Un estudio piloto de alemtuzumab (Campath[R]) en pacientes con síndrome mielodisplásico

Este estudio evaluará la seguridad y eficacia de un anticuerpo modificado genéticamente, alemtuzumab (Campath®) en pacientes con síndrome mielodisplásico. El SMD se compone de trastornos malignos de células madre que pueden significar niveles bajos de glóbulos rojos, es decir, anemia, y recuentos bajos de glóbulos blancos y plaquetas. Los pacientes con SMD tienen riesgo de infección, sangrado espontáneo y posible progresión a leucemia, un cáncer de la médula ósea. Aunque la médula ósea puede producir algunas células sanguíneas, los pacientes con MDS experimentan una disminución en la producción de células sanguíneas. Alemtuzumab reconoce tipos específicos de glóbulos blancos llamados linfocitos y los destruye. Este estudio examinará no solo la utilidad del medicamento sino también los efectos secundarios en pacientes con SMD.

Los pacientes de 18 a 72 años que tienen MDS que requieren transfusiones y que no tienen VIH o una expectativa de vida de menos de 6 meses pueden ser elegibles para este estudio. Las pruebas de detección incluyen un examen físico completo y un historial médico. Habrá una colección de alrededor de 8 cucharadas de sangre para el análisis de hemogramas, así como la función hepática, renal y tiroidea; una prueba de embarazo; un electrocardiograma (EKG) para medir la actividad eléctrica de los latidos del corazón; un ecocardiograma (ECHO), que usa ondas sonoras para evaluar la función cardíaca; uso de un monitor Holter durante 24 horas mientras se registra la actividad eléctrica del corazón; y una biopsia de médula ósea. Los pacientes no deben recibir ninguna vacuna mientras toman alemtuzumab o durante al menos 12 meses después de la última dosis. Además, los pacientes no deben tomar los suplementos herbales Echinacea purpurea o Usnea 2 semanas antes de comenzar el estudio y durante el mismo.

Para el estudio, todos los pacientes recibirán una dosis de prueba de 1 mg de alemtuzumab infundido en una vena durante el transcurso de 1 hora. Si se tolera la dosis, el medicamento se administrará en dosis de 10 mg en vena durante 10 días, como una infusión de 2 horas. Se tomarán muestras de sangre de 2 cucharadas diariamente y se medirán los signos vitales diariamente. La monitorización ECHO y Holter de 24 horas se repetirá después de que los pacientes reciban la última dosis del medicamento. Debido a que la supresión del sistema inmunitario es el resultado de una disminución de los glóbulos blancos que combaten las infecciones, los pacientes tomarán medicamentos para protegerlos contra las infecciones y para tratarlas si se producen infecciones. Si es necesario, los pacientes recibirán transfusiones de sangre para su SMD. Los efectos secundarios de alemtuzumab implican una disminución temporal significativa de la cantidad de glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Los efectos secundarios de la infusión pueden ser rigidez y fiebre, así como riesgos de infecciones resultantes de la disminución de glóbulos blancos. Los hemogramas y las reacciones a todos los procedimientos se controlarán cuidadosamente durante todo el estudio. Después de que los pacientes reciban la última dosis de alemtuzumab, tendrán un seguimiento por parte de su médico remitente o en los NIH. Deben poder regresar a NIH después de 1 mes, 3 meses, 6 meses y anualmente durante 5 años después del estudio. En las visitas de seguimiento, se realizarán análisis de sangre para reevaluar los hemogramas y detectar la presencia de virus. Los análisis de sangre se realizarán semanalmente durante los primeros 3 meses después de que los pacientes hayan terminado de tomar alemtuzumab, cada dos semanas hasta los 6 meses y luego anualmente durante 5 años. También habrá una repetición de ECHO en la visita de los 3 meses y una repetición de la biopsia de médula ósea en las visitas de seguimiento de los 5 y 12 meses, y según sea necesario después de eso.

Este estudio puede o no tener un beneficio directo para los participantes. Para algunos, el anticuerpo puede mejorar los recuentos sanguíneos y disminuir la necesidad de transfusiones. El conocimiento adquirido en el estudio puede ayudar a las personas en el futuro.