Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og tolerabilitetsstudie av fenylbutyrat ved Huntingtons sykdom (PHEND-HD)

14. august 2012 oppdatert av: University of Rochester

Fenylbutyratutvikling for Huntingtons sykdom (PHEND-HD): En multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert studie med åpen oppfølging for å bestemme sikkerheten og toleransen til fenylbutyrat hos personer med Huntingtons sykdom

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og den kliniske effekten av 15 gram daglig natriumfenylbutyrat (fenylbutyrat) ved Huntingtons sykdom og å legge grunnlaget for mulige påfølgende forsøk designet for å spesifikt adressere dens evne til å bremse eller stoppe progresjonen. av sykdommen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Huntingtons sykdom (HD) er en autosomal dominant lidelse som resulterer i selektivt tap av nevroner i striatum - et område av hjernen som kontrollerer bevegelse, balanse og gange - og andre områder av hjernen. Sykdommen er preget av progressiv motorisk og kognitiv svikt. Det finnes ingen kur eller til og med plausibel behandling for å oppveie det dødelige sykdomsforløpet. Derfor vil enhver behandling som lindrer sykdommen være av enorm betydning.

Hensikten med denne dobbeltblindede, placebokontrollerte studien - med åpen oppfølging - er å bestemme sikkerheten og toleransen til 15 gram daglig oral fenylbutyrat hos personer med HS. Studiet vil omfatte 60 personer. Kvalifiserte deltakere vil i utgangspunktet bli randomisert til å motta enten fenylbutyrat eller tilsvarende placebo i 4 uker.

Etter den placebokontrollerte fasen vil alle deltakerne gå inn i den åpne fasen for å motta fenylbutyrat i 12 uker. Deltakerne vil bli fulgt i én måned med fenylbutyrat.

Denne kombinasjonen av en kortvarig dobbeltblind, placebokontrollert fase etterfulgt av en lengre åpen fase vil favorisere de primære målene om å oppdage toksisitet og intoleranse samtidig som det letter rekruttering og maksimering av antall personer på studiemedisin.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
        • University of Alabama
    • California
      • San Diego, California, Forente stater
        • University of California-San Diego
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater
        • Columbia University
      • Rochester, New York, Forente stater
        • University of Rochester

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med klinisk diagnose av HD og familiehistorie med HD eller en gjentatt CAG-utvidelse større enn eller lik 37
  • Emner i stadium I eller II av sykdom (TFC større enn eller lik 7)
  • Fagene skal være ambulerende og ikke kreve kvalifisert sykepleie
  • Alder 18 år eller eldre
  • Kvinner i fertil alder (dvs. de som ikke er postmenopausale eller kirurgisk sterile) må bekrefte etter beste kunnskap at de ikke er gravide eller planlegger å bli gravide
  • Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest, være ikke-ammende og bruke adekvate prevensjonsmetoder, som p-piller pluss en barrieremetode (dvs. kondomer, diafragma) eller spiral under deres deltakelse i studien
  • Personer som for tiden tar psykotrope medisiner (inkludert antidepressiva og nevroleptika) må ha stabile doser i minst 4 uker før baseline-besøket og bør opprettholdes på konstant dosering gjennom hele studien
  • Forsøkspersonene må være i stand til å gi informert samtykke og overholde prøveprosedyrene
  • Forsøkspersonen skal kunne ta orale medisiner, en person som er villig og i stand til å fungere som informant og gi informasjon om daglig dosering av studiemedisin

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for fenylbutyrat, valproinsyre, probenecid, kjente HDAC-hemmere eller andre transkripsjonelt aktive forbindelser innen 3 måneder (90 dager) før baseline-besøket
  • Anamnese med kjent følsomhet eller intoleranse overfor fenylbutyrat, natriumbutyrat eller natriumacetat
  • Eksistens av en kjent malignitet som kan kreve behandling i løpet av denne studien
  • Eksponering for ethvert undersøkelseslegemiddel innen 30 dager etter baseline-besøket
  • Personer med underliggende hematologisk, lever- eller nyresykdom; screening av antall hvite blodlegemer (WBC) mindre enn 3800/mm3, screening av kreatinin større enn 2,0 eller alaninaminotransferase (ALT) større enn 2 ganger øvre normalgrense
  • Klinisk bevis på ustabil medisinsk sykdom etter etterforskerens vurdering
  • Klinisk sykdom som krever bruk av warfarin (Coumadin)
  • Ustabil psykiatrisk sykdom definert som psykose (hallusinasjoner eller vrangforestillinger) ubehandlet alvorlig depresjon eller plan for selvmord innen 90 dager etter baseline-besøket
  • Nåværende eller historie med rusmisbruk (alkohol eller narkotika) innen 1 år etter baseline-besøket
  • Gravide kvinner eller kvinner som for tiden ammer
  • Anamnese med hjertesvikt eller andre tilstander som kan forverres av natriumbelastning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Andel forsøkspersoner som kan fullføre behandlingen (uke 16)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Sekundære sikkerhets- og tolerabilitetsutfall i uke 1, 4, 5, 10, 16 og 20 inkluderer:
uønskede hendelser,
endringer i vitale tegn,
og kliniske laboratorievurderinger.
Sekundære kliniske mål i uke 4, 10, 16 og 20 inkluderer komponenter av UHDRS:
total motor,
Stroop,
uavhengighet,
& total funksjonell kapasitet.
Sekundære biologiske indikatorer for behandling påvirker i uke 4, 10, 16 og 20 inkluderer:
markører for nevrobeskyttelse (f.eks. NAA) via MRS,
histonacetylering (nivåer i WBC; føtale hemoglobinnivåer i blod),
uttømming av glutamin,
analyser av genuttrykk,
og biokjemiske analyser for farmakokinetikk.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Rochester

Samarbeidspartnere

Johns Hopkins University
Massachusetts General Hospital
University of California, San Diego
University of Alabama at Birmingham
Columbia University
University of Iowa
University of Kansas
HP Therapeutics Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Steven M. Hersch, MD, PhD, Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
  • Hovedetterforsker: Karl Kieburtz, MD, MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2005

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. september 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. september 2005

Først lagt ut (Anslag)

21. september 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

15. august 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2012

Sist bekreftet

1. desember 2007

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R01NS45242

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere