骨髄異形成症候群患者におけるアレムツズマブ (Campath[R]) のパイロット研究

この研究では、骨髄異形成症候群の患者に対する遺伝子組み換え抗体アレムツズマブ (Campath[R]) の安全性と有効性を評価します。 MDS は悪性幹細胞疾患で構成されており、赤血球レベルの低下、つまり貧血、および白血球数と血小板数の低下を意味する場合があります。 MDS 患者は、感染症、自然出血、骨髄がんである白血病への進行の可能性のリスクにさらされています。 骨髄はある程度の血球を生成しますが、MDS 患者では血球の生成が減少します。 アレムツズマブは、リンパ球と呼ばれる特定の種類の白血球を認識し、それらを破壊します。 この研究では、MDS患者における薬物療法の有用性だけでなく副作用も調べる予定です。

輸血を必要とする MDS を患い、HIV に感染していない、または余命が 6 か月未満の 18 歳から 72 歳の患者がこの研究の対象となる可能性があります。 スクリーニング検査には、完全な身体検査と病歴が含まれます。 血球数、肝臓、腎臓、甲状腺の機能を分析するために、大さじ約 8 杯の血液が採取されます。妊娠検査薬。心拍の電気活動を測定する心電図（EKG）。心エコー図 (ECHO) は音波を使用して心臓の機能を評価します。ホルター心電図を24時間装着し、心臓の電気活動を記録する。そして骨髄生検。 患者は、アレムツズマブを服用している間、または最後の投与から少なくとも12か月間はワクチンを受けるべきではありません。 さらに、患者は研究開始の2週間前および研究期間中にハーブサプリメントであるエキナセア・プルプレアまたはウスネアを摂取すべきではありません。

この研究では、すべての患者に試験用量のアレムツズマブ 1 mg が 1 時間かけて静脈に注入されます。 用量が許容される場合、薬剤は 2 時間の点滴として 10 mg の用量で 10 日間静脈内に投与されます。 毎日大さじ2杯の血液サンプルが採取され、バイタルサインが毎日測定されます。 ECHO と 24 時間のホルター モニタリングは、患者が最後の薬を投与された後に繰り返されます。 免疫系の抑制は感染症と闘う白血球の減少によって起こるため、患者は感染症から身を守り、感染症が起こった場合には治療するために薬を服用します。 必要に応じて、患者は MDS のために輸血を受けます。 アレムツズマブの副作用には、赤血球、白血球、血小板の数が一時的に大幅に低下することが含まれます。 点滴の副作用としては、硬直、硬直、発熱のほか、白血球の減少による感染症のリスクが考えられます。 血球数とすべての処置に対する反応は、研究全体を通じて注意深く監視されます。 患者はアレムツズマブの最後の投与を受けた後、紹介医またはNIHでフォローアップを受けることになる。 研究後 1 か月後、3 か月後、6 か月後、および 5 年間は毎年 NIH に戻ることができなければなりません。 次回の診察では、血球数を再評価し、ウイルスの有無を検査するための血液検査が行われます。 血液検査は、患者がアレムツズマブの服用を完了した後の最初の3か月間は毎週、6か月間は隔週で、その後は5年間は毎年行われます。 また、3 か月後の来院時に再度 ECHO 検査が行われ、5 か月目と 12 か月後のフォローアップ来院時およびその後も必要に応じて骨髄生検が再度行われます。

この研究は参加者にとって直接的な利益をもたらす場合もあれば、そうでない場合もあります。 一部の人にとって、抗体は血球数を改善し、輸血の必要性を減らす可能性があります。 研究で得られた知識は将来人々に役立つかもしれません。