Пилотное исследование алемтузумаба (Campath[R]) у пациентов с миелодиспластическим синдромом

В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность генно-инженерного антитела алемтузумаба (Campath[R]) у пациентов с миелодиспластическим синдромом. МДС состоит из злокачественных заболеваний стволовых клеток, которые могут означать низкий уровень эритроцитов, то есть анемию, и низкий уровень лейкоцитов и тромбоцитов. Пациенты с МДС подвержены риску инфекции, спонтанного кровотечения и возможного прогрессирования в лейкемию, рак костного мозга. Хотя костный мозг может вырабатывать некоторые клетки крови, у пациентов с МДС наблюдается снижение выработки клеток крови. Алемтузумаб распознает определенные типы белых клеток, называемых лимфоцитами, и разрушает их. В этом исследовании будет изучена не только полезность лекарства, но и побочные эффекты у пациентов с МДС.

Пациенты в возрасте от 18 до 72 лет, у которых есть МДС, требующий переливания крови, и у которых нет ВИЧ или ожидаемая продолжительность жизни менее 6 месяцев, могут иметь право на участие в этом исследовании. Скрининговые тесты включают полное физическое обследование и сбор анамнеза. Будет собрано около 8 столовых ложек крови для анализа показателей крови, а также функции печени, почек и щитовидной железы; тест на беременность; электрокардиограмма (ЭКГ) для измерения электрической активности сердцебиения; эхокардиограмма (ЭХО), которая использует звуковые волны для оценки работы сердца; ношение холтеровского монитора в течение 24 часов при регистрации электрической активности сердца; и биопсию костного мозга. Пациенты не должны получать какие-либо вакцины во время приема алемтузумаба или в течение как минимум 12 месяцев после введения последней дозы. Кроме того, пациенты не должны принимать растительные добавки Echinacea purpurea или Usnea за 2 недели до начала исследования и во время него.

Для исследования всем пациентам будет введена тестовая доза алемтузумаба 1 мг внутривенно в течение 1 часа. Если доза переносится, лекарство будет вводиться в дозе 10 мг внутривенно в течение 10 дней в виде инфузии в течение 2 часов. Образцы крови по 2 столовые ложки будут браться ежедневно, и ежедневно будут измеряться основные показатели жизнедеятельности. ЭХО и 24-часовое холтеровское мониторирование будут повторять после того, как пациенты получат последнюю дозу препарата. Поскольку подавление иммунной системы происходит в результате уменьшения количества лейкоцитов, которые борются с инфекциями, пациенты будут принимать лекарства для защиты от инфекций и лечения в случае возникновения инфекции. При необходимости пациенты получат переливание крови для лечения МДС. Побочные эффекты алемтузумаба включают временное значительное снижение количества эритроцитов, лейкоцитов и тромбоцитов. Побочными эффектами инфузии могут быть ригидность или скованность и лихорадка, а также риск инфекций в результате снижения количества лейкоцитов. Показатели крови и реакции на все процедуры будут тщательно контролироваться на протяжении всего исследования. После того, как пациенты получат последнюю дозу алемтузумаба, они будут наблюдаться у лечащего врача или в Национальном институте здравоохранения. Они должны иметь возможность вернуться в NIH через 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев и ежегодно в течение 5 лет после исследования. Во время последующих посещений будут проводиться анализы крови для повторной оценки показателей крови и проверки на наличие вирусов. Анализы крови будут проводиться еженедельно в течение первых 3 месяцев после того, как пациенты завершили прием алемтузумаба, через неделю до 6 месяцев, а затем ежегодно в течение 5 лет. Также будет повторная ЭХО при посещении через 3 месяца и повторная биопсия костного мозга при контрольных посещениях через 5 и 12 месяцев, а также по мере необходимости после этого.

Это исследование может иметь или не иметь прямую выгоду для участников. У некоторых антитело может улучшить показатели крови и снизить потребность в переливании крови. Знания, полученные в ходе исследования, могут помочь людям в будущем.