Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и переносимости фенилбутирата при болезни Гентингтона (PHEND-HD)

14 августа 2012 г. обновлено: University of Rochester

Разработка фенилбутирата для лечения болезни Хантингтона (PHEND-HD): многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с последующим открытым наблюдением для определения безопасности и переносимости фенилбутирата у субъектов с болезнью Гентингтона

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и клинического воздействия 15 граммов фенилбутирата натрия (фенилбутирата) в день при болезни Гентингтона и создание основы для возможных последующих испытаний, специально предназначенных для изучения его способности замедлять или останавливать прогрессирование. болезни.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Болезнь Хантингтона (БХ) — это аутосомно-доминантное заболевание, приводящее к избирательной гибели нейронов в полосатом теле — области мозга, которая контролирует движение, равновесие и ходьбу — и других областях мозга. Заболевание характеризуется прогрессирующим снижением двигательных и когнитивных функций. Не существует лекарства или даже правдоподобного лечения, чтобы компенсировать фатальное течение болезни. Поэтому любое лечение, улучшающее течение болезни, будет иметь огромное значение.

Целью этого двойного слепого плацебо-контролируемого исследования с последующим открытым наблюдением является определение безопасности и переносимости перорального приема 15 г фенилбутирата в день у людей с БХ. В исследовании примут участие 60 человек. Подходящие участники будут первоначально рандомизированы для получения либо фенилбутирата, либо соответствующего плацебо в течение 4 недель.

После плацебо-контролируемой фазы все участники перейдут на открытую фазу приема фенилбутирата в течение 12 недель. Участники будут находиться под наблюдением в течение одного месяца без фенилбутирата.

Эта комбинация краткосрочной двойной слепой плацебо-контролируемой фазы, за которой следует более длительная открытая фаза, будет способствовать достижению основных целей выявления токсичности и непереносимости, облегчая набор и максимальное количество субъектов, принимающих исследуемый препарат.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

60

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты
        • University of California-San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты
        • University of Rochester

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты с клиническим диагнозом БХ и семейным анамнезом БХ или расширением повторов CAG, превышающим или равным 37
  • Субъекты в стадии I или II заболевания (КПЧ больше или равен 7)
  • Субъекты должны быть амбулаторными и не нуждаться в квалифицированном медицинском уходе.
  • Возраст 18 лет и старше
  • Женщины детородного возраста (т. е. те, кто не находится в постменопаузе или хирургически бесплодны) должны подтвердить, насколько им известно, что они не беременны или не планируют забеременеть.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность, не кормящие грудью и использовать адекватные методы контрацепции, такие как пероральные противозачаточные таблетки плюс барьерный метод (т. презервативы, диафрагма) или ВМС во время их участия в исследовании
  • Субъекты, в настоящее время принимающие психотропные препараты (включая антидепрессанты и нейролептики), должны принимать стабильные дозы в течение как минимум 4 недель до исходного визита и должны поддерживать постоянную дозировку на протяжении всего исследования.
  • Субъекты должны быть способны дать информированное согласие и соблюдать процедуры исследования.
  • Субъекты должны иметь возможность принимать пероральные препараты, лицо, желающее и способное служить информатором и предоставлять информацию о суточной дозировке исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  • Воздействие фенилбутирата, вальпроевой кислоты, пробенецида, известных ингибиторов HDAC или других транскрипционно-активных соединений в течение 3 месяцев (90 дней) до исходного визита
  • История известной чувствительности или непереносимости фенилбутирата, бутирата натрия или ацетата натрия
  • Наличие известного злокачественного новообразования, которое может потребовать лечения в ходе этого исследования.
  • Воздействие любого исследуемого препарата в течение 30 дней после исходного визита
  • Субъекты с сопутствующими гематологическими, печеночными или почечными заболеваниями; скрининг числа лейкоцитов (WBC) менее 3800/мм3, скрининг креатинина более 2,0 или аланинаминотрансферазы (АЛТ) более чем в 2 раза выше верхней границы нормы
  • Клинические признаки нестабильного соматического заболевания по мнению следователя
  • Клиническое заболевание, требующее применения варфарина (кумадина)
  • Нестабильное психическое заболевание, определяемое как психоз (галлюцинации или бред), невылеченная большая депрессия или план самоубийства в течение 90 дней после исходного визита
  • Злоупотребление психоактивными веществами (алкоголем или наркотиками) в настоящее время или в анамнезе в течение 1 года после исходного визита
  • Беременные женщины или женщины, которые в настоящее время кормят грудью
  • История сердечной недостаточности или других состояний, которые могут усугубляться натриевой нагрузкой

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Доля субъектов, способных завершить лечение (неделя 16)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Вторичные результаты по безопасности и переносимости на 1, 4, 5, 10, 16 и 20 неделях включают:
неблагоприятные события,
изменения показателей жизнедеятельности,
и клинические лабораторные оценки.
Вторичные клинические показатели на 4, 10, 16 и 20 неделе включают компоненты UHDRS:
общий мотор,
Струп,
независимость,
И общая функциональная способность.
Вторичные биологические показатели воздействия лечения на 4, 10, 16 и 20 неделе включают:
маркеры нейропротекции (например, NAA) через MRS,
ацетилирование гистонов (уровни в лейкоцитах; уровни фетального гемоглобина в крови),
истощение глютамина,
анализ экспрессии генов,
и биохимические анализы для фармакокинетики.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Rochester

Соавторы

Johns Hopkins University
Massachusetts General Hospital
University of California, San Diego
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
University of Iowa
University of Kansas
HP Therapeutics Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Steven M. Hersch, MD, PhD, Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
  • Главный следователь: Karl Kieburtz, MD, MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2005 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2006 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 сентября 2005 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 сентября 2005 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 сентября 2005 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

15 августа 2012 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 августа 2012 г.

Последняя проверка

1 декабря 2007 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • R01NS45242

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться