Een pilootstudie van Alemtuzumab (Campath[R]) bij patiënten met myelodysplastisch syndroom

Deze studie zal de veiligheid en effectiviteit evalueren van een genetisch gemanipuleerd antilichaam, alemtuzumab (Campath[R]) bij patiënten met myelodysplastisch syndroom. MDS bestaat uit kwaadaardige stamcelaandoeningen die een laag aantal rode bloedcellen, dat wil zeggen bloedarmoede, en een laag aantal witte bloedcellen en bloedplaatjes kunnen betekenen. Patiënten met MDS lopen risico op infectie, spontane bloedingen en mogelijke progressie tot leukemie, een kanker van het beenmerg. Hoewel beenmerg sommige bloedcellen kan produceren, ervaren patiënten met MDS een afname van de productie van bloedcellen. Alemtuzumab herkent specifieke soorten witte bloedcellen, lymfocyten genaamd, en vernietigt ze. In dit onderzoek wordt niet alleen gekeken naar het nut van de medicatie, maar ook naar de bijwerkingen bij patiënten met MDS.

Patiënten van 18 tot 72 jaar die MDS hebben waarvoor transfusies nodig zijn en die geen HIV hebben of een levensverwachting van minder dan 6 maanden hebben, kunnen in aanmerking komen voor dit onderzoek. Screeningtests omvatten een volledig lichamelijk onderzoek en medische geschiedenis. Er zal een verzameling van ongeveer 8 eetlepels bloed zijn voor analyse van het bloedbeeld en de lever-, nier- en schildklierfunctie; een zwangerschapstest; een elektrocardiogram (EKG) om de elektrische activiteit van de hartslag te meten; een echocardiogram (ECHO), dat geluidsgolven gebruikt om de hartfunctie te evalueren; het dragen van een Holter-monitor gedurende 24 uur terwijl de elektrische activiteit van het hart wordt geregistreerd; en een beenmergbiopsie. Patiënten mogen geen vaccins krijgen wanneer ze alemtuzumab gebruiken of gedurende ten minste 12 maanden na de laatste dosis. Bovendien mogen patiënten de kruidensupplementen Echinacea purpurea of ​​Usnea 2 weken voor aanvang van het onderzoek en tijdens het onderzoek niet innemen.

Voor het onderzoek krijgen alle patiënten gedurende 1 uur een testdosis van 1 mg alemtuzumab via een infuus in een ader. Als de dosis wordt verdragen, wordt het medicijn gedurende 10 dagen in doses van 10 mg in de ader toegediend als een infuus van 2 uur. Er worden dagelijks bloedmonsters van 2 eetlepels genomen en de vitale functies worden dagelijks gemeten. De ECHO- en 24-uurs Holter-monitoring wordt herhaald nadat patiënten de laatste dosis van de medicatie hebben gekregen. Omdat onderdrukking van het immuunsysteem het gevolg is van een afname van witte bloedcellen die infecties bestrijden, zullen patiënten medicijnen nemen om hen te beschermen tegen infecties en om ze te behandelen als er infecties optreden. Indien nodig krijgen patiënten bloedtransfusies voor hun MDS. Bijwerkingen van alemtuzumab zijn een tijdelijk significante verlaging van het aantal rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes. Bijwerkingen van de infusie kunnen stijfheid of stijfheid en koorts zijn, evenals risico's op infecties als gevolg van de afname van witte bloedcellen. Bloedtellingen en reacties op alle procedures zullen tijdens het onderzoek zorgvuldig worden gecontroleerd. Nadat patiënten de laatste dosis alemtuzumab hebben gekregen, krijgen ze follow-up door hun verwijzende arts of bij NIH. Ze moeten na 1 maand, 3 maanden, 6 maanden en jaarlijks gedurende 5 jaar na de studie kunnen terugkeren naar NIH. Bij vervolgbezoeken zullen er bloedonderzoeken zijn om het bloedbeeld opnieuw te evalueren en te testen op de aanwezigheid van virussen. Bloedonderzoek zal wekelijks worden uitgevoerd gedurende de eerste 3 maanden nadat patiënten klaar zijn met het gebruik van alemtuzumab, om de week tot 6 maanden, en daarna jaarlijks gedurende 5 jaar. Er zal ook een herhaalde ECHO zijn bij het bezoek van 3 maanden en een herhaalde beenmergbiopsie bij de follow-upbezoeken van 5 maanden en 12 maanden, en indien nodig daarna.

Deze studie kan al dan niet een direct voordeel hebben voor de deelnemers. Voor sommigen kan het antilichaam het aantal bloedcellen verbeteren en de behoefte aan transfusies verminderen. De kennis die in het onderzoek is opgedaan, kan mensen in de toekomst helpen.