Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta annettavien kurkuminoidien turvallisuustutkimus aikuisilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (SEER)

tiistai 18. joulukuuta 2007 päivittänyt: Ramsey, Bonnie, MD

Vaiheen I turvallisuus- ja annostustutkimus suun kautta annetuista kurkuminoideista aikuisilla, joilla on kystinen fibroosi ja jotka ovat homotsygoottisia Delta F508 kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijän (ΔF508 CFTR) mutaation suhteen

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida 14 peräkkäisenä päivänä suun kautta annettujen kurkuminoidien etenevien annosten turvallisuutta aikuisilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia ΔF508 CFTR:n suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkittava lääkeaine on kurkumiini. Kurkumiini (diferuloyylimetaani) on tärkeä ainesosa maustekurkumassa, jota käytetään elintarvikkeena maailmanlaajuisesti.

Farmakologinen perustelu kurkumiinin tutkimiselle kystisen fibroosin hoitoon on se, että kurkumiinilla on mahdollisuus auttaa korjaamaan kystisen fibroosin transmembraanisen säätelijän (CFTR) proteiinin puutetta. Kystinen fibroosi johtuu CFTR-geenin mutaatiosta, joka tuottaa epänormaalia CFTR-proteiinia, joka kuljettaa kunnolla kloridi-ioneja ja vettä keuhkoissa, mikä johtaa epänormaaliin liman tuotantoon. Kurkumiini on endoplasmisen retikulumin (ER) Ca2+-pumpun tehokas estäjä ja alentaa ER-kalsiumpitoisuutta. Tämä voi mahdollistaa epänormaalin CFTR-proteiinin toiminnan kunnolla kloridikanavana ja korjata kystisen fibroosin vaurion. Jos tämä onnistuu, tämä vaikutus voidaan mitata nenäpotentiaalieron (NPD) ja hikikloridin vähenemisenä kystistä fibroosia sairastavilla potilailla.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida 14 peräkkäisenä päivänä suun kautta annettujen kurkuminoidien etenevien annosten turvallisuutta aikuisilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia ΔF508 CFTR:n suhteen. Toissijaisina tavoitteina on saada farmakokineettisiä tietoja oraalisista kurkumoniodeista CF-potilailla ja arvioida kurkuminoidien tehokkuutta muuttaa nenäpotentiaalieroa (NPD) ja istuimen kloridipitoisuuksia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195-6522
        • University of Washington

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 40 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen 18-40 vuotta.
  • Dokumentoitu historia homotsygoottisuudesta ΔF508 CFTR-genotyypin suhteen.
  • Pystyy suorittamaan spirometria, ja sen pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) on suurempi tai yhtä suuri kuin 30 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta normaalista (Knudsonin standardit) seulonnassa.
  • Happisaturaatio (pulssioksimetrialla mitattuna) > 90 % huoneilmasta seulonnassa.
  • Kliinisesti stabiili, ei merkkejä akuutista ylä- tai alahengitystieinfektiosta.
  • Tupakoimaton vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa.
  • Pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Antibioottihoitoa vaativan akuutin keuhkojen pahenemisen (PE) diagnoosi 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Potilaalla on ollut ylempien hengitysteiden virusinfektio 2 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Aiemmat keuhkosairauden vakavat komplikaatiot (mukaan lukien äskettäinen massiivinen verenvuoto tai ilmarinta) kahden kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä.
  • Akuutti nenäverenvuoto 14 päivän sisällä ennen seulontaa.
  • Nenäleikkaus 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Nenäantibioottien, nenän steroidien, nenän kromolynin, nenän atroventin, nenän fenyyliefriinin tai oksimetatsoliinin käyttö on aloitettu 14 päivän sisällä ennen seulontaa.
  • Rintakehän röntgenkuva seulonnan yhteydessä tai 3 kuukauden sisällä seulonnan jälkeen poikkeavuuksilla, jotka viittaavat muuhun kliinisesti merkittävään aktiiviseen keuhkosairauteen kuin kystiseen fibroosiin ja/tai uusiin CF-spesifisiin muutoksiin, mukaan lukien atelektaasiin, pienet ilmarintakehät tai keuhkokuume.
  • EKG seulonnassa, joka osoittaa kliinisesti merkittävää poikkeavuutta, mukaan lukien pitkittynyt QTc, haarakatkos, muu rytmi kuin sinus, merkkejä iskeemisestä sydänsairaudesta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1
standardoitu kurkumajuuriuute
Lääke: standardoitu kurkumajuuriuute
1,5 g standardisoitua kukkajuuriuutetta kolme kertaa päivässä seitsemänä peräkkäisenä päivänä, jonka jälkeen 3 g standardoitua kukkajuuriuutetta kolme kertaa päivässä seitsemänä peräkkäisenä päivänä
Muut nimet:
  • AFI kurkuminoidit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Suun kautta annettavien kurkuminoidien 14 päivän hoidon turvallisuus ja siedettävyys arvioituna haittatapahtumien, laboratorioparametrien ja spirometrian perusteella.
Aikaikkuna: 14 päivää
14 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
(1) Suun kautta annettavien kurkuminoidien toistuvien annosten farmakokinetiikka. (2) Muutos nenäpotentiaalieron (NPD) mittauksissa. (3) Muutos hikikloridimittauksissa.
Aikaikkuna: 14 päivää
14 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ramsey, Bonnie, MD

Yhteistyökumppanit

Cystic Fibrosis Foundation
CF Therapeutics Development Network Coordinating Center
Seer Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Chris Goss, MD, MSc, University of Washington

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. huhtikuuta 2005

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 22. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 25. joulukuuta 2007

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. joulukuuta 2007

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. joulukuuta 2007

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SEER-106

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa