Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och tolerabilitetsstudie av fenylbutyrat vid Huntingtons sjukdom (PHEND-HD)

14 augusti 2012 uppdaterad av: University of Rochester

Fenylbutyratutveckling för Huntingtons sjukdom (PHEND-HD): En multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad studie med öppen uppföljning för att fastställa säkerheten och toleransen för fenylbutyrat hos personer med Huntingtons sjukdom

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och den kliniska effekten av 15 gram dagligen av natriumfenylbutyrat (fenylbutyrat) vid Huntingtons sjukdom och att lägga grunden för eventuella efterföljande prövningar utformade för att specifikt behandla dess förmåga att bromsa eller stoppa utvecklingen. av sjukdomen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Huntingtons sjukdom (HD) är en autosomal dominant störning som resulterar i selektiv förlust av neuroner i striatum - ett område av hjärnan som styr rörelse, balans och gång - och andra delar av hjärnan. Sjukdomen kännetecknas av progressiv motorisk och kognitiv försämring. Det finns inget botemedel eller ens rimlig behandling för att kompensera det dödliga förloppet av sjukdomen. Därför skulle all behandling som lindrar sjukdomen vara av enorm betydelse.

Syftet med denna dubbelblinda, placebokontrollerade studie - med öppen uppföljning - är att fastställa säkerheten och tolerabiliteten för 15 gram oralt fenylbutyrat dagligen hos personer med HD. Studien kommer att omfatta 60 personer. Kvalificerade deltagare kommer initialt att randomiseras för att få antingen fenylbutyrat eller matchande placebo under 4 veckor.

Efter den placebokontrollerade fasen kommer alla deltagare att gå in i den öppna fasen för att få fenylbutyrat i 12 veckor. Deltagarna kommer att följas under en månads ledighet med fenylbutyrat.

Denna kombination av en kortvarig dubbelblind, placebokontrollerad fas följt av en längre öppen fas kommer att gynna de primära målen att upptäcka toxicitet och intolerabilitet samtidigt som det underlättar rekrytering och maximerar antalet försökspersoner på studieläkemedlet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna
        • University of California-San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Förenta staterna
        • University of Rochester

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner med klinisk diagnos av HD och familjehistoria av HD eller en CAG upprepad expansion större än eller lika med 37
  • Ämnen i stadium I eller II av sjukdom (TFC större än eller lika med 7)
  • Ämnen ska vara ambulerande och inte kräva kvalificerad omvårdnad
  • Ålder 18 år eller äldre
  • Kvinnor i fertil ålder (d.v.s. de som inte är postmenopausala eller kirurgiskt sterila) måste efter bästa kunskap bekräfta att de inte är gravida eller planerar att bli gravida
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha negativt graviditetstest, vara icke ammande och använda adekvata preventivmedel, såsom orala p-piller plus en barriärmetod (dvs. kondomer, diafragma) eller spiral under deras deltagande i studien
  • Försökspersoner som för närvarande tar psykotropa läkemedel (inklusive antidepressiva och neuroleptika) måste ha stabila doser i minst 4 veckor före baslinjebesöket och bör hållas på konstant dos under hela studien
  • Försökspersoner måste kunna ge informerat samtycke och följa rättegångsprocedurer
  • Försökspersonerna ska kunna ta oral medicin, en person som vill och kan fungera som informator och ge information om den dagliga doseringen av studiemedicinering

Exklusions kriterier:

  • Exponering för fenylbutyrat, valproinsyra, probenecid, kända HDAC-hämmare eller andra transkriptionellt aktiva föreningar inom 3 månader (90 dagar) före baslinjebesöket
  • Tidigare känd känslighet eller intolerans mot fenylbutyrat, natriumbutyrat eller natriumacetat
  • Förekomst av en känd malignitet som kan kräva behandling under studiens gång
  • Exponering för något prövningsläkemedel inom 30 dagar efter baslinjebesöket
  • Försökspersoner med underliggande hematologisk, lever- eller njursjukdom; screening av antalet vita blodkroppar (WBC) mindre än 3 800/mm3, screening av kreatinin större än 2,0 eller alaninaminotransferas (ALT) större än 2 gånger den övre normalgränsen
  • Kliniska bevis på instabil medicinsk sjukdom enligt utredarens bedömning
  • Klinisk sjukdom som kräver användning av warfarin (Coumadin)
  • Instabil psykiatrisk sjukdom definierad som psykos (hallucinationer eller vanföreställningar) obehandlad allvarlig depression eller plan för självmord inom 90 dagar efter besöket
  • Aktuellt eller tidigare missbruk av substans (alkohol eller drog) inom 1 år efter baslinjebesöket
  • Gravida kvinnor eller kvinnor som för närvarande ammar
  • Historik med hjärtsvikt eller andra tillstånd som kan förvärras av natriumladdning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Andel försökspersoner som kan slutföra behandlingen (vecka 16)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Sekundära säkerhets- och tolerabilitetsresultat under vecka 1, 4, 5, 10, 16 och 20 inkluderar:
biverkningar,
förändringar i vitala tecken,
och kliniska labbbedömningar.
Sekundära kliniska åtgärder vid vecka 4, 10, 16 och 20 inkluderar komponenter i UHDRS:
total motor,
Stroop,
oberoende,
& total funktionskapacitet.
Sekundära biologiska indikatorer för behandling påverkar veckorna 4, 10, 16 och 20 inkluderar:
markörer för neuroskydd (t.ex. NAA) via MRS,
histonacetylering (nivåer i WBC; fetala hemoglobinnivåer i blod),
utarmning av glutamin,
analyser av genuttryck,
och biokemiska analyser för farmakokinetik.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Rochester

Samarbetspartners

Johns Hopkins University
Massachusetts General Hospital
University of California, San Diego
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
University of Iowa
University of Kansas
HP Therapeutics Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Steven M. Hersch, MD, PhD, Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
  • Huvudutredare: Karl Kieburtz, MD, MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2005

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2006

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 september 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 september 2005

Första postat (Uppskatta)

21 september 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

15 augusti 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2012

Senast verifierad

1 december 2007

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • R01NS45242

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på natriumfenylbutyrat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera