헌팅턴병에서 Phenylbutyrate의 안전성 및 내약성 연구(PHEND-HD)
2012년 8월 14일 업데이트: University of Rochester
헌팅턴병에 대한 페닐부티레이트 개발(PHEND-HD): 헌팅턴병 환자에서 페닐부티레이트의 안전성 및 내약성을 결정하기 위한 오픈 라벨 후속 조치를 포함하는 다중 센터, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 헌팅턴병에서 매일 15g의 페닐부티르산나트륨(페닐부티레이트)의 안전성, 내약성 및 임상적 영향을 평가하고 진행을 늦추거나 중단하는 능력을 구체적으로 다루기 위해 고안된 가능한 후속 시험의 토대를 마련하는 것입니다. 질병의.
연구 개요
상세 설명
헌팅턴병(HD)은 선조체(움직임, 균형 및 보행을 제어하는 뇌 영역) 및 뇌의 다른 영역에서 뉴런의 선택적인 손실을 초래하는 상염색체 우성 장애입니다. 이 질병은 진행성 운동 및 인지 기능 저하를 특징으로 합니다. 질병의 치명적인 과정을 상쇄할 치료법이나 그럴듯한 치료법은 없습니다. 따라서 질병을 개선하는 모든 치료법은 매우 중요합니다.
이 이중 맹검, 위약 대조 연구(개방 라벨 후속 조치 포함)의 목적은 HD 환자에서 매일 15g의 경구용 페닐부티레이트의 안전성과 내약성을 결정하는 것입니다. 이 연구는 60명의 개인을 등록할 것입니다. 적격 참가자는 처음에 4주 동안 페닐부티레이트 또는 일치하는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다.
위약 대조 단계 후, 모든 참가자는 12주 동안 페닐부티레이트를 받는 공개 라벨 단계에 들어갑니다. 참가자는 페닐부티레이트를 1개월 동안 끊게 됩니다.
단기 이중 맹검, 위약 대조 단계에 이어 더 긴 공개 라벨 단계의 이러한 조합은 연구 약물에 대한 피험자 수를 최대화하고 모집을 촉진하면서 독성 및 불내성을 감지하는 주요 목표에 유리할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록
60
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국
- University of Alabama
-
-
California
-
San Diego, California, 미국
- University of California-San Diego
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국
- University of Iowa Hospital and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, 미국
- Columbia University
-
Rochester, New York, 미국
- University of Rochester
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- HD의 임상 진단 및 HD의 가족력 또는 CAG 반복 확장이 37 이상인 피험자
- I기 또는 II기 질병에 있는 피험자(TFC 7 이상)
- 피험자는 걸을 수 있어야 하며 숙련된 간호가 필요하지 않아야 합니다.
- 만 18세 이상
- 가임 여성(즉, 폐경 후 또는 외과적 불임이 아닌 여성)은 자신이 임신하지 않았거나 임신할 계획임을 아는 한도 내에서 확인해야 합니다.
- 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 하고 수유를 하지 않아야 하며 경구용 피임약과 장벽 방법(즉, 콘돔, 다이어프램) 또는 IUD를 연구에 참여하는 동안
- 현재 향정신성 약물(항우울제 및 신경이완제 포함)을 복용하고 있는 피험자는 기준선 방문 전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 연구 내내 일정한 용량을 유지해야 합니다.
- 피험자는 정보에 입각한 동의를 제공하고 시험 절차를 준수할 수 있어야 합니다.
- 피험자는 경구 약물을 복용할 수 있어야 하며 정보 제공자 역할을 할 의지와 능력이 있는 사람이어야 하며 연구 약물의 일일 투여량에 대한 정보를 제공해야 합니다.
제외 기준:
- 기준선 방문 전 3개월(90일) 이내에 페닐부티레이트, 발프로산, 프로베네시드, 알려진 HDAC 억제제 또는 기타 전사 활성 화합물에 노출
- 페닐부티레이트, 부티르산 나트륨 또는 아세트산 나트륨에 대해 알려진 민감성 또는 불내성의 병력
- 이 연구 과정 동안 치료가 필요할 수 있는 알려진 악성 종양의 존재
- 기준선 방문 후 30일 이내에 조사 약물에 노출
- 기저 혈액학적, 간 또는 신장 질환이 있는 피험자; 백혈구(WBC) 수가 3,800/mm3 미만 선별, 크레아티닌 2.0 이상 또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)가 정상 상한치의 2배 이상 선별
- 조사자의 판단에서 불안정한 의학적 질병의 임상적 증거
- 와파린(Coumadin) 사용이 필요한 임상 질환
- 정신병(환각 또는 망상)으로 정의되는 불안정한 정신 질환 치료되지 않은 주요 우울증 또는 기본 방문 후 90일 이내에 자살 계획
- 기준 방문 후 1년 이내에 물질(알코올 또는 약물) 남용의 현재 또는 과거력
- 임산부 또는 현재 수유 중인 여성
- 나트륨 부하로 인해 악화될 수 있는 심부전 또는 기타 상태의 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
|---|
|
치료를 완료할 수 있는 피험자의 비율(16주차)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
|---|
|
1주, 4주, 5주, 10주, 16주 및 20주차의 이차 안전성 및 내약성 결과는 다음과 같습니다.
|
|
부작용,
|
|
바이탈 사인의 변화,
|
|
및 임상 실험실 평가.
|
|
4주, 10주, 16주 및 20주의 2차 임상 측정에는 UHDRS의 구성 요소가 포함됩니다.
|
|
총 모터,
|
|
스트룹,
|
|
독립,
|
|
& 총 기능 용량.
|
|
4주, 10주, 16주 및 20주에 영향을 미치는 이차 생물학적 지표는 다음과 같습니다.
|
|
MRS를 통한 신경보호(예: NAA) 마커,
|
|
히스톤 아세틸화(WBC의 수치, 혈중 태아 헤모글로빈 수치),
|
|
글루타민 고갈,
|
|
유전자 발현 분석,
|
|
및 약동학에 대한 생화학적 분석.
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Steven M. Hersch, MD, PhD, Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
- 수석 연구원: Karl Kieburtz, MD, MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2006년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 9월 20일
처음 게시됨 (추정)
2005년 9월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 8월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 8월 14일
마지막으로 확인됨
2007년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .