Une étude pilote sur l'alemtuzumab (Campath[R]) chez des patients atteints du syndrome myélodysplasique

Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité d'un anticorps génétiquement modifié, l'alemtuzumab (Campath[R]) sur des patients atteints du syndrome myélodysplasique. Le SMD est constitué de troubles malins des cellules souches qui peuvent signifier de faibles niveaux de globules rouges, c'est-à-dire une anémie, et un faible nombre de globules blancs et de plaquettes. Les patients atteints de SMD sont à risque d'infection, de saignement spontané et de progression possible vers la leucémie, un cancer de la moelle osseuse. Bien que la moelle osseuse puisse produire certaines cellules sanguines, les patients atteints de SMD connaissent une diminution de la production de cellules sanguines. L'alemtuzumab reconnaît des types spécifiques de globules blancs appelés lymphocytes et les détruit. Cette étude examinera non seulement l'utilité du médicament, mais également les effets secondaires chez les patients atteints de SMD.

Les patients âgés de 18 à 72 ans qui ont un SMD nécessitant des transfusions et qui n'ont pas le VIH ou une espérance de vie de moins de 6 mois peuvent être éligibles pour cette étude. Les tests de dépistage comprennent un examen physique complet et les antécédents médicaux. Il y aura une collecte d'environ 8 cuillères à soupe de sang pour l'analyse de la numération globulaire ainsi que de la fonction hépatique, rénale et thyroïdienne ; un test de grossesse; un électrocardiogramme (ECG) pour mesurer l'activité électrique du rythme cardiaque ; un échocardiogramme (ECHO), qui utilise des ondes sonores pour évaluer la fonction cardiaque ; port d'un moniteur Holter pendant 24 heures pendant que l'activité électrique du cœur est enregistrée ; et une biopsie de la moelle osseuse. Les patients ne doivent recevoir aucun vaccin lors de la prise d'alemtuzumab ou pendant au moins 12 mois après la dernière dose. De plus, les patients ne doivent pas prendre les suppléments à base de plantes Echinacea purpurea ou Usnea 2 semaines avant le début de l'étude et pendant celle-ci.

Pour l'étude, tous les patients recevront une dose test de 1 mg d'alemtuzumab perfusé dans une veine pendant 1 heure. Si la dose est tolérée, le médicament sera administré à raison de 10 mg dans la veine pendant 10 jours, en perfusion de 2 heures. Des échantillons de sang de 2 cuillères à soupe seront prélevés quotidiennement et les signes vitaux seront mesurés quotidiennement. L'ECHO et la surveillance Holter sur 24 heures seront répétées après que les patients auront reçu la dernière dose du médicament. Étant donné que la suppression du système immunitaire résulte d'une diminution des globules blancs qui combattent les infections, les patients prendront des médicaments pour les protéger contre les infections et les traiter si des infections surviennent. Si nécessaire, les patients recevront des transfusions sanguines pour leur MDS. Les effets secondaires de l'alemtuzumab impliquent une diminution temporairement significative du nombre de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes. Les effets secondaires de la perfusion peuvent être de la rigidité, ou raideur, et de la fièvre, ainsi que des risques d'infections résultant de la diminution des globules blancs. Les numérations globulaires et les réactions à toutes les procédures seront soigneusement surveillées tout au long de l'étude. Une fois que les patients ont reçu la dernière dose d'alemtuzumab, ils seront suivis par leur médecin traitant ou au NIH. Ils doivent pouvoir retourner au NIH après 1 mois, 3 mois, 6 mois et annuellement pendant 5 ans après l'étude. Lors des visites de suivi, il y aura des tests sanguins pour réévaluer la numération globulaire et tester la présence de virus. Des tests sanguins seront effectués chaque semaine pendant les 3 premiers mois suivant la fin de la prise d'alemtuzumab, toutes les deux semaines jusqu'à 6 mois, puis une fois par an pendant 5 ans. Il y aura également un ECHO répété lors de la visite de 3 mois et une biopsie de moelle osseuse répétée lors des visites de suivi de 5 mois et de 12 mois, et au besoin par la suite.

Cette étude peut ou non avoir un avantage direct pour les participants. Pour certains, l'anticorps peut améliorer la numération globulaire et réduire le besoin de transfusions. Les connaissances acquises dans l'étude peuvent aider les gens à l'avenir.