RAD001 uusiutuneessa tai refraktaarisessa AML:ssä, ALL:ssa, blastivaiheessa oleva KML, agnogeeninen myeloidi metaplasia, CLL, T-soluleukemia tai vaippasolulymfooma
Vaiheen I/II tutkimus RAD001:stä potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen akuutti myelooinen leukemia, akuutti lymfosyyttinen leukemia, krooninen myelooinen leukemia blastivaiheessa, agnogeeninen myeloidinen metaplasia, krooninen lymfosyyttinen leukemia, t-solusellukemia, lymfosyyttinen leukemia
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
RAD001 on uusi lääke, joka on suunniteltu estämään proteiineja, jotka ovat tärkeitä syövän kehittymiselle ja kasvulle.
Jos olet oikeutettu osallistumaan tähän tutkimukseen, saat RAD001-hoitoa suun kautta joka päivä niin kauan kuin pysyt tutkimuksessa. Neljän viikon (28 päivän) hoito katsotaan yhdeksi hoitojaksoksi. Ensimmäiset 3–6 tutkimuksen osallistujaa saavat pienimmän annoksen RAD001:tä. Jos tämä annos on turvallinen, seuraava 3–6 potilaan ryhmä saa kaksinkertaisen annoksen kuin ensimmäiset 3–6 osallistujaa. Jos tämä annos on turvallinen, kaikki muut osallistujat aloittavat hoidon tällä annoksella.
Opiskelun aikana sinulle otetaan viikoittain verikokeita (noin 2 teelusikallista). Luuytimen aspiraatiot ja/tai biopsiat, röntgenkuvat ja/tai skannaukset tehdään 4-12 viikon välein ja niin usein kuin lääkäri katsoo sen tarpeelliseksi. Fyysinen koe tehdään viikoilla 5, 7, 9, 11 ja milloin tahansa lääkärin katsoessa parhaaksi. Elintoiminnot otetaan viikoittain.
Sinut voidaan poistaa tästä tutkimuksesta, jos et saa vastetta 4 hoitojakson jälkeen, ilmenee sietämättömiä sivuvaikutuksia tai jos sairaus pahenee. Annostasi voidaan väliaikaisesti lykätä tai sitä voidaan pienentää, jos tiettyjä sivuvaikutuksia ilmenee. Jos hyödyt hoidosta, voit jatkaa sitä toistaiseksi niin kauan kuin siitä on hyötyä.
Kun lopetat opiskelun, tehdään fyysinen koe, elintoimintojen mittaus, verikoe (noin 2 teelusikallista), luuytimen aspiraatti ja/tai biopsia, röntgenkuvat ja/tai skannaukset.
Tämä on tutkiva tutkimus. FDA on hyväksynyt RAD001:n käytettäväksi vain tutkimuksessa. Tähän tutkimukseen osallistuu yhteensä 70-125 potilasta. Kaikki ilmoittautuvat M. D. Andersoniin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- M.D. Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on pitkälle edennyt, uusiutunut tai refraktaarinen: akuutit leukemiat (AML, ALL), MDS, CMML transformaatiossa, jossa on vähintään 10 % perifeerisen veren/luuytimen blasteja, KML blastisessa vaiheessa, agnogeeninen myelooinen metaplasia (AMM), CLL, T-soluleukemia tai vaippasolulymfooma.
- Seerumin bilirubiini <= 2 mg/dl, SGOT tai SGPT < 3 normaalin ylärajaa, seerumin kreatiniini <= 2 mg/dl, ellei sen katsota johtuvan elinleukemiasta tai Gilbertin oireyhtymästä
- RAD001:n vaikutuksia kehittyvään ihmissikiöön ei tunneta. Tästä syystä ja koska mRNA:n translaation estäjien tiedetään olevan teratogeenisiä, hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä (hormonaali- tai estemenetelmä ehkäisyyn; raittius) tutkimukseen osallistumisen ajan. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana osallistuessaan tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille.
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat saaneet sytotoksista kemoterapiaa (muuta kuin hydroksiureaa tai kortikosteroideja) tai sädehoitoa 7 päivän sisällä ennen tutkimukseen osallistumista.
- Potilaat eivät välttämättä saa muita sytotoksisia tutkimusaineita.
- Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin RAD001. RAD001:tä ei saa antaa potilaille, joiden tiedetään olevan yliherkkiä everolimuusille, sirolimuusille tai jollekin sen apuaineelle. Apuaineita ovat butyloitu hydroksitolueeni, magnesiumstearaatti, hydroksipropyylimetyyliselluloosa, krospovidoni ja laktoosi.
- Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.
- Raskaana olevat naiset on suljettu pois tästä tutkimuksesta, koska RAD001:llä voi olla teratogeenisiä tai aborttivaikutuksia. Koska äidin RAD001-hoidon seurauksena on tuntematon mutta mahdollinen haittatapahtumien riski imettäville imeväisille, imetys on lopetettava, jos äitiä hoidetaan RAD001:llä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: RAD001
Vaihe I: Osallistujia hoidettiin aluksi 5 mg:lla RAD001:tä suun kautta päivittäin 28 päivän ajan. Vaihe II: MTD (joko 5 mg tai 10 mg) annetaan päivittäin intoleranssiin tai epäonnistumiseen tai vasteen puuttumiseen asti 4 hoitojakson jälkeen. Arviointia varten jokainen sykli käsittää 28 päivän jakson. |
Vaihe I: Aloitusannos 5 mg suun kautta päivittäin 28 päivän ajan. Vaihe II: Suurin siedetty annos (MTD) vaiheesta I.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suurin siedetty annos (MTD)
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Jos joko 0 potilaalla 3:sta tai 1 potilaasta 6:sta, joille on määrätty 10 mg:n annos, kokee asteen 3 tai 4 lääkkeeseen liittyvää toksisuutta, tämä annos on MTD.
Jos useammalla kuin kahdella potilaalla on 3. tai 4. asteen toksisuutta, joko ensimmäisellä kolmella potilaalla tai ensimmäisellä 6 potilaalla, MTD on 5 mg.
|
28 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Objektiivinen vasteprosentti (ORR)
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Objektiivisen vastauksen saaneiden osallistujien lukumäärä sisältää osittaisen tai täydellisen vastauksen jaettuna osallistujien kokonaismäärällä.
|
28 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Francis J. Giles, MD, UT MD Anderson Cancer Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Hematologiset sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfooma, non-Hodgkin
- Leukemia, B-solu
- Lymfooma
- Leukemia, myeloidi
- Luuydinsairaudet
- Leukemia, imusolmukkeet
- Myeloproliferatiiviset häiriöt
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Toistuminen
- Leukemia
- Leukemia, myelooinen, akuutti
- Leukemia, lymfosyyttinen, krooninen, B-solu
- Prekursorisolulymfoblastinen leukemia-lymfooma
- Leukemia, T-solu
- Lymfooma, vaippasolu
- Primaarinen myelofibroosi
- Orgaaniset kemikaalit
- Makrolidit
- Laktotonit
- Sirolimuusi
- Everolimus
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2003-0948
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .