En pilotundersøgelse af Alemtuzumab (Campath[R]) hos patienter med myelodysplastisk syndrom

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​et gensplejset antistof, alemtuzumab (Campath[R]) på patienter med myelodysplastisk syndrom. MDS består af ondartede stamcellelidelser, der kan betyde lave niveauer af røde blodlegemer - det vil sige anæmi - og lavt antal hvide blodlegemer og blodplader. Patienter med MDS er i risiko for infektion, spontan blødning og mulig progression til leukæmi, en kræft i knoglemarv. Selvom knoglemarv kan producere nogle blodceller, oplever patienter med MDS et fald i produktionen af ​​blodceller. Alemtuzumab genkender specifikke typer hvide blodlegemer kaldet lymfocytter og ødelægger dem. Denne undersøgelse vil undersøge ikke kun brugen af ​​medicinen, men også bivirkningerne hos patienter med MDS.

Patienter i alderen 18 til 72, som har MDS, der kræver transfusioner, og som ikke har HIV eller en forventet levetid på mindre end 6 måneder, kan være berettiget til denne undersøgelse. Screeningstest omfatter en komplet fysisk undersøgelse og sygehistorie. Der vil være en indsamling på omkring 8 spiseskefulde blod til analyse af blodtal samt lever-, nyre- og skjoldbruskkirtelfunktion; en graviditetstest; et elektrokardiogram (EKG) til at måle den elektriske aktivitet af hjerteslag; et ekkokardiogram (ECHO), som bruger lydbølger til at evaluere hjertefunktionen; at bære en Holter-monitor i 24 timer, mens hjertets elektriske aktivitet registreres; og en knoglemarvsbiopsi. Patienter bør ikke modtage nogen vacciner, når de tager alemtuzumab eller i mindst 12 måneder efter den sidste dosis. Derudover bør patienter ikke tage urtetilskudene Echinacea purpurea eller Usnea 2 uger før påbegyndelse af undersøgelsen og under den.

Til undersøgelsen vil alle patienter modtage en testdosis på 1 mg alemtuzumab infunderet i en vene i løbet af 1 time. Hvis dosis tolereres, vil medicinen blive givet i 10 mg doser i venen i 10 dage, som en infusion på 2 timer. Blodprøver på 2 spiseskefulde vil blive taget dagligt, og vitale tegn vil blive målt dagligt. ECHO- og 24-timers Holter-overvågningen vil blive gentaget, efter at patienterne har modtaget den sidste dosis af medicinen. Fordi undertrykkelse af immunsystemet skyldes et fald i hvide blodlegemer, der bekæmper infektioner, vil patienter tage medicin for at beskytte dem mod infektioner og behandle dem, hvis der opstår infektioner. Om nødvendigt vil patienter modtage blodtransfusioner for deres MDS. Bivirkninger af alemtuzumab involverer en midlertidig signifikant reduktion af antallet af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Bivirkninger af infusionen kan være stivhed eller stivhed og feber samt risiko for infektioner som følge af faldet i antallet af hvide blodlegemer. Blodtal og reaktioner på alle procedurer vil blive nøje overvåget under hele undersøgelsen. Efter at patienterne har fået den sidste dosis alemtuzumab, vil de have opfølgning hos deres henvisende læge eller på NIH. De skal kunne vende tilbage til NIH efter 1 måned, 3 måneder, 6 måneder og årligt i 5 år efter studiet. Ved opfølgningsbesøg vil der være blodprøver for at revurdere blodtal og teste for tilstedeværelse af vira. Blodprøver vil blive taget ugentligt i de første 3 måneder efter, at patienterne er færdige med at tage alemtuzumab, hver anden uge indtil 6 måneder og derefter årligt i 5 år. Der vil også være en gentagen ECHO ved det 3-måneders besøg og en gentagen knoglemarvsbiopsi ved de 5-måneders og 12-måneders opfølgningsbesøg og efter behov.

Denne undersøgelse kan have en direkte fordel for deltagerne. For nogle kan antistoffet forbedre blodtallene og mindske behovet for transfusioner. Viden opnået i undersøgelsen kan hjælpe folk i fremtiden.