Uno studio pilota su Alemtuzumab (Campath[R]) in pazienti con sindrome mielodisplastica

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di un anticorpo geneticamente modificato, alemtuzumab (Campath[R]) su pazienti con sindrome mielodisplastica. La sindrome mielodisplastica è costituita da disturbi delle cellule staminali maligne che possono significare bassi livelli di globuli rossi, cioè anemia, e bassi conteggi di globuli bianchi e piastrine. I pazienti con MDS sono a rischio di infezione, sanguinamento spontaneo e possibile progressione verso la leucemia, un tumore del midollo osseo. Sebbene il midollo osseo possa produrre alcune cellule del sangue, i pazienti con SMD sperimentano una diminuzione della produzione di cellule del sangue. Alemtuzumab riconosce tipi specifici di globuli bianchi chiamati linfociti e li distrugge. Questo studio esaminerà non solo l'utilità del farmaco ma anche gli effetti collaterali nei pazienti con MDS.

I pazienti di età compresa tra 18 e 72 anni che hanno MDS che richiedono trasfusioni e che non hanno l'HIV o un'aspettativa di vita inferiore a 6 mesi possono essere ammissibili a questo studio. I test di screening includono un esame fisico completo e anamnesi. Ci sarà una raccolta di circa 8 cucchiai di sangue per l'analisi della conta ematica e della funzionalità epatica, renale e tiroidea; un test di gravidanza; un elettrocardiogramma (ECG) per misurare l'attività elettrica del battito cardiaco; un ecocardiogramma (ECHO), che utilizza le onde sonore per valutare la funzione cardiaca; indossare un monitor Holter per 24 ore mentre viene registrata l'attività elettrica del cuore; e una biopsia del midollo osseo. I pazienti non devono ricevere alcun vaccino durante l'assunzione di alemtuzumab o per almeno 12 mesi dopo l'ultima dose. Inoltre, i pazienti non devono assumere integratori a base di erbe Echinacea purpurea o Usnea 2 settimane prima dell'inizio dello studio e durante lo stesso.

Per lo studio, tutti i pazienti riceveranno una dose di prova di 1 mg di alemtuzumab infuso in vena nel corso di 1 ora. Se la dose è tollerata, il farmaco verrà somministrato a dosi di 10 mg in vena per 10 giorni, in infusione di 2 ore. Ogni giorno verranno prelevati campioni di sangue di 2 cucchiai e i segni vitali verranno misurati quotidianamente. Il monitoraggio ECHO e Holter di 24 ore verrà ripetuto dopo che i pazienti ricevono l'ultima dose del farmaco. Poiché la soppressione del sistema immunitario deriva da una diminuzione dei globuli bianchi che combattono le infezioni, i pazienti assumeranno farmaci per proteggerli dalle infezioni e per curarli se si verificano infezioni. Se necessario, i pazienti riceveranno trasfusioni di sangue per la loro sindrome mielodisplastica. Gli effetti collaterali di alemtuzumab comportano una riduzione temporaneamente significativa del numero di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. Gli effetti collaterali dell'infusione possono essere rigidità, rigidità e febbre, nonché rischi di infezioni derivanti dalla diminuzione dei globuli bianchi. La conta ematica e le reazioni a tutte le procedure saranno attentamente monitorate durante lo studio. Dopo che i pazienti hanno ricevuto l'ultima dose di alemtuzumab, avranno un follow-up dal loro medico di riferimento o presso l'NIH. Devono essere in grado di tornare al NIH dopo 1 mese, 3 mesi, 6 mesi e ogni anno per 5 anni dopo lo studio. Alle visite di follow-up, ci saranno esami del sangue per rivalutare la conta ematica e testare la presenza di virus. Gli esami del sangue verranno eseguiti settimanalmente per i primi 3 mesi dopo che i pazienti hanno completato l'assunzione di alemtuzumab, a settimane alterne fino a 6 mesi e poi ogni anno per 5 anni. Ci sarà anche una ripetizione dell'ECO alla visita di 3 mesi e una ripetizione della biopsia del midollo osseo alle visite di follow-up a 5 e 12 mesi e, se necessario, successivamente.

Questo studio può avere o meno un beneficio diretto per i partecipanti. Per alcuni, l'anticorpo può migliorare la conta ematica e diminuire la necessità di trasfusioni. Le conoscenze acquisite nello studio possono aiutare le persone in futuro.