嚢胞性線維症の成人被験者における経口投与されたクルクミノイドの安全性研究 (SEER)
Delta F508 Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (ΔF508 CFTR) Mutationのホモ接合体である嚢胞性線維症の成人被験者における経口投与されたクルクミノイドの第I相安全性および用量設定研究
調査の概要
詳細な説明
研究中の原薬はクルクミンです。 クルクミン (ジフェルロイルメタン) は、世界中で食品として使用されている香辛料ターメリックの主要成分です。
嚢胞性線維症の治療のためにクルクミンを研究するための薬理学的根拠は、クルクミンが嚢胞性線維症膜貫通調節因子 (CFTR) タンパク質の欠乏を修正するのに役立つ可能性があることです. 嚢胞性線維症は、異常な粘液産生につながる肺内で塩素イオンと水を適切に輸送する異常な CFTR タンパク質を生成する CFTR 遺伝子の変異に起因します。 クルクミンは、小胞体 (ER) Ca2+ ポンプの強力な阻害剤であり、ER カルシウム濃度を低下させます。 これにより、異常な CFTR タンパク質がクロライド チャネルとして適切に機能し、嚢胞性線維症の欠陥を修正できる可能性があります。 これが成功した場合、この効果は、嚢胞性線維症患者の鼻電位差 (NPD) と汗塩化物の減少として測定できます。
この研究の主な目的は、ΔF508 CFTR のホモ接合体である嚢胞性線維症 (CF) の成人被験者に 14 日間連続して経口投与されたクルクミノイドの漸増用量の安全性を評価することです。 二次的な目的は、CF 被験者の経口クルクミノイドの薬物動態データを取得し、クルクミノイドが鼻電位差 (NPD) とシート塩化物濃度を変化させる有効性を評価することです。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195-6522
- University of Washington
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 18～40歳の男性または女性。
- ΔF508 CFTR 遺伝子型のホモ接合体であるという文書化された履歴。
- -スパイロメトリー操作を実行でき、1秒での強制呼気量（FEV1）が、スクリーニング時の年齢、性別、身長（Knudson基準）の予測正常値の30％以上。
- -酸素飽和度（パルスオキシメトリーで測定） スクリーニング時の室内空気で> 90％。
- 急性の上気道または下気道感染の証拠がなく、臨床的に安定している。
- -スクリーニング前の少なくとも6か月間の非喫煙者。
- -書面によるインフォームドコンセントを理解して署名し、研究の要件を順守できる。
除外基準:
- -スクリーニング前4週間以内の抗生物質介入を必要とする急性肺増悪（PE）の診断。
- 患者は、スクリーニング前の2週間以内にウイルス性上気道感染症の病歴を報告しました。
- -スクリーニング前の2か月以内の肺疾患の主要な合併症（最近の大規模な喀血または気胸を含む）の病歴 訪問。
- -スクリーニング前の14日以内の急性鼻血。
- -スクリーニング前4週間以内の鼻の手術。
- -スクリーニング前の14日以内に鼻用抗生物質、鼻用ステロイド、鼻用クロモリン、鼻用アトロベント、鼻用フェニレフリン、またはオキシメタゾリンの使用を開始した。
- スクリーニング時またはスクリーニングから3か月以内の胸部X線で、嚢胞性線維症以外の臨床的に重要な活動性肺疾患、および/または無気肺、小気胸、または肺炎を含む新しいCF特異的変化を示唆する異常が認められる。
- QTcの延長、バンドルブランチブロック、洞以外の調律、虚血性心疾患の証拠など、臨床的に重大な異常を示すスクリーニング時の心電図。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1
標準化ウコン根エキス
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標準化されたウコン根抽出物 1.5 gm を 1 日 3 回、連続 7 日間、続いて標準化されたウコン根抽出物 3 gm を 1 日 3 回、連続 7 日間
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象、実験室パラメーター、スパイロメトリーによって評価された、経口投与されたクルクミノイドによる14日間の治療の安全性と忍容性。
時間枠：14日間
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14日間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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(1) 経口投与されたクルクミノイドの反復投与の薬物動態。 (2) 鼻電位差 (NPD) 測定値の変化。 (3) 汗の塩化物測定値の変化。
時間枠：14日間
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14日間
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協力者と研究者
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Chris Goss, MD, MSc、University of Washington
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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