Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità del fenilbutirrato nella malattia di Huntington (PHEND-HD)

14 agosto 2012 aggiornato da: University of Rochester

Sviluppo del fenilbutirrato per la malattia di Huntington (PHEND-HD): uno studio multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo con follow-up in aperto per determinare la sicurezza e la tollerabilità del fenilbutirrato nei soggetti con malattia di Huntington

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'impatto clinico di 15 grammi al giorno di fenilbutirrato di sodio (fenilbutirrato) nella malattia di Huntington e gettare le basi per possibili studi successivi progettati per affrontare specificamente la sua capacità di rallentare o arrestare la progressione della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La malattia di Huntington (HD) è una malattia autosomica dominante che provoca la perdita selettiva di neuroni nello striato, un'area del cervello che controlla il movimento, l'equilibrio e la deambulazione, e in altre aree del cervello. La malattia è caratterizzata da un progressivo declino motorio e cognitivo. Non esiste una cura o un trattamento plausibile per compensare il decorso fatale della malattia. Pertanto, qualsiasi trattamento che migliora la malattia sarebbe di enorme importanza.

Lo scopo di questo studio in doppio cieco, controllato con placebo, con follow-up in aperto, è determinare la sicurezza e la tollerabilità di 15 grammi al giorno di fenilbutirrato orale nelle persone con MH. Lo studio arruolerà 60 individui. I partecipanti idonei saranno inizialmente randomizzati a ricevere fenilbutirrato o il placebo corrispondente per 4 settimane.

Dopo la fase controllata con placebo, tutti i partecipanti entreranno nella fase in aperto per ricevere fenilbutirrato per 12 settimane. I partecipanti saranno seguiti per un mese senza fenilbutirrato.

Questa combinazione di una fase a breve termine in doppio cieco, controllata con placebo, seguita da una fase in aperto più lunga, favorirà gli obiettivi primari di rilevare tossicità e intollerabilità, facilitando al contempo il reclutamento e massimizzando il numero di soggetti che assumono il farmaco in studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti
        • University of California-San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Stati Uniti
        • University of Rochester

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con diagnosi clinica di HD e storia familiare di HD o un'espansione della ripetizione CAG maggiore o uguale a 37
  • Soggetti in stadio I o II della malattia (TFC maggiore o uguale a 7)
  • I soggetti devono essere deambulanti e non richiedere assistenza infermieristica qualificata
  • Età di 18 anni o più
  • Le donne in età fertile (ovvero quelle non in postmenopausa o sterilizzate chirurgicamente) devono confermare, per quanto a loro conoscenza, di non essere incinte o di pianificare una gravidanza
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non allattare e utilizzare metodi contraccettivi adeguati, come la pillola anticoncezionale orale più un metodo di barriera (ad es. preservativi, diaframma) o IUD durante la loro partecipazione allo studio
  • I soggetti che attualmente assumono farmaci psicotropi (inclusi antidepressivi e neurolettici) devono assumere dosaggi stabili per almeno 4 settimane prima della visita basale e devono essere mantenuti a un dosaggio costante per tutto lo studio
  • I soggetti devono essere in grado di fornire il consenso informato e rispettare le procedure di prova
  • I soggetti devono essere in grado di assumere farmaci per via orale, una persona disposta e in grado di fungere da informatore e fornire informazioni sul dosaggio giornaliero del farmaco in studio

Criteri di esclusione:

  • Esposizione a fenilbutirrato, acido valproico, probenecid, noti inibitori dell'HDAC o altri composti trascrizionalmente attivi entro 3 mesi (90 giorni) prima della visita basale
  • Storia di nota sensibilità o intollerabilità al fenilbutirrato, butirrato di sodio o acetato di sodio
  • Esistenza di un tumore maligno noto che potrebbe richiedere un trattamento nel corso di questo studio
  • Esposizione a qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla visita di riferimento
  • Soggetti con sottostante malattia ematologica, epatica o renale; screening della conta leucocitaria (WBC) inferiore a 3.800/mm3, screening della creatinina superiore a 2,0 o alanina aminotransferasi (ALT) superiore a 2 volte il limite superiore della norma
  • Evidenza clinica di malattia medica instabile a giudizio dello sperimentatore
  • Malattia clinica che richiede l'uso di warfarin (Coumadin)
  • Malattia psichiatrica instabile definita come psicosi (allucinazioni o deliri) depressione maggiore non trattata o piano per il suicidio entro 90 giorni dalla visita di riferimento
  • Abuso attuale o pregresso di sostanze (alcol o droghe) entro 1 anno dalla visita di riferimento
  • Donne incinte o che stanno attualmente allattando
  • Storia di insufficienza cardiaca o altre condizioni che potrebbero essere esacerbate dal carico di sodio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Proporzione di soggetti in grado di completare il trattamento (settimana 16)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Gli esiti secondari di sicurezza e tollerabilità alle settimane 1, 4, 5, 10, 16 e 20 includono:
eventi avversi,
cambiamenti nei segni vitali,
e valutazioni di laboratorio clinico.
Le misure cliniche secondarie alle settimane 4, 10, 16 e 20 includono componenti dell'UHDRS:
motore totale,
Stroop,
indipendenza,
E capacità funzionale totale.
Gli indicatori biologici secondari degli effetti del trattamento alle settimane 4, 10, 16 e 20 includono:
marcatori di neuroprotezione (ad es. NAA) tramite MRS,
acetilazione dell'istone (livelli nei globuli bianchi; livelli di emoglobina fetale nel sangue),
deplezione di glutammina,
analisi dell'espressione genica,
e analisi biochimiche per la farmacocinetica.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Rochester

Collaboratori

Johns Hopkins University
Massachusetts General Hospital
University of California, San Diego
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
University of Iowa
University of Kansas
HP Therapeutics Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Steven M. Hersch, MD, PhD, Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
  • Investigatore principale: Karl Kieburtz, MD, MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2005

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2006

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

21 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

15 agosto 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 agosto 2012

Ultimo verificato

1 dicembre 2007

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R01NS45242

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi