Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og tolerabilitetsundersøgelse af phenylbutyrat ved Huntingtons sygdom (PHEND-HD)

14. august 2012 opdateret af: University of Rochester

Phenylbutyratudvikling for Huntingtons sygdom (PHEND-HD): En multicenter, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse med åben opfølgning til bestemmelse af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​phenylbutyrat hos forsøgspersoner med Huntingtons sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den kliniske effekt af 15 gram dagligt af natriumphenylbutyrat (phenylbutyrat) i Huntingtons sygdom og at lægge grunden til mulige efterfølgende forsøg designet til specifikt at adressere dets evne til at bremse eller standse progressionen af sygdommen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Huntingtons sygdom (HD) er en autosomal dominant lidelse, der resulterer i selektivt tab af neuroner i striatum - et område af hjernen, der styrer bevægelse, balance og gang - og andre områder af hjernen. Sygdommen er karakteriseret ved progressiv motorisk og kognitiv tilbagegang. Der er ingen kur eller endog plausibel behandling til at opveje det dødelige forløb af sygdommen. Derfor vil enhver behandling, der afhjælper sygdommen, være af enorm betydning.

Formålet med denne dobbeltblindede, placebokontrollerede undersøgelse - med åben opfølgning - er at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​15 gram dagligt oralt phenylbutyrat hos mennesker med HS. Undersøgelsen vil omfatte 60 personer. Kvalificerede deltagere vil initialt blive randomiseret til at modtage enten phenylbutyrat eller den matchende placebo i 4 uger.

Efter den placebokontrollerede fase vil alle deltagere gå ind i den åbne fase for at modtage phenylbutyrat i 12 uger. Deltagerne vil blive fulgt i en måned fri phenylbutyrat.

Denne kombination af en kortvarig dobbeltblind, placebokontrolleret fase efterfulgt af en længere åben-label fase vil fremme de primære mål om at påvise toksicitet og intolerabilitet og samtidig lette rekruttering og maksimere antallet af forsøgspersoner på undersøgelseslægemidlet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater
        • University of California-San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Forenede Stater
        • University of Rochester

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner med klinisk diagnose HS og familiehistorie med HS eller en CAG gentagen ekspansion større end eller lig med 37
  • Emner i fase I eller II af sygdom (TFC større end eller lig med 7)
  • Forsøgspersonerne skal være ambulante og ikke kræve kvalificeret sygepleje
  • Alder på 18 år eller ældre
  • Kvinder i den fødedygtige alder (dvs. dem, der ikke er postmenopausale eller kirurgisk sterile) skal efter deres bedste overbevisning bekræfte, at de ikke er gravide eller planlægger at blive gravide
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest, være ikke-ammende og bruge passende præventionsmetoder, såsom orale p-piller plus en barrieremetode (dvs. kondomer, diafragma) eller spiral under deres deltagelse i undersøgelsen
  • Forsøgspersoner, der i øjeblikket tager psykotrope medicin (inklusive antidepressiva og neuroleptika), skal have stabile doser i mindst 4 uger før baseline-besøget og bør holdes på konstant dosis under hele undersøgelsen
  • Forsøgspersoner skal være i stand til at give informeret samtykke og overholde forsøgsprocedurer
  • Forsøgspersoner skal kunne tage oral medicin, en person, der er villig og i stand til at fungere som informant og informere om den daglige dosering af undersøgelsesmedicin.

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for phenylbutyrat, valproinsyre, probenecid, kendte HDAC-hæmmere eller andre transkriptionelt aktive forbindelser inden for 3 måneder (90 dage) før baseline-besøget
  • Anamnese med kendt følsomhed eller intolerance over for phenylbutyrat, natriumbutyrat eller natriumacetat
  • Eksistensen af ​​en kendt malignitet, der kan kræve behandling i løbet af denne undersøgelse
  • Eksponering for ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter baseline besøget
  • Personer med underliggende hæmatologisk, lever- eller nyresygdom; screening af antal hvide blodlegemer (WBC) mindre end 3.800/mm3, screening af kreatinin større end 2,0 eller alaninaminotransferase (ALT) større end 2 gange den øvre grænse for normalen
  • Kliniske beviser for ustabil medicinsk sygdom i efterforskerens vurdering
  • Klinisk sygdom, der kræver brug af warfarin (Coumadin)
  • Ustabil psykiatrisk sygdom defineret som psykose (hallucinationer eller vrangforestillinger) ubehandlet alvorlig depression eller plan for selvmord inden for 90 dage efter baseline besøget
  • Nuværende eller historie med stofmisbrug (alkohol eller stof) inden for 1 år efter baseline-besøget
  • Gravide kvinder eller kvinder, der i øjeblikket ammer
  • Anamnese med hjertesvigt eller andre tilstande, der kan forværres af natriumbelastning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Andel af forsøgspersoner, der er i stand til at fuldføre behandlingen (uge 16)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Sekundære sikkerheds- og tolerabilitetsresultater i uge 1, 4, 5, 10, 16 og 20 omfatter:
uønskede hændelser,
ændringer i vitale tegn,
og kliniske laboratorievurderinger.
Sekundære kliniske mål i uge 4, 10, 16 og 20 omfatter komponenter af UHDRS:
total motor,
Stroop,
uafhængighed,
& total funktionel kapacitet.
Sekundære biologiske indikatorer for behandlingspåvirkning i uge 4, 10, 16 og 20 omfatter:
markører for neurobeskyttelse (fx NAA) via MRS,
histonacetylering (niveauer i WBC; føtale hæmoglobinniveauer i blodet),
udtømning af glutamin,
analyser af genekspression,
og biokemiske analyser for farmakokinetik.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Rochester

Samarbejdspartnere

Johns Hopkins University
Massachusetts General Hospital
University of California, San Diego
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
University of Iowa
University of Kansas
HP Therapeutics Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Steven M. Hersch, MD, PhD, Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
  • Ledende efterforsker: Karl Kieburtz, MD, MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2005

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. september 2005

Først opslået (Skøn)

21. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

15. august 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. august 2012

Sidst verificeret

1. december 2007

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R01NS45242

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med natriumphenylbutyrat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner