Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en verdraagbaarheid van fenylbutyraat bij de ziekte van Huntington (PHEND-HD)

14 augustus 2012 bijgewerkt door: University of Rochester

Ontwikkeling van fenylbutyraat voor de ziekte van Huntington (PHEND-HD): een multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek met open-label follow-up om de veiligheid en verdraagbaarheid van fenylbutyraat bij proefpersonen met de ziekte van Huntington te bepalen

Het doel van deze studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en klinische impact te evalueren van 15 gram natriumfenylbutyraat (fenylbutyraat) per dag bij de ziekte van Huntington en om de basis te leggen voor mogelijke vervolgonderzoeken die specifiek gericht zijn op het vermogen om de progressie te vertragen of te stoppen. van de ziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De ziekte van Huntington (HD) is een autosomaal dominante aandoening die resulteert in selectief verlies van neuronen in het striatum - een gebied van de hersenen dat beweging, balans en lopen regelt - en andere hersengebieden. De ziekte wordt gekenmerkt door progressieve motorische en cognitieve achteruitgang. Er is geen remedie of zelfs maar een plausibele behandeling om het fatale verloop van de ziekte te compenseren. Daarom zou elke behandeling die de ziekte verbetert van enorm belang zijn.

Het doel van deze dubbelblinde, placebogecontroleerde studie - met open-label follow-up - is om de veiligheid en verdraagbaarheid te bepalen van 15 gram per dag oraal fenylbutyraat bij mensen met de ZvH. De studie zal 60 personen inschrijven. In aanmerking komende deelnemers worden in eerste instantie gerandomiseerd om fenylbutyraat of de bijpassende placebo gedurende 4 weken te krijgen.

Na de placebogecontroleerde fase gaan alle deelnemers de open-labelfase in om gedurende 12 weken fenylbutyraat te krijgen. Deelnemers worden gedurende een maand gevolgd zonder fenylbutyraat.

Deze combinatie van een kortdurende dubbelblinde, placebogecontroleerde fase gevolgd door een langere open-labelfase zal de primaire doelen van het opsporen van toxiciteit en intolerantie bevorderen, terwijl rekrutering wordt vergemakkelijkt en het aantal proefpersonen op het onderzoeksgeneesmiddel wordt gemaximaliseerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten
        • University of California-San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Verenigde Staten
        • University of Rochester

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersonen met een klinische diagnose van de ZvH en familiegeschiedenis van de ZvH of een CAG-herhalingsuitbreiding groter dan of gelijk aan 37
  • Proefpersonen in stadium I of II van ziekte (TFC groter dan of gelijk aan 7)
  • Onderwerpen moeten ambulant zijn en geen bekwame verpleegkundige zorg nodig hebben
  • Leeftijd van 18 jaar of ouder
  • Vrouwen die zwanger kunnen worden (d.w.z. vrouwen die niet postmenopauzaal of chirurgisch steriel zijn) moeten naar hun beste weten bevestigen dat ze niet zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben, geen borstvoeding geven en geschikte anticonceptiemethoden gebruiken, zoals orale anticonceptiepillen plus een barrièremethode (d.w.z. condooms, pessarium) of spiraaltje tijdens hun deelname aan het onderzoek
  • Proefpersonen die momenteel psychotrope medicatie gebruiken (inclusief antidepressiva en neuroleptica) moeten gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan het baselinebezoek een stabiele dosering hebben en moeten gedurende het hele onderzoek op een constante dosering worden gehouden
  • Proefpersonen moeten in staat zijn geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan proefprocedures
  • Proefpersonen moeten in staat zijn om orale medicatie in te nemen, een persoon die bereid en in staat is om als informant te dienen en informatie te geven over de dagelijkse dosering van studiemedicatie

Uitsluitingscriteria:

  • Blootstelling aan fenylbutyraat, valproïnezuur, probenecide, bekende HDAC-remmers of andere transcriptioneel actieve verbindingen binnen 3 maanden (90 dagen) voorafgaand aan het basisbezoek
  • Geschiedenis van bekende gevoeligheid of intolerantie voor fenylbutyraat, natriumbutyraat of natriumacetaat
  • Bestaan ​​van een bekende maligniteit die in de loop van dit onderzoek mogelijk moet worden behandeld
  • Blootstelling aan een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen na het basisbezoek
  • Proefpersonen met een onderliggende hematologische, lever- of nierziekte; screening aantal witte bloedcellen (WBC) minder dan 3.800/mm3, screening creatinine hoger dan 2,0 of alanineaminotransferase (ALT) hoger dan 2 keer de bovengrens van normaal
  • Klinisch bewijs van onstabiele medische ziekte naar het oordeel van de onderzoeker
  • Klinische ziekte die het gebruik van warfarine (Coumadin) vereist
  • Instabiele psychiatrische aandoening gedefinieerd als psychose (hallucinaties of wanen) onbehandelde ernstige depressie of plan voor zelfmoord binnen 90 dagen na het basisbezoek
  • Huidige of geschiedenis van middelenmisbruik (alcohol of drugs) binnen 1 jaar na het basisbezoek
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die momenteel borstvoeding geven
  • Geschiedenis van hartfalen of andere aandoeningen die kunnen worden verergerd door natriumbelasting

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Percentage proefpersonen dat de behandeling kan voltooien (week 16)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Secundaire veiligheids- en verdraagbaarheidsuitkomsten in week 1, 4, 5, 10, 16 en 20 omvatten:
bijwerkingen,
veranderingen in vitale functies,
en klinische laboratoriumbeoordelingen.
Secundaire klinische maatregelen in week 4, 10, 16 en 20 omvatten componenten van de UHDRS:
totale motoriek,
Stroop,
onafhankelijkheid,
& totale functionele capaciteit.
Secundaire biologische indicatoren van behandeling beïnvloeden in week 4, 10, 16 en 20 zijn:
markers van neuroprotectie (bijv. NAA) via MRS,
histonacetylering (waarden in WBC; foetale hemoglobinewaarden in bloed),
uitputting van glutamine,
analyses van genexpressie,
en biochemische analyses voor farmacokinetiek.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Rochester

Medewerkers

Johns Hopkins University
Massachusetts General Hospital
University of California, San Diego
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
University of Iowa
University of Kansas
HP Therapeutics Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Steven M. Hersch, MD, PhD, Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Karl Kieburtz, MD, MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2005

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2006

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 september 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 september 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

21 september 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

15 augustus 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 augustus 2012

Laatst geverifieerd

1 december 2007

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R01NS45242

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren