ハンチントン病におけるフェニルブチレートの安全性と忍容性の研究 (PHEND-HD)
2012年8月14日 更新者：University of Rochester
ハンチントン病に対するフェニルブチレートの開発 (PHEND-HD): ハンチントン病患者におけるフェニルブチレートの安全性と忍容性を判断するための非盲検フォローアップによる多施設二重盲検プラセボ対照試験
この研究の目的は、ハンチントン病における 1 日 15 グラムのフェニル酪酸ナトリウム (フェニル酪酸) の安全性、忍容性、および臨床的影響を評価し、特に進行を遅らせたり止めたりするその能力に対処するために設計されたその後の可能性のある試験の基礎を築くことです。病気の。
調査の概要
詳細な説明
ハンチントン病 (HD) は常染色体優性遺伝性疾患で、線条体 (運動、バランス、歩行を制御する脳領域) および脳の他の領域のニューロンが選択的に失われます。 この疾患は、進行性の運動機能および認知機能の低下を特徴としています。 病気の致命的な経過を相殺するための治療法はなく、もっともらしい治療法さえありません。 したがって、病気を改善する治療法は非常に重要です。
この二重盲検プラセボ対照試験の目的は、非盲検追跡調査を伴うもので、HD 患者における 1 日 15 グラムの経口フェニルブチレートの安全性と忍容性を判断することです。 この研究には60人が登録されます。 適格な参加者は、フェニルブチレートまたは一致するプラセボのいずれかを4週間受け取るように最初に無作為化されます。
プラセボ対照段階の後、すべての参加者は非盲検段階に入り、12週間フェニルブチレートを受け取ります。 参加者は、フェニルブチレートを1か月間追跡します。
短期間の二重盲検プラセボ対照フェーズとそれに続くより長い非盲検フェーズのこの組み合わせは、募集を促進し、治験薬の被験者数を最大化しながら、毒性と不耐性を検出するという主要な目標に有利に働きます。
研究の種類
介入
入学
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ
- University of Alabama
-
-
California
-
San Diego、California、アメリカ
- University of California-San Diego
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ
- University of Iowa Hospital and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ
- Columbia University
-
Rochester、New York、アメリカ
- University of Rochester
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -HDの臨床診断およびHDの家族歴またはCAGリピート拡大が37以上の被験者
- -ステージIまたはIIの病気の被験者（TFCが7以上）
- -被験者は歩行可能であり、熟練した看護を必要としない必要があります
- 18歳以上
- 出産の可能性のある女性（つまり、閉経後または外科的に無菌ではない女性）は、妊娠していない、または妊娠する予定がないことを最善の方法で確認する必要があります
- 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性であり、授乳中でなく、経口避妊薬とバリア法（つまり、 コンドーム、横隔膜) または研究参加中の IUD
- -現在向精神薬（抗うつ薬および神経弛緩薬を含む）を服用している被験者は、ベースライン訪問の少なくとも4週間前から安定した投与量である必要があり、研究全体を通して一定の投与量を維持する必要があります
- -被験者はインフォームドコンセントを提供し、治験手順を順守できる必要があります
- -被験者は経口薬を服用できる必要があり、情報提供者としての役割を果たし、治験薬の毎日の投与に関する情報を提供することをいとわない人
除外基準:
- -フェニルブチレート、バルプロ酸、プロベネシド、既知のHDAC阻害剤またはその他の転写活性化合物への曝露 ベースライン訪問前の3か月（90日）以内
- -フェニル酪酸、酪酸ナトリウムまたは酢酸ナトリウムに対する既知の感受性または不耐性の病歴
- -この研究の過程で治療が必要になる可能性のある既知の悪性腫瘍の存在
- -ベースライン訪問から30日以内の治験薬への曝露
- -根底にある血液、肝臓、または腎臓の疾患のある被験者;白血球 (WBC) 数が 3,800/mm3 未満のスクリーニング、クレアチニンが 2.0 を超えるスクリーニング、またはアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) が正常上限の 2 倍を超えるスクリーニング
- -研究者の判断における不安定な医学的疾患の臨床的証拠
- ワルファリン（クマジン）の使用が必要な臨床疾患
- -精神病（幻覚または妄想）として定義される不安定な精神疾患 未治療の大うつ病またはベースライン訪問から90日以内の自殺の計画
- -ベースライン訪問から1年以内の物質（アルコールまたは薬物）乱用の現在または履歴
- 妊婦または現在授乳中の女性
- -ナトリウム負荷によって悪化する可能性のある心不全またはその他の状態の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
|---|
|
治療を完了することができた被験者の割合（16週）
|
二次結果の測定
結果測定 |
|---|
|
1、4、5、10、16、および 20 週目の安全性と忍容性に関する二次的な結果には、以下が含まれます。
|
|
有害事象、
|
|
バイタルサインの変化、
|
|
および臨床検査室の評価。
|
|
4、10、16、および 20 週目の二次臨床測定には、UHDRS のコンポーネントが含まれます。
|
|
総モーター、
|
|
ストループ、
|
|
独立、
|
|
＆総機能容量。
|
|
4、10、16、および 20 週での治療効果の二次生物学的指標には、以下が含まれます。
|
|
MRSを介した神経保護のマーカー（NAAなど）、
|
|
ヒストンのアセチル化 (WBC のレベル; 血中の胎児ヘモグロビンのレベル),
|
|
グルタミンの枯渇、
|
|
遺伝子発現解析、
|
|
薬物動態の生化学分析。
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
協力者
捜査官
- 主任研究者：Steven M. Hersch, MD, PhD、Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
- 主任研究者：Karl Kieburtz, MD, MPH、Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2005年8月1日
研究の完了 (実際)
2006年6月1日
試験登録日
最初に提出
2005年9月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2005年9月20日
最初の投稿 (見積もり)
2005年9月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年8月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年8月14日
最終確認日
2007年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。