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Estudo de Segurança e Tolerabilidade do Fenilbutirato na Doença de Huntington (PHEND-HD)

14 de agosto de 2012 atualizado por: University of Rochester

Desenvolvimento de fenilbutirato para a doença de Huntington (PHEND-HD): um estudo multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo com acompanhamento aberto para determinar a segurança e tolerabilidade do fenilbutirato em indivíduos com doença de Huntington

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, a tolerabilidade e o impacto clínico de 15 gramas diários de fenilbutirato de sódio (fenilbutirato) na doença de Huntington e estabelecer as bases para possíveis ensaios subsequentes projetados para abordar especificamente sua capacidade de retardar ou interromper a progressão da doença.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Doença de Huntington

Intervenção / Tratamento

Medicamento: fenilbutirato de sódio

Descrição detalhada

A doença de Huntington (HD) é um distúrbio autossômico dominante que resulta na perda seletiva de neurônios no corpo estriado - uma área do cérebro que controla o movimento, equilíbrio e caminhada - e outras áreas do cérebro. A doença é caracterizada por declínio motor e cognitivo progressivo. Não há cura ou mesmo tratamento plausível para compensar o curso fatal da doença. Portanto, qualquer tratamento que melhore a doença seria de enorme importância.

O objetivo deste estudo duplo-cego, controlado por placebo, com acompanhamento aberto, é determinar a segurança e tolerabilidade de 15 gramas diários de fenilbutirato oral em pessoas com HD. O estudo envolverá 60 indivíduos. Os participantes elegíveis serão inicialmente randomizados para receber fenilbutirato ou o placebo correspondente por 4 semanas.

Após a fase controlada por placebo, todos os participantes entrarão na fase aberta para receber fenilbutirato por 12 semanas. Os participantes serão acompanhados por um mês sem fenilbutirato.

Essa combinação de uma fase de curto prazo, duplo-cega e controlada por placebo, seguida por uma fase aberta mais longa favorecerá os objetivos primários de detecção de toxicidade e intolerabilidade, facilitando o recrutamento e maximizando o número de indivíduos no medicamento do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição

Estágio

Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Estados Unidos
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    - University of Alabama
- California
  - San Diego, California, Estados Unidos
    - University of California-San Diego
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Estados Unidos
    - University of Iowa Hospital and Clinics
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Estados Unidos
    - University of Kansas Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    - Massachusetts General Hospital
- New York
  - New York, New York, Estados Unidos
    - Columbia University
  - Rochester, New York, Estados Unidos
    - University of Rochester

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Indivíduos com diagnóstico clínico de DH e história familiar de DH ou expansão de repetição CAG maior ou igual a 37
Indivíduos no estágio I ou II da doença (TFC maior ou igual a 7)
Os indivíduos devem ser ambulatoriais e não necessitar de cuidados de enfermagem qualificados
Idade de 18 anos ou mais
As mulheres com potencial para engravidar (ou seja, aquelas que não estão na pós-menopausa ou cirurgicamente estéreis) devem confirmar, com o melhor de seu conhecimento, que não estão grávidas ou planejam engravidar
As mulheres com potencial para engravidar devem ter teste de gravidez negativo, não amamentar e usar métodos contraceptivos adequados, como pílulas anticoncepcionais orais mais um método de barreira (ou seja, preservativos, diafragma) ou DIU durante sua participação no estudo
Os indivíduos que atualmente tomam medicamentos psicotrópicos (incluindo antidepressivos e neurolépticos) devem estar em dosagens estáveis por pelo menos 4 semanas antes da consulta inicial e devem ser mantidos em dosagens constantes durante todo o estudo
Os sujeitos devem ser capazes de fornecer consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo
Os indivíduos devem ser capazes de tomar medicação oral, uma pessoa disposta e capaz de servir como informante e fornecer informações sobre a dosagem diária da medicação do estudo

Critério de exclusão:

Exposição a fenilbutirato, ácido valpróico, probenecida, inibidores de HDAC conhecidos ou outros compostos transcricionalmente ativos dentro de 3 meses (90 dias) antes da consulta inicial
História de sensibilidade ou intolerância conhecida ao fenilbutirato, butirato de sódio ou acetato de sódio
Existência de uma malignidade conhecida que pode exigir tratamento durante o curso deste estudo
Exposição a qualquer medicamento experimental dentro de 30 dias da visita inicial
Indivíduos com doença hematológica, hepática ou renal subjacente; triagem de contagem de glóbulos brancos (WBC) inferior a 3.800/mm3, triagem de creatinina superior a 2,0 ou alanina aminotransferase (ALT) superior a 2 vezes o limite superior do normal
Evidência clínica de doença médica instável no julgamento do investigador
Doença clínica que requer uso de varfarina (Coumadin)
Doença psiquiátrica instável definida como psicose (alucinações ou delírios) depressão maior não tratada ou plano de suicídio dentro de 90 dias da consulta inicial
Atual ou histórico de abuso de substâncias (álcool ou drogas) dentro de 1 ano da visita inicial
Mulheres grávidas ou mulheres que estão amamentando atualmente
História de insuficiência cardíaca ou outras condições que podem ser exacerbadas pela sobrecarga de sódio

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Finalidade Principal: Tratamento
Alocação: Randomizado
Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
Mascaramento: Dobro

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Proporção de indivíduos capazes de completar o tratamento (Semana 16)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Os resultados secundários de segurança e tolerabilidade nas semanas 1, 4, 5, 10, 16 e 20 incluem:
eventos adversos,
alterações nos sinais vitais,
e avaliações laboratoriais clínicas.
As medidas clínicas secundárias nas semanas 4, 10, 16 e 20 incluem componentes do UHDRS:
motor completo,
Stroop,
independência,
E capacidade funcional total.
Os indicadores biológicos secundários dos efeitos do tratamento nas semanas 4, 10, 16 e 20 incluem:
marcadores de neuroproteção (por exemplo, NAA) via MRS,
acetilação de histonas (níveis em glóbulos brancos; níveis de hemoglobina fetal no sangue),
depleção de glutamina,
análises de expressão gênica,
e análises bioquímicas para farmacocinética.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Rochester

Colaboradores

Johns Hopkins University

Massachusetts General Hospital

University of California, San Diego

University of Alabama at Birmingham

Columbia University

University of Iowa

University of Kansas

HP Therapeutics Foundation

Investigadores

Investigador principal: Steven M. Hersch, MD, PhD, Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
Investigador principal: Karl Kieburtz, MD, MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de agosto de 2005

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2006

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de setembro de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de setembro de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

21 de setembro de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

15 de agosto de 2012

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de agosto de 2012

Última verificação

1 de dezembro de 2007

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

R01NS45242

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