Pilottitutkimus alemtutsumabista (Campath[R]) potilailla, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä

Tässä tutkimuksessa arvioidaan geneettisesti muunnetun vasta-aineen, alemtutsumabin (Campath[R]) turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä. MDS koostuu pahanlaatuisista kantasoluhäiriöistä, jotka voivat tarkoittaa alhaista punasolujen tasoa - eli anemiaa - ja alhaista valkosolujen ja verihiutaleiden määrää. MDS-potilailla on riski saada infektio, spontaani verenvuoto ja mahdollinen eteneminen leukemiaksi, luuydinsyöpään. Vaikka luuydin voi tuottaa joitain verisoluja, MDS-potilailla verisolujen tuotanto vähenee. Alemtutsumabi tunnistaa tietyntyyppisiä valkosoluja, joita kutsutaan lymfosyyteiksi, ja tuhoaa ne. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan lääkkeen hyödyllisyyden lisäksi myös sivuvaikutuksia MDS-potilailla.

18–72-vuotiaat potilaat, joilla on verensiirtoa vaativa MDS ja joilla ei ole HIV-tartuntaa tai joiden elinajanodote on alle 6 kuukautta, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Seulontatestit sisältävät täydellisen fyysisen tutkimuksen ja sairaushistorian. Siellä on noin 8 ruokalusikallista verta veriarvojen sekä maksan, munuaisten ja kilpirauhasen toiminnan analysointia varten. raskaustesti; elektrokardiogrammi (EKG) sydämen lyönnin sähköisen aktiivisuuden mittaamiseksi; kaikukardiogrammi (ECHO), joka käyttää ääniaaltoja sydämen toiminnan arvioimiseen; Holter-monitorin käyttö 24 tunnin ajan samalla, kun sydämen sähköistä toimintaa rekisteröidään; ja luuydinbiopsia. Potilaiden ei tule saada rokotuksia alemtutsumabia ottaessaan tai vähintään 12 kuukauteen viimeisen annoksen jälkeen. Lisäksi potilaat eivät saa käyttää Echinacea purpurea- tai Usnea-yrttilisiä 2 viikkoa ennen tutkimuksen aloittamista ja sen aikana.

Tutkimusta varten kaikki potilaat saavat 1 mg:n testiannoksen alemtutsumabia infuusiona laskimoon 1 tunnin aikana. Jos annos on siedetty, lääkettä annetaan 10 mg:n annoksina laskimoon 10 päivän ajan 2 tunnin infuusiona. Verinäytteitä otetaan 2 ruokalusikallista päivittäin ja elintoimintoja mitataan päivittäin. ECHO- ja 24 tunnin Holter-seuranta toistetaan, kun potilaat ovat saaneet viimeisen lääkeannoksen. Koska immuunijärjestelmän heikkeneminen johtuu infektioita torjuvien valkosolujen vähenemisestä, potilaat ottavat lääkkeitä suojatakseen heitä infektioilta ja hoitaakseen heitä, jos infektioita ilmaantuu. Tarvittaessa potilaat saavat verensiirron MDS:ään varten. Alemtutsumabin sivuvaikutuksiin liittyy tilapäisesti merkittävä punasolujen, valkosolujen ja verihiutaleiden määrän väheneminen. Infuusion sivuvaikutuksia voivat olla jäykkyys tai jäykkyys ja kuume sekä valkosolujen vähenemisestä johtuva infektioriski. Veriarvoja ja reaktioita kaikkiin toimenpiteisiin seurataan huolellisesti koko tutkimuksen ajan. Kun potilaat ovat saaneet viimeisen alemtutsumabiannoksen, lähetelääkäri tai NIH seuraa heitä. Heidän on voitava palata NIH:hen 1 kuukauden, 3 kuukauden, 6 kuukauden ja vuosittain 5 vuoden ajan tutkimuksen jälkeen. Seurantakäynneillä otetaan verikokeita veriarvojen uudelleenarvioimiseksi ja virusten varalta. Verikokeita tehdään viikoittain ensimmäisten 3 kuukauden ajan sen jälkeen, kun potilaat ovat lopettaneet alemtutsumabin ottamisen, joka toinen viikko 6 kuukauden ajan ja sen jälkeen vuosittain 5 vuoden ajan. Lisäksi tehdään uusinta ECHO 3 kuukauden käynnillä ja uusi luuydinbiopsia 5 kuukauden ja 12 kuukauden seurantakäynneillä ja tarvittaessa sen jälkeen.

Tällä tutkimuksella voi olla tai ei ole suoraa hyötyä osallistujille. Joillekin vasta-aine voi parantaa verenkuvaa ja vähentää verensiirtojen tarvetta. Tutkimuksessa saatu tieto voi auttaa ihmisiä tulevaisuudessa.