Eine Pilotstudie zu Alemtuzumab (Campath[R]) bei Patienten mit myelodysplastischem Syndrom

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit eines gentechnisch veränderten Antikörpers, Alemtuzumab (Campath[R]), bei Patienten mit myelodysplastischem Syndrom bewerten. Bei MDS handelt es sich um bösartige Stammzellerkrankungen, die zu einem Mangel an roten Blutkörperchen – d. h. Anämie – und zu einem Mangel an weißen Blutkörperchen und Blutplättchen führen können. Bei Patienten mit MDS besteht das Risiko einer Infektion, spontaner Blutungen und der möglichen Entwicklung einer Leukämie, einer Krebserkrankung des Knochenmarks. Obwohl das Knochenmark einige Blutzellen produzieren kann, kommt es bei Patienten mit MDS zu einer verminderten Produktion von Blutzellen. Alemtuzumab erkennt bestimmte Arten weißer Blutkörperchen, sogenannte Lymphozyten, und zerstört sie. In dieser Studie wird nicht nur der Nutzen des Medikaments untersucht, sondern auch die Nebenwirkungen bei Patienten mit MDS.

Patienten im Alter von 18 bis 72 Jahren, die an MDS leiden, das Transfusionen erfordert und die nicht HIV haben oder eine Lebenserwartung von weniger als 6 Monaten haben, könnten für diese Studie geeignet sein. Zu den Screening-Tests gehören eine vollständige körperliche Untersuchung und eine Anamnese. Zur Analyse des Blutbildes sowie der Leber-, Nieren- und Schilddrüsenfunktion werden etwa 8 Esslöffel Blut entnommen; ein Schwangerschaftstest; ein Elektrokardiogramm (EKG) zur Messung der elektrischen Aktivität des Herzschlags; ein Echokardiogramm (ECHO), das Schallwellen zur Beurteilung der Herzfunktion verwendet; Tragen eines Holter-Monitors für 24 Stunden, während die elektrische Aktivität des Herzens aufgezeichnet wird; und eine Knochenmarkbiopsie. Patienten sollten während der Einnahme von Alemtuzumab und für mindestens 12 Monate nach der letzten Dosis keine Impfungen erhalten. Darüber hinaus sollten Patienten 2 Wochen vor und während der Studie keine pflanzlichen Nahrungsergänzungsmittel wie Echinacea purpurea oder Usnea einnehmen.

Für die Studie erhalten alle Patienten eine Testdosis von 1 mg Alemtuzumab, die innerhalb einer Stunde in eine Vene infundiert wird. Wenn die Dosis vertragen wird, wird das Medikament 10 Tage lang in Dosen von 10 mg als Infusion über 2 Stunden in die Vene verabreicht. Es werden täglich 2 Esslöffel Blutproben entnommen und die Vitalfunktionen täglich gemessen. Die ECHO- und 24-Stunden-Holter-Überwachung wird wiederholt, nachdem die Patienten die letzte Dosis des Medikaments erhalten haben. Da die Unterdrückung des Immunsystems auf eine Verringerung der weißen Blutkörperchen zurückzuführen ist, die Infektionen bekämpfen, nehmen Patienten Medikamente ein, um sie vor Infektionen zu schützen und sie zu behandeln, wenn Infektionen auftreten. Bei Bedarf erhalten Patienten Bluttransfusionen für ihr MDS. Zu den Nebenwirkungen von Alemtuzumab gehört eine vorübergehende deutliche Verringerung der Anzahl roter Blutkörperchen, weißer Blutkörperchen und Blutplättchen. Nebenwirkungen der Infusion können Steifheit oder Steifheit und Fieber sowie das Risiko von Infektionen aufgrund der Abnahme der weißen Blutkörperchen sein. Das Blutbild und die Reaktionen auf alle Eingriffe werden während der gesamten Studie sorgfältig überwacht. Nachdem die Patienten die letzte Dosis Alemtuzumab erhalten haben, werden sie von ihrem überweisenden Arzt oder am NIH nachuntersucht. Sie müssen in der Lage sein, nach 1 Monat, 3 Monaten, 6 Monaten und jährlich für 5 Jahre nach der Studie zum NIH zurückzukehren. Bei Nachuntersuchungen werden Blutuntersuchungen durchgeführt, um das Blutbild neu zu bewerten und auf das Vorhandensein von Viren zu testen. Blutuntersuchungen werden in den ersten 3 Monaten, nachdem die Patienten die Einnahme von Alemtuzumab abgeschlossen haben, wöchentlich, bis 6 Monate alle zwei Wochen und dann 5 Jahre lang jährlich durchgeführt. Außerdem wird es beim 3-Monats-Besuch ein wiederholtes ECHO und bei den 5- und 12-monatigen Nachuntersuchungen sowie bei Bedarf danach eine erneute Knochenmarkbiopsie geben.

Diese Studie kann für die Teilnehmer einen direkten Nutzen haben oder auch nicht. Bei einigen kann der Antikörper das Blutbild verbessern und die Notwendigkeit von Transfusionen verringern. Die in der Studie gewonnenen Erkenntnisse können den Menschen in Zukunft helfen.