골수형성이상증후군 환자에 대한 Alemtuzumab(Campath[R])의 파일럿 연구

이 연구는 골수이형성 증후군 환자에 대한 유전자 조작 항체인 alemtuzumab(Campath[R])의 안전성과 유효성을 평가할 것입니다. MDS는 낮은 수준의 적혈구, 즉 빈혈과 낮은 백혈구 및 혈소판 수치를 의미할 수 있는 악성 줄기 세포 장애로 구성됩니다. MDS 환자는 감염, 자연출혈, 골수암인 백혈병으로 진행될 위험이 있습니다. 골수가 일부 혈액 세포를 생성할 수 있지만 MDS 환자는 혈액 세포 생성이 감소합니다. Alemtuzumab은 림프구라고 하는 특정 유형의 백혈구를 인식하고 파괴합니다. 본 연구에서는 MDS 환자를 대상으로 약물의 유용성뿐 아니라 부작용에 대해서도 살펴보고자 한다.

수혈이 필요한 MDS가 있고 HIV가 없거나 기대 수명이 6개월 미만인 18세에서 72세 사이의 환자가 이 연구에 적합할 수 있습니다. 선별 검사에는 완전한 신체 검사와 병력이 포함됩니다. 간, 신장 및 갑상선 기능뿐만 아니라 혈구 수 분석을 위해 약 8테이블스푼의 혈액을 수집할 것입니다. 임신 테스트; 심박동의 전기적 활동을 측정하기 위한 심전도(EKG); 심장 기능을 평가하기 위해 음파를 사용하는 심초음파(ECHO); 심장의 전기적 활동을 기록하는 동안 24시간 동안 홀터 모니터를 착용하고; 및 골수 생검. 환자는 알렘투주맙을 복용하는 동안 또는 마지막 복용 후 최소 12개월 동안 어떤 백신도 접종해서는 안 됩니다. 또한 환자는 연구 시작 2주 전과 연구 기간 동안 약초 보조제인 Echinacea purpurea 또는 Usnea를 복용해서는 안 됩니다.

연구를 위해 모든 환자는 1시간 동안 정맥에 주입된 알렘투주맙 1mg의 테스트 용량을 받게 됩니다. 용량이 내약성이 있는 경우 약물은 10일 동안 2시간 동안 정맥에 10mg 용량으로 투여됩니다. 매일 2테이블스푼의 혈액 샘플을 채취하고 활력 징후를 매일 측정합니다. ECHO 및 24시간 Holter 모니터링은 환자가 약물의 마지막 투여를 받은 후 반복됩니다. 면역 체계의 억제는 감염과 싸우는 백혈구의 감소로 인해 발생하기 때문에 환자는 감염으로부터 보호하고 감염이 발생하면 치료하기 위해 약물을 복용합니다. 필요한 경우 환자는 MDS를 위해 수혈을 받습니다. 알렘투주맙의 부작용으로는 적혈구, 백혈구 및 혈소판 수가 일시적으로 크게 감소합니다. 주입의 부작용은 경직 또는 경직, 발열, 백혈구 감소로 인한 감염 위험이 될 수 있습니다. 모든 절차에 대한 혈구 수 및 반응은 연구 전반에 걸쳐 주의 깊게 모니터링됩니다. 환자가 알렘투주맙의 마지막 용량을 받은 후에는 주치의나 NIH에서 후속 조치를 받게 됩니다. 그들은 연구 후 1개월, 3개월, 6개월 및 매년 5년 동안 NIH에 복귀할 수 있어야 합니다. 후속 방문 시 혈구 수를 재평가하고 바이러스 존재 여부를 테스트하기 위한 혈액 검사가 있을 것입니다. 혈액 검사는 환자가 알렘투주맙 복용을 완료한 후 처음 3개월 동안 매주, 6개월까지 격주로, 그 후 5년 동안 매년 실시됩니다. 또한 3개월 방문 시 반복 ECHO, 5개월 및 12개월 후속 방문 시 그리고 그 이후 필요에 따라 반복 골수 생검이 있을 것입니다.

이 연구는 참가자에게 직접적인 이점이 있을 수도 있고 없을 수도 있습니다. 일부의 경우 항체가 혈구 수를 개선하고 수혈의 필요성을 감소시킬 수 있습니다. 연구에서 얻은 지식은 미래의 사람들에게 도움이 될 수 있습니다.