Pilotní studie alemtuzumabu (Campath[R]) u pacientů s myelodysplastickým syndromem

Tato studie bude hodnotit bezpečnost a účinnost geneticky upravené protilátky, alemtuzumabu (Campath[R]) u pacientů s myelodysplastickým syndromem. MDS se skládá z maligních poruch kmenových buněk, které mohou znamenat nízké hladiny červených krvinek – tedy anémii – a nízký počet bílých krvinek a krevních destiček. Pacienti s MDS jsou ohroženi infekcí, spontánním krvácením a možnou progresí do leukémie, rakoviny kostní dřeně. Přestože kostní dřeň může produkovat některé krvinky, u pacientů s MDS dochází ke snížení produkce krvinek. Alemtuzumab rozpoznává specifické typy bílých krvinek nazývané lymfocyty a ničí je. Tato studie bude zkoumat nejen užitečnost medikace, ale také vedlejší účinky u pacientů s MDS.

Pro tuto studii mohou být způsobilí pacienti ve věku 18 až 72 let, kteří mají MDS vyžadující transfuze a kteří nemají HIV nebo mají očekávanou délku života kratší než 6 měsíců. Screeningové testy zahrnují kompletní fyzikální vyšetření a anamnézu. Bude odebráno asi 8 polévkových lžic krve pro analýzu krevního obrazu a také funkce jater, ledvin a štítné žlázy; těhotenský test; elektrokardiogram (EKG) pro měření elektrické aktivity srdečního tepu; echokardiogram (ECHO), který využívá zvukové vlny k hodnocení funkce srdce; nošení Holterova monitoru po dobu 24 hodin, zatímco je zaznamenávána elektrická aktivita srdce; a biopsii kostní dřeně. Pacienti by neměli dostávat žádné vakcíny, když užívají alemtuzumab nebo alespoň 12 měsíců po poslední dávce. Kromě toho by pacienti neměli užívat bylinné doplňky Echinacea purpurea nebo Usnea 2 týdny před zahájením studie a během ní.

Pro studii budou všichni pacienti dostávat testovací dávku 1 mg alemtuzumabu infuzí do žíly v průběhu 1 hodiny. Pokud je dávka tolerována, bude lék podáván v dávkách 10 mg do žíly po dobu 10 dnů jako infuze po dobu 2 hodin. Denně budou odebírány vzorky krve 2 polévkové lžíce a denně budou měřeny vitální funkce. ECHO a 24hodinové Holterovo monitorování se bude opakovat poté, co pacienti dostanou poslední dávku léku. Vzhledem k tomu, že potlačení imunitního systému je důsledkem snížení počtu bílých krvinek, které bojují s infekcemi, budou pacienti užívat léky, které je chrání před infekcemi a léčí je, pokud se infekce objeví. V případě potřeby dostanou pacienti krevní transfuze pro svůj MDS. Nežádoucí účinky alemtuzumabu zahrnují dočasné významné snížení počtu červených krvinek, bílých krvinek a krevních destiček. Vedlejšími účinky infuze mohou být ztuhlost nebo ztuhlost a horečka, stejně jako rizika infekcí vyplývající z poklesu bílých krvinek. Krevní obraz a reakce na všechny postupy budou během studie pečlivě sledovány. Poté, co pacienti dostanou poslední dávku alemtuzumabu, budou sledováni svým doporučujícím lékařem nebo na NIH. Musí být schopni vrátit se do NIH po 1 měsíci, 3 měsících, 6 měsících a každoročně po dobu 5 let po studiu. Na kontrolních návštěvách budou provedeny krevní testy k přehodnocení krevního obrazu a vyšetření na přítomnost virů. Krevní testy se budou provádět týdně po dobu prvních 3 měsíců poté, co pacienti dokončí užívání alemtuzumabu, každý druhý týden do 6 měsíců a poté každoročně po dobu 5 let. Dále bude provedeno opakované ECHO při 3měsíční návštěvě a opakovaná biopsie kostní dřeně při kontrolních návštěvách 5 měsíců a 12 měsíců a podle potřeby i poté.

Tato studie může, ale nemusí mít pro účastníky přímý přínos. U některých může protilátka zlepšit krevní obraz a snížit potřebu transfuzí. Poznatky získané studiem mohou lidem v budoucnu pomoci.