過去に治療を受けた重症血友病A患者におけるアルファネートの安全性研究
2025年1月14日 更新者：Grifols Biologicals, LLC
重症血友病Aと診断された治療歴のある患者におけるアルファネートの免疫学的安全性に関する第IV相研究
この研究の目的は、重度の血友病 A (第 VIII 因子:C が 0.01 IU/ml 未満) と診断され、以前に血漿由来の治療を受けた被験者におけるアルファネートの長期使用に関連する免疫学的安全性および全体的な安全性を判断することです。アルファネート以外の第 VIII 因子製品であり、第 VIII 因子に対する抗体阻害剤または非特異的凝固阻害剤の開発歴がない者。
調査の概要
詳細な説明
これは、重度の血友病Aと診断された少なくとも50人の評価可能な対象者を対象とした第IV相の非ランダム化多施設共同研究である。登録された対象者は、予防のための第VIII因子濃縮物の唯一の供給源としてアルファネートのみを使用した在宅療法および院内療法で治療される。すべての出血エピソードと外科的処置の治療。
被験者は、被験者の通常の研究前治療計画に従って、少なくとも2年間、最低50日間の曝露日、または50日間の曝露日に達しない場合は最長30か月間治療を受ける。
被験者は上記の治療を継続するか、または5 Bethesda単位（BU/ml）以上の力価で第VIII因子に対する阻害剤を発現するまで治療を継続します。第 VIII 因子は止血の効果が無くなるか、被験者は研究の完了を妨げる重度または深刻な有害事象を示します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
51
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Krakow、ポーランド
- Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
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Szkolna
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Poznan、Szkolna、ポーランド
- Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 男。
- 6歳以上65歳以下。
- スクリーニングおよび登録の前に、適切な治験審査委員会 (IRB) によって承認された、署名済みの日付付きインフォームドコンセントフォームおよび情報公開に関する患者の許可。 対象者が未成年者（つまり、18歳未満）の場合、対象者とその親または法定後見人の両方がインフォームドコンセントに署名し、日付を記入する必要があります。
- 重度の血友病Aの診断。
- 第 VIII 因子のレベルが 0.01 IU/mL 未満。
- 登録前に少なくとも150累積曝露日（CED）にわたる寒冷沈降物、第VIII因子濃縮物、および/または全血による治療。
- スクリーニング前の少なくとも 72 時間は、寒冷沈降物、第 VIII 因子濃縮物、またはその他の血液製剤による治療を受けていないこと。
- 検出可能な力価の第 VIII 因子阻害剤による診断は受けていません。
- 被験者は非特異的凝固阻害剤と診断されてはなりません。
- スクリーニングおよび登録時の第 VIII 因子阻害剤の存在に関する検査が陰性。
- CD4 カウントは 400 細胞/μL 以上です。
- A型肝炎およびB型肝炎に対するワクチン接種、またはA型肝炎およびB型肝炎に対する抗体の証拠（A型肝炎に対する事前の免疫を持たない対象には、A型肝炎のワクチン接種コースが提供されます）。
- Karnofsky パフォーマンス スコアが 50 以上。
除外基準:
- 登録時の免疫グロブリンの静注を含む免疫抑制剤。
- スクリーニングまたは登録中の発熱、悪寒、吐き気などの感染症の臨床兆候または症状。
- 第 VIII 因子濃縮物に対する頻繁な反応の病歴（悪寒や頭痛など）。
- Alphanate®による前処理（溶剤洗剤/熱処理）。
- 免疫不全（HIV+ 状態を含む、または病気や治療により免疫系が損なわれている）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：凝固第 VIII 因子 (ヒト)
抗血友病凝固第 VIII 因子（ヒト）アルファネート SD/HT
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第 VIII 因子の血漿由来調製物
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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第 VIII 因子（FVIII）阻害剤開発の参加者数
時間枠：30ヶ月目まで
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FVIII 阻害剤発現の発生率は、ベセスダアッセイのナイメーゲン修正法を使用して、中央検査室で陽性と判定された結果 (修正ベセスダ単位/ミリリットル [BU/mL] 0.6 を超える阻害剤力価) と定義されました。
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30ヶ月目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：30ヶ月目まで
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AE は、医薬品または治験治療を投与された参加者または臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの投与との因果関係を持たなかったものと定義されます。
ここでの研究の終了は、訪問の完了/中止として定義されます。
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30ヶ月目まで
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アルカリホスファターゼのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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ベースライン値は、治験薬が服用される前の最後の非欠損値であり、治験の終了は来院の完了/中止として定義されました。
ベースラインからの変化は、注入後の訪問値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。
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ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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アラニンアミノトランスフェラーゼのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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ベースライン値は、治験薬が服用される前の最後の非欠損値であり、治験の終了は来院の完了/中止として定義されました。
ベースラインからの変化は、注入後の訪問値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。
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ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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ベースライン値は、治験薬が服用される前の最後の非欠損値であり、治験の終了は来院の完了/中止として定義されました。
ベースラインからの変化は、注入後の訪問値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。
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ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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乳酸脱水素酵素のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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ベースライン値は、治験薬が服用される前の最後の非欠損値であり、治験の終了は来院の完了/中止として定義されました。
ベースラインからの変化は、注入後の訪問値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。
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ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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ベースライン値は、治験薬が服用される前の最後の非欠損値であり、治験の終了は来院の完了/中止として定義されました。
ベースラインからの変化は、注入後の訪問値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。
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ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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血中尿素窒素のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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ベースライン値は、治験薬が服用される前の最後の非欠損値であり、治験の終了は来院の完了/中止として定義されました。
ベースラインからの変化は、注入後の訪問値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。
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ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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クレアチニンのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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ベースライン値は、治験薬が服用される前の最後の非欠損値であり、治験の終了は来院の完了/中止として定義されました。
ベースラインからの変化は、注入後の訪問値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。
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ベースラインおよび四半期ごとの訪問 1 (月 3)、2 (月 6)、3 (月 9)、4 (月 12)、5 (月 15)、6 (月 18)、7 (月 21)、8 (月 24) )、9 (月 27)、および 10 (月 30)
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参加者数 ヒト免疫不全ウイルス 1 型および 2 型（HIV-1/HIV-2）、A 型肝炎ウイルス（HAV）、B 型肝炎ウイルス（HBV）、C 型肝炎ウイルス（HCV）またはパルボウイルス B19 がベースラインで陰性で、血清陽性である人これらのウイルスのいずれかに対して
時間枠：30ヶ月目まで
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酵素結合免疫吸着検定法 (ELISA) に基づく血清変換。
血清陰性とは、問題のウイルスに対する抗体の ELISA 検査で反応しないことと定義されます。
血清陽性とは、問題のウイルスに対する抗体の ELISA 検査で反応性があると定義されます。
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30ヶ月目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Michael Ken Woodward、Instituto Grifols SA
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2003年4月8日
一次修了 (実際)
2018年12月11日
研究の完了 (実際)
2018年12月14日
試験登録日
最初に提出
2006年5月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2006年5月8日
最初の投稿 (推定)
2006年5月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月14日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。