Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji fenylomaślanu w chorobie Huntingtona (PHEND-HD)

14 sierpnia 2012 zaktualizowane przez: University of Rochester

Rozwój fenylomaślanu w chorobie Huntingtona (PHEND-HD): wieloośrodkowe, podwójnie ślepe badanie kontrolowane placebo z otwartą obserwacją w celu określenia bezpieczeństwa i tolerancji fenylomaślanu u osób z chorobą Huntingtona

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wpływu klinicznego 15-gramowego fenylomaślanu sodu (fenylomaślanu) dziennie w chorobie Huntingtona oraz położenie podstaw pod ewentualne kolejne badania mające na celu szczególne zbadanie jego zdolności do spowolnienia lub zatrzymania progresji choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Huntingtona (HD) jest autosomalnym dominującym zaburzeniem powodującym selektywną utratę neuronów w prążkowiu - obszarze mózgu kontrolującym ruch, równowagę i chodzenie - oraz w innych obszarach mózgu. Choroba charakteryzuje się postępującym spadkiem motorycznym i poznawczym. Nie ma lekarstwa ani nawet wiarygodnego leczenia, które zrównoważyłoby śmiertelny przebieg choroby. Dlatego każde leczenie, które łagodzi chorobę, miałoby ogromne znaczenie.

Celem tego podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania z otwartą obserwacją jest określenie bezpieczeństwa i tolerancji 15 gramów doustnego fenylomaślanu dziennie u osób z HD. W badaniu weźmie udział 60 osób. Kwalifikujący się uczestnicy zostaną początkowo losowo przydzieleni do otrzymywania fenylomaślanu lub odpowiedniego placebo przez 4 tygodnie.

Po fazie kontrolowanej placebo wszyscy uczestnicy przejdą do fazy otwartej, w której będą otrzymywać fenylomaślan przez 12 tygodni. Uczestnicy będą obserwowani przez jeden miesiąc bez fenylomaślanu.

To połączenie krótkoterminowej fazy z podwójnie ślepą próbą, kontrolowanej placebo, po której następuje dłuższa faza otwarta, będzie sprzyjać głównym celom wykrywania toksyczności i nietolerancji, jednocześnie ułatwiając rekrutację i maksymalizując liczbę pacjentów przyjmujących badany lek.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone
        • University of California-San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone
        • University of Rochester

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby z kliniczną diagnozą HD i wywiadem rodzinnym w kierunku HD lub ekspansją powtórzeń CAG większą lub równą 37
  • Pacjenci w I lub II stadium choroby (TFC większa lub równa 7)
  • Pacjenci muszą być mobilni i nie wymagać wykwalifikowanej opieki pielęgniarskiej
  • Wiek 18 lat lub więcej
  • Kobiety w wieku rozrodczym (tj. te, które nie są po menopauzie lub nie są sterylne chirurgicznie) muszą potwierdzić zgodnie ze swoją najlepszą wiedzą, że nie są w ciąży ani nie planują zajść w ciążę
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie karmić piersią i stosować odpowiednie metody antykoncepcji, takie jak doustne tabletki antykoncepcyjne oraz metodę mechaniczną (tj. prezerwatywy, diafragmy) lub IUD podczas ich udziału w badaniu
  • Pacjenci obecnie przyjmujący leki psychotropowe (w tym leki przeciwdepresyjne i neuroleptyki) muszą przyjmować stałe dawki przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą wyjściową i powinni utrzymywać stałą dawkę przez cały czas trwania badania
  • Uczestnicy muszą być zdolni do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur próbnych
  • Uczestnicy muszą być w stanie przyjmować leki doustnie, osoba chętna i zdolna do pełnienia roli informatora i dostarczania informacji na temat dziennego dawkowania badanego leku

Kryteria wyłączenia:

  • Ekspozycja na fenylomaślan, kwas walproinowy, probenecyd, znane inhibitory HDAC lub inne związki aktywne transkrypcyjnie w ciągu 3 miesięcy (90 dni) przed wizytą wyjściową
  • Historia znanej wrażliwości lub nietolerancji na fenylomaślan, maślan sodu lub octan sodu
  • Istnienie znanego nowotworu złośliwego, który może wymagać leczenia w trakcie tego badania
  • Ekspozycja na jakikolwiek badany lek w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej
  • Pacjenci z podstawową chorobą hematologiczną, chorobą wątroby lub nerek; badanie przesiewowe liczby białych krwinek (WBC) poniżej 3800/mm3, badanie przesiewowe stężenia kreatyniny powyżej 2,0 lub aminotransferazy alaninowej (ALT) powyżej 2-krotności górnej granicy normy
  • Kliniczne dowody niestabilnej choroby medycznej w ocenie badacza
  • Choroba kliniczna wymagająca stosowania warfaryny (Coumadin)
  • Niestabilna choroba psychiczna zdefiniowana jako psychoza (omamy lub urojenia) nieleczona duża depresja lub plan samobójczy w ciągu 90 dni od wizyty wyjściowej
  • Aktualne lub przebyte nadużywanie substancji (alkoholu lub narkotyków) w ciągu 1 roku od wizyty wyjściowej
  • Kobiety w ciąży lub kobiety, które obecnie karmią piersią
  • Historia niewydolności serca lub innych stanów, które mogą zostać zaostrzone przez nasycenie sodem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Odsetek pacjentów zdolnych do ukończenia leczenia (tydzień 16)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Drugorzędowe wyniki dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji w tygodniach 1, 4, 5, 10, 16 i 20 obejmują:
zdarzenia niepożądane,
zmiany parametrów życiowych,
i oceny laboratoriów klinicznych.
Wtórne pomiary kliniczne w tygodniach 4, 10, 16 i 20 obejmują elementy UHDRS:
całkowity silnik,
Stroopa,
niezależność,
I całkowita pojemność funkcjonalna.
Drugorzędowe wskaźniki biologiczne wpływu leczenia w tygodniach 4, 10, 16 i 20 obejmują:
markery neuroprotekcji (np. NAA) poprzez MRS,
acetylacja histonów (poziomy w WBC; poziom hemoglobiny płodowej we krwi),
niedobór glutaminy,
analizy ekspresji genów,
i analizy biochemiczne pod kątem farmakokinetyki.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Rochester

Współpracownicy

Johns Hopkins University
Massachusetts General Hospital
University of California, San Diego
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
University of Iowa
University of Kansas
HP Therapeutics Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Steven M. Hersch, MD, PhD, Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
  • Główny śledczy: Karl Kieburtz, MD, MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2005

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

15 sierpnia 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2012

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2007

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R01NS45242

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj