAL), SMD, LMMC en transformation avec 10 % ou plus de blastes de sang périphérique/moelle osseuse, LMC en phase blastique, métaplasie myéloïde agnogénique (MMA), LLC, Leucémie à cellules T ou lymphome à cellules du manteau.
  2. Bilirubine sérique <= 2 mg/dL, SGOT ou SGPT < 3 limite supérieure de la normale, créatinine sérique <= 2 mg/dL, sauf en cas d'atteinte leucémique d'organe ou de syndrome de Gilbert
  3. Les effets de RAD001 sur le fœtus humain en développement sont inconnus. Pour cette raison et parce que les inhibiteurs de la traduction de l'ARNm sont connus pour être tératogènes, les femmes en âge de procréer et les hommes doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate (méthode contraceptive hormonale ou barrière ; abstinence) pendant la durée de la participation à l'étude. Si une femme tombe enceinte ou soupçonne qu'elle est enceinte alors qu'elle participe à cette étude, elle doit en informer immédiatement son médecin traitant.
  4. Capacité à comprendre et volonté de signer un document écrit de consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  1. Patients ayant subi une chimiothérapie cytotoxique (autre que l'hydroxyurée ou les corticostéroïdes) ou une radiothérapie dans les 7 jours précédant l'entrée dans l'étude.
  2. Les patients peuvent ne pas recevoir d'autres agents cytotoxiques expérimentaux.
  3. Antécédents de réactions allergiques attribuées à des composés de composition chimique ou biologique similaire à RAD001. RAD001 ne doit pas être administré aux patients présentant une hypersensibilité connue à l'évérolimus, au sirolimus ou à l'un de ses excipients. Les excipients comprennent l'hydroxytoluène butylé, le stéarate de magnésium, l'hydroxypropylméthylcellulose, la crospovidone et le lactose.
  4. Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, une infection en cours ou active, une insuffisance cardiaque congestive symptomatique, une angine de poitrine instable, une arythmie cardiaque ou une maladie psychiatrique / des situations sociales qui limiteraient la conformité aux exigences de l'étude.
  5. Les femmes enceintes sont exclues de cette étude car RAD001 a un potentiel d'effets tératogènes ou abortifs. Étant donné qu'il existe un risque inconnu mais potentiel d'effets indésirables chez les nourrissons allaités suite au traitement de la mère par RAD001, l'allaitement doit être interrompu si la mère est traitée par RAD001.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: RAD001

Phase I : Participants initialement traités avec 5 mg de RAD001 par voie orale tous les jours pendant 28 jours.

Phase II : Le MTD (soit 5 mg ou 10 mg) administré quotidiennement jusqu'à l'intolérance ou l'échec ou l'absence de réponse après 4 cycles de traitement. Aux fins d'évaluation, chaque cycle comprendra une période de 28 jours.

Phase I : Dose initiale de 5 mg par voie orale par jour pendant 28 jours.

Phase II : dose maximale tolérée (DMT) de la phase I.

Autres noms:
  • Afinitor
  • Évérolimus

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dose maximale tolérée (MTD)
Délai: 28 jours
Si 0 des 3 ou 1 des 6 patients assignés à recevoir une dose de 10 mg présente des toxicités liées au médicament de grade 3 ou 4, alors cette dose est la DMT. Si plus de 2 patients présentent des toxicités de grade 3 ou 4, soit chez les 3 premiers patients, soit chez les 6 premiers patients, la DMT est de 5 mg.
28 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse objective (ORR)
Délai: 28 jours
Le nombre de participants avec une réponse objective comprend une réponse partielle ou complète divisée par le nombre total de participants.
28 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Collaborateurs

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Francis J. Giles, MD, UT MD Anderson Cancer Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2004

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2006

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2006

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 avril 2004

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 avril 2004

Première publication (Estimé)

27 avril 2004

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 octobre 2023

Dernière vérification

1 octobre 2012

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Leucémie

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