En pilotstudie av Alemtuzumab (Campath[R]) hos pasienter med myelodysplastisk syndrom

Denne studien vil evaluere sikkerheten og effektiviteten til et genetisk konstruert antistoff, alemtuzumab (Campath[R]) på pasienter med myelodysplastisk syndrom. MDS består av ondartede stamcelleforstyrrelser som kan bety lave nivåer av røde blodceller - det vil si anemi - og lavt antall hvite blodceller og blodplater. Pasienter med MDS er i fare for infeksjon, spontan blødning og mulig progresjon til leukemi, en kreft i benmargen. Selv om benmarg kan produsere noen blodceller, opplever pasienter med MDS en reduksjon i produksjonen av blodceller. Alemtuzumab gjenkjenner spesifikke typer hvite celler kalt lymfocytter og ødelegger dem. Denne studien vil undersøke ikke bare nytten av medisinen, men også bivirkningene hos pasienter med MDS.

Pasienter i alderen 18 til 72 år som har MDS som krever transfusjoner og som ikke har HIV eller en forventet levealder på mindre enn 6 måneder kan være kvalifisert for denne studien. Screeningtester inkluderer en fullstendig fysisk undersøkelse og sykehistorie. Det vil være en samling på ca. 8 spiseskjeer blod for analyse av blodtellinger samt lever-, nyre- og skjoldbruskkjertelfunksjon; en graviditetstest; et elektrokardiogram (EKG) for å måle elektrisk aktivitet til hjerteslag; et ekkokardiogram (ECHO), som bruker lydbølger for å evaluere hjertefunksjonen; bruk av en Holter-monitor i 24 timer mens den elektriske aktiviteten til hjertet registreres; og en benmargsbiopsi. Pasienter bør ikke få noen vaksiner når de tar alemtuzumab eller i minst 12 måneder etter siste dose. I tillegg bør pasienter ikke ta urtetilskuddene Echinacea purpurea eller Usnea 2 uker før studiestart og underveis.

For studien vil alle pasienter få en testdose på 1 mg alemtuzumab infundert i en vene i løpet av 1 time. Hvis dosen tolereres, vil medisinen gis i 10 mg doser i venen i 10 dager, som en infusjon på 2 timer. Blodprøver på 2 ss vil bli tatt daglig, og vitale tegn vil bli målt daglig. ECHO og 24-timers Holter-overvåking vil bli gjentatt etter at pasientene har fått siste dose av medisinen. Fordi undertrykkelse av immunsystemet skyldes en reduksjon i hvite celler som bekjemper infeksjoner, vil pasienter ta medisiner for å beskytte dem mot infeksjoner og for å behandle dem hvis infeksjoner oppstår. Ved behov vil pasienter motta blodoverføringer for MDS. Bivirkninger av alemtuzumab innebærer en midlertidig betydelig reduksjon av antall røde blodlegemer, hvite blodlegemer og blodplater. Bivirkninger av infusjonen kan være stivhet eller stivhet og feber, samt risiko for infeksjoner som følge av reduksjon av hvite blodlegemer. Blodtellinger og reaksjoner på alle prosedyrer vil bli nøye overvåket gjennom hele studien. Etter at pasientene har fått siste dose alemtuzumab, vil de ha oppfølging av sin henvisende lege eller ved NIH. De må kunne returnere til NIH etter 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og årlig i 5 år etter studiet. Ved oppfølgingsbesøk vil det bli tatt blodprøver for å revurdere blodtellinger og teste for tilstedeværelse av virus. Blodprøver vil bli tatt ukentlig de første 3 månedene etter at pasientene har fullført alemtuzumab, annenhver uke inntil 6 måneder, og deretter årlig i 5 år. Det vil også være en gjentatt EKHO ved 3-måneders besøket, og en gjentatt benmargsbiopsi ved 5-måneders og 12-måneders oppfølgingsbesøk, og ved behov etter det.

Denne studien kan ha en direkte fordel for deltakerne eller ikke. For noen kan antistoffet forbedre blodtellingen og redusere behovet for transfusjoner. Kunnskap oppnådd i studien kan hjelpe folk i fremtiden.