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Estudio de seguridad y tolerabilidad del fenilbutirato en la enfermedad de Huntington (PHEND-HD)

14 de agosto de 2012 actualizado por: University of Rochester

Desarrollo de fenilbutirato para la enfermedad de Huntington (PHEND-HD): un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo con seguimiento abierto para determinar la seguridad y tolerabilidad del fenilbutirato en sujetos con enfermedad de Huntington

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y el impacto clínico de 15 gramos diarios de fenilbutirato de sodio (fenilbutirato) en la enfermedad de Huntington y sentar las bases para posibles ensayos posteriores diseñados para abordar específicamente su capacidad para retrasar o detener la progresión. de la enfermedad

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad de Huntington (HD) es un trastorno autosómico dominante que resulta en la pérdida selectiva de neuronas en el cuerpo estriado, un área del cerebro que controla el movimiento, el equilibrio y la marcha, y otras áreas del cerebro. La enfermedad se caracteriza por un deterioro motor y cognitivo progresivo. No existe una cura o incluso un tratamiento plausible para compensar el curso fatal de la enfermedad. Por lo tanto, cualquier tratamiento que mejore la enfermedad sería de enorme importancia.

El propósito de este estudio doble ciego controlado con placebo, con seguimiento abierto, es determinar la seguridad y la tolerabilidad de 15 gramos diarios de fenilbutirato oral en personas con HD. El estudio inscribirá a 60 personas. Los participantes elegibles serán inicialmente aleatorizados para recibir fenilbutirato o el placebo correspondiente durante 4 semanas.

Después de la fase controlada con placebo, todos los participantes entrarán en la fase abierta para recibir fenilbutirato durante 12 semanas. Se hará un seguimiento de los participantes durante un mes sin fenilbutirato.

Esta combinación de una fase doble ciego controlada por placebo a corto plazo seguida de una fase abierta más larga favorecerá los objetivos principales de detectar la toxicidad y la intolerancia al tiempo que facilita el reclutamiento y maximiza el número de sujetos que toman el fármaco del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

60

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos
        • University of California-San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Estados Unidos
        • University of Rochester

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos con diagnóstico clínico de HD y antecedentes familiares de HD o una expansión de repeticiones CAG mayor o igual a 37
  • Sujetos en estadio I o II de enfermedad (TFC mayor o igual a 7)
  • Los sujetos deben ser ambulatorios y no requerir atención de enfermería especializada.
  • Edad de 18 años o más
  • Las mujeres en edad fértil (es decir, aquellas que no son posmenopáusicas o estériles quirúrgicamente) deben confirmar a su leal saber y entender que no están embarazadas o planean quedar embarazadas
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa, no estar amamantando y usar métodos anticonceptivos adecuados, como píldoras anticonceptivas orales más un método de barrera (es decir, preservativos, diafragma) o DIU durante su participación en el estudio
  • Los sujetos que actualmente toman medicamentos psicotrópicos (incluidos antidepresivos y neurolépticos) deben estar en dosis estables durante al menos 4 semanas antes de la visita inicial y deben mantenerse en dosis constantes durante todo el estudio.
  • Los sujetos deben ser capaces de dar su consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del ensayo.
  • Los sujetos deben poder tomar medicamentos orales, una persona dispuesta y capaz de servir como informante y proporcionar información sobre la dosificación diaria de la medicación del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Exposición a fenilbutirato, ácido valproico, probenecid, inhibidores HDAC conocidos u otros compuestos transcripcionalmente activos dentro de los 3 meses (90 días) antes de la visita inicial
  • Antecedentes de sensibilidad o intolerancia conocida al fenilbutirato, butirato de sodio o acetato de sodio
  • Existencia de una neoplasia maligna conocida que podría requerir tratamiento durante el transcurso de este estudio.
  • Exposición a cualquier fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita inicial
  • Sujetos con enfermedad hematológica, hepática o renal subyacente; detección de glóbulos blancos (WBC) menos de 3800/mm3, detección de creatinina superior a 2,0 o alanina aminotransferasa (ALT) superior a 2 veces el límite superior normal
  • Evidencia clínica de enfermedad médica inestable a juicio del investigador
  • Enfermedad clínica que requiere el uso de warfarina (Coumadin)
  • Enfermedad psiquiátrica inestable definida como psicosis (alucinaciones o delirios) depresión mayor no tratada o plan de suicidio dentro de los 90 días de la visita inicial
  • Actual o historial de abuso de sustancias (alcohol o drogas) dentro de 1 año de la visita inicial
  • Mujeres embarazadas o mujeres que actualmente están amamantando
  • Antecedentes de insuficiencia cardíaca u otras afecciones que podrían verse exacerbadas por la sobrecarga de sodio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Proporción de sujetos capaces de completar el tratamiento (Semana 16)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Los resultados secundarios de seguridad y tolerabilidad en las Semanas 1, 4, 5, 10, 16 y 20 incluyen:
eventos adversos,
cambios en los signos vitales,
y evaluaciones de laboratorio clínico.
Las medidas clínicas secundarias en las Semanas 4, 10, 16 y 20 incluyen componentes de la UHDRS:
motor completo,
Stroop,
independencia,
Y capacidad funcional total.
Los indicadores biológicos secundarios de los efectos del tratamiento en las semanas 4, 10, 16 y 20 incluyen:
marcadores de neuroprotección (por ejemplo, NAA) a través de MRS,
acetilación de histonas (niveles en glóbulos blancos; niveles de hemoglobina fetal en sangre),
agotamiento de la glutamina,
análisis de expresión génica,
y análisis bioquímicos para farmacocinética.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Rochester

Colaboradores

Johns Hopkins University
Massachusetts General Hospital
University of California, San Diego
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
University of Iowa
University of Kansas
HP Therapeutics Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Steven M. Hersch, MD, PhD, Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
  • Investigador principal: Karl Kieburtz, MD, MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2005

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2006

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de septiembre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

15 de agosto de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2012

Última verificación

1 de diciembre de 2007

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • R01NS45242

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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