- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT00212316
Sikkerhets- og tolerabilitetsstudie av fenylbutyrat ved Huntingtons sykdom (PHEND-HD)
Fenylbutyratutvikling for Huntingtons sykdom (PHEND-HD): En multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert studie med åpen oppfølging for å bestemme sikkerheten og toleransen til fenylbutyrat hos personer med Huntingtons sykdom
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Huntingtons sykdom (HD) er en autosomal dominant lidelse som resulterer i selektivt tap av nevroner i striatum - et område av hjernen som kontrollerer bevegelse, balanse og gange - og andre områder av hjernen. Sykdommen er preget av progressiv motorisk og kognitiv svikt. Det finnes ingen kur eller til og med plausibel behandling for å oppveie det dødelige sykdomsforløpet. Derfor vil enhver behandling som lindrer sykdommen være av enorm betydning.
Hensikten med denne dobbeltblindede, placebokontrollerte studien - med åpen oppfølging - er å bestemme sikkerheten og toleransen til 15 gram daglig oral fenylbutyrat hos personer med HS. Studiet vil omfatte 60 personer. Kvalifiserte deltakere vil i utgangspunktet bli randomisert til å motta enten fenylbutyrat eller tilsvarende placebo i 4 uker.
Etter den placebokontrollerte fasen vil alle deltakerne gå inn i den åpne fasen for å motta fenylbutyrat i 12 uker. Deltakerne vil bli fulgt i én måned med fenylbutyrat.
Denne kombinasjonen av en kortvarig dobbeltblind, placebokontrollert fase etterfulgt av en lengre åpen fase vil favorisere de primære målene om å oppdage toksisitet og intoleranse samtidig som det letter rekruttering og maksimering av antall personer på studiemedisin.
Studietype
Registrering
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater
- University of Alabama
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater
- University of California-San Diego
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater
- University of Iowa Hospital and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater
- Columbia University
-
Rochester, New York, Forente stater
- University of Rochester
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer med klinisk diagnose av HD og familiehistorie med HD eller en gjentatt CAG-utvidelse større enn eller lik 37
- Emner i stadium I eller II av sykdom (TFC større enn eller lik 7)
- Fagene skal være ambulerende og ikke kreve kvalifisert sykepleie
- Alder 18 år eller eldre
- Kvinner i fertil alder (dvs. de som ikke er postmenopausale eller kirurgisk sterile) må bekrefte etter beste kunnskap at de ikke er gravide eller planlegger å bli gravide
- Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest, være ikke-ammende og bruke adekvate prevensjonsmetoder, som p-piller pluss en barrieremetode (dvs. kondomer, diafragma) eller spiral under deres deltakelse i studien
- Personer som for tiden tar psykotrope medisiner (inkludert antidepressiva og nevroleptika) må ha stabile doser i minst 4 uker før baseline-besøket og bør opprettholdes på konstant dosering gjennom hele studien
- Forsøkspersonene må være i stand til å gi informert samtykke og overholde prøveprosedyrene
- Forsøkspersonen skal kunne ta orale medisiner, en person som er villig og i stand til å fungere som informant og gi informasjon om daglig dosering av studiemedisin
Ekskluderingskriterier:
- Eksponering for fenylbutyrat, valproinsyre, probenecid, kjente HDAC-hemmere eller andre transkripsjonelt aktive forbindelser innen 3 måneder (90 dager) før baseline-besøket
- Anamnese med kjent følsomhet eller intoleranse overfor fenylbutyrat, natriumbutyrat eller natriumacetat
- Eksistens av en kjent malignitet som kan kreve behandling i løpet av denne studien
- Eksponering for ethvert undersøkelseslegemiddel innen 30 dager etter baseline-besøket
- Personer med underliggende hematologisk, lever- eller nyresykdom; screening av antall hvite blodlegemer (WBC) mindre enn 3800/mm3, screening av kreatinin større enn 2,0 eller alaninaminotransferase (ALT) større enn 2 ganger øvre normalgrense
- Klinisk bevis på ustabil medisinsk sykdom etter etterforskerens vurdering
- Klinisk sykdom som krever bruk av warfarin (Coumadin)
- Ustabil psykiatrisk sykdom definert som psykose (hallusinasjoner eller vrangforestillinger) ubehandlet alvorlig depresjon eller plan for selvmord innen 90 dager etter baseline-besøket
- Nåværende eller historie med rusmisbruk (alkohol eller narkotika) innen 1 år etter baseline-besøket
- Gravide kvinner eller kvinner som for tiden ammer
- Anamnese med hjertesvikt eller andre tilstander som kan forverres av natriumbelastning
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
---|
Andel forsøkspersoner som kan fullføre behandlingen (uke 16)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
---|
Sekundære sikkerhets- og tolerabilitetsutfall i uke 1, 4, 5, 10, 16 og 20 inkluderer:
|
uønskede hendelser,
|
endringer i vitale tegn,
|
og kliniske laboratorievurderinger.
|
Sekundære kliniske mål i uke 4, 10, 16 og 20 inkluderer komponenter av UHDRS:
|
total motor,
|
Stroop,
|
uavhengighet,
|
& total funksjonell kapasitet.
|
Sekundære biologiske indikatorer for behandling påvirker i uke 4, 10, 16 og 20 inkluderer:
|
markører for nevrobeskyttelse (f.eks. NAA) via MRS,
|
histonacetylering (nivåer i WBC; føtale hemoglobinnivåer i blod),
|
uttømming av glutamin,
|
analyser av genuttrykk,
|
og biokjemiske analyser for farmakokinetikk.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Steven M. Hersch, MD, PhD, Co-Chair, Huntington Study Group, Massachusetts General Hospital
- Hovedetterforsker: Karl Kieburtz, MD, MPH, Director, Clinical Trials Coordination Center, University of Rochester
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrokognitive lidelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Basal ganglia sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Nevrodegenerative sykdommer
- Dyskinesier
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Demens
- Kognisjonsforstyrrelser
- Chorea
- Huntingtons sykdom
- Antineoplastiske midler
- 4-fenylsmørsyre
Andre studie-ID-numre
- R01NS45242
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på natriumfenylbutyrat
-
Beijing Tiantan HospitalHar ikke rekruttert ennåØdem hjerne
-
University of PennsylvaniaNational Institute on Aging (NIA)Rekruttering
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtForhøyet kolesterol | Homozygot familiær hyperkolesterolemi | Heterozygot familiær hyperkolesterolemi | ASCVDForente stater, Canada, Tsjekkia, Danmark, Tyskland, Ungarn, Nederland, Polen, Sør-Afrika, Spania, Sverige, Ukraina, Storbritannia
-
AstraZenecaFullførtEn studie for å undersøke sikkerheten og effekten av ZS hos pasienter med hyperkalemi (HARMONIZE GL)HyperkalemiKorea, Republikken, Taiwan, Den russiske føderasjonen, Japan
-
Beijing Chao Yang HospitalRekrutteringSubkliniske hypotyreoseKina
-
Retina Institute of HawaiiEyetech PharmaceuticalsTilgjengeligDiabetisk makulært ødemForente stater
-
Retina Institute of HawaiiFullført
-
Eli Lilly and CompanyRekrutteringForhøyet Lp(a) | Aterosklerotisk kardiovaskulær sykdom (ASCVD)Taiwan, Forente stater, Spania, Argentina, Kina, Italia, Australia, Frankrike, Canada, Japan, Belgia, Danmark, Tyskland, Ungarn, Israel, Østerrike, Korea, Republikken, Brasil, Mexico, Nederland, Romania, Storbritannia, Hellas, Tsjekkia, I... og mer
-
AstraZenecaRekrutteringHyperkalemiKina, Tyskland, Forente stater, Ukraina, Spania, Japan, Storbritannia, Canada, Polen, Romania, Den russiske føderasjonen, Brasil