Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Fenyylibutyraatin turvallisuus- ja siedettävyystutkimus Huntingtonin taudissa (PHEND-HD)

tiistai 14. elokuuta 2012 päivittänyt: University of Rochester

Fenyylibutyraatin kehittäminen Huntingtonin taudin varalta (PHEND-HD): Monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus avoimella seurannalla fenyylibutyraatin turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi potilailla, joilla on Huntingtonin tauti

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida 15 gramman päivittäisen natriumfenyylibutyraatin (fenyylibutyraatin) turvallisuutta, siedettävyyttä ja kliinistä vaikutusta Huntingtonin taudin hoitoon ja luoda pohja mahdollisille myöhemmille kokeille, jotka on suunniteltu erityisesti käsittelemään sen kykyä hidastaa tai pysäyttää eteneminen. taudista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Huntingtonin tauti (HD) on autosomaalinen hallitseva sairaus, joka johtaa neuronien selektiiviseen menetykseen striatumissa - aivojen alueella, joka hallitsee liikettä, tasapainoa ja kävelyä - ja muilla aivojen alueilla. Taudille on ominaista etenevä motorinen ja kognitiivinen heikkeneminen. Ei ole olemassa parannuskeinoa tai edes uskottavaa hoitoa taudin kuolemaan johtavan kulun kompensoimiseksi. Siksi mikä tahansa hoito, joka parantaa sairautta, olisi erittäin tärkeä.

Tämän kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun tutkimuksen ja avoimen seurannan tarkoituksena on määrittää 15 gramman päivittäisen suun kautta otettavan fenyylibutyraatin turvallisuus ja siedettävyys ihmisillä, joilla on HD. Tutkimukseen otetaan mukaan 60 henkilöä. Tukikelpoiset osallistujat satunnaistetaan aluksi saamaan joko fenyylibutyraattia tai vastaavaa lumelääkettä 4 viikon ajan.

Plasebokontrolloidun vaiheen jälkeen kaikki osallistujat siirtyvät avoimeen vaiheeseen saadakseen fenyylibutyraattia 12 viikon ajan. Osallistujia seurataan yhden kuukauden ajan fenyylibutyraatista.

Tämä lyhytkestoisen kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun vaiheen yhdistelmä, jota seuraa pidempi avoin vaihe, suosii ensisijaisia ​​tavoitteita eli toksisuuden ja sietämättömyyden havaitsemista samalla, kun se helpottaa rekrytointia ja maksimoi tutkimuslääkettä käyttävien koehenkilöiden määrän.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat
        • University of California-San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Yhdysvallat
        • University of Rochester

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joilla on kliininen HD-diagnoosi ja suvussa HD tai CAG-toiston laajeneminen suurempi tai yhtä suuri kuin 37
  • Koehenkilöt sairauden vaiheessa I tai II (TFC suurempi tai yhtä suuri kuin 7)
  • Tutkittavien tulee olla liikkuvia eivätkä vaadi ammattitaitoista sairaanhoitoa
  • Ikä 18 vuotta tai vanhempi
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten (eli ne, jotka eivät ole postmenopausaalisilla tai kirurgisesti steriileillä) on vahvistettava parhaan tietonsa mukaan, että he eivät ole raskaana tai suunnittelevat raskautta
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee tehdä negatiivinen raskaustesti, he eivät saa imettää ja käyttää asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä, kuten suun kautta otettavia ehkäisypillereitä sekä estemenetelmää (esim. kondomia, kalvoa) tai kierukkaa heidän osallistuessaan tutkimukseen
  • Psykotrooppisia lääkkeitä (mukaan lukien masennuslääkkeet ja neuroleptit) parhaillaan käyttävien koehenkilöiden on oltava vakailla annoksilla vähintään 4 viikkoa ennen lähtökohtaista käyntiä, ja heitä tulee säilyttää vakioannoksilla koko tutkimuksen ajan.
  • Tutkittavien on kyettävä antamaan tietoinen suostumus ja noudattamaan koemenettelyjä
  • Tutkittavien tulee kyetä ottamaan suun kautta otettavaa lääkitystä, henkilö, joka haluaa ja pystyy toimimaan informantina ja antamaan tietoa tutkimuslääkkeen päivittäisestä annostuksesta

Poissulkemiskriteerit:

  • Altistuminen fenyylibutyraatille, valproiinihapolle, probenesidille, tunnetuille HDAC-estäjille tai muille transkriptionaalisesti aktiivisille yhdisteille 3 kuukauden (90 päivän) sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä
  • Tunnettu herkkyys tai sietämättömyys fenyylibutyraatille, natriumbutyraatille tai natriumasetaatille
  • Tunnettu pahanlaatuinen kasvain, joka saattaa vaatia hoitoa tämän tutkimuksen aikana
  • Altistuminen mille tahansa tutkimuslääkkeelle 30 päivän sisällä lähtötilanteesta
  • Potilaat, joilla on taustalla hematologinen, maksa- tai munuaissairaus; valkosolujen (WBC) seulonta alle 3800/mm3, kreatiniinin seulonta yli 2,0 tai alaniiniaminotransferaasin (ALT) yli 2 kertaa normaalin ylärajan
  • Kliiniset todisteet epästabiilista lääketieteellisestä sairaudesta tutkijan tuomiossa
  • Kliininen sairaus, joka vaatii varfariinin (Coumadin) käyttöä
  • Epästabiili psykiatrinen sairaus, joka määritellään psykoosiksi (hallusinaatiot tai harhaluulot) hoitamattomaksi vakavaksi masennukseksi tai itsemurhasuunnitelmaksi 90 päivän kuluessa lähtötilanteesta
  • Nykyinen tai historiallinen päihteiden (alkoholi tai huume) väärinkäyttö 1 vuoden sisällä lähtötilanteesta
  • Raskaana olevat naiset tai naiset, jotka tällä hetkellä imettävät
  • Aiempi sydämen vajaatoiminta tai muut tilat, joita natriumkuormitus saattaa pahentaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Niiden potilaiden osuus, jotka pystyvät saamaan hoidon loppuun (viikko 16)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toissijaiset turvallisuus- ja siedettävyystulokset viikoilla 1, 4, 5, 10, 16 ja 20 sisältävät:
vastoinkäymiset,
elintoimintojen muutokset,
ja kliiniset laboratorioarviot.
Toissijaiset kliiniset mittaukset viikoilla 4, 10, 16 ja 20 sisältävät UHDRS:n komponentteja:
kokonaismoottori,
Stroop,
itsenäisyys,
& kokonaistoimintakapasiteetti.
Toissijaisia ​​biologisia indikaattoreita hoitovaikutuksista viikoilla 4, 10, 16 ja 20 ovat:
neuroprotektion markkerit (esim. NAA) MRS:n kautta,
histonien asetylaatio (valkosolujen määrät; sikiön hemoglobiinitasot veressä),
glutamiinin loppuminen,
geeniekspressioanalyysit,
ja biokemialliset analyysit farmakokinetiikkaa varten.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Rochester

Yhteistyökumppanit

Johns Hopkins University
Massachusetts General Hospital
University of California, San Diego
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
University of Iowa
University of Kansas
HP Therapeutics Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Steven M. Hersch, MD, PhD, Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
  • Päätutkija: Karl Kieburtz, MD, MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. elokuuta 2005

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. kesäkuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 21. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 15. elokuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. elokuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. joulukuuta 2007

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R01NS45242

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa