이전에 치료받은 중증 혈우병 A 환자에서 Alphanate의 안전성 연구
2025년 1월 14일 업데이트: Grifols Biologicals, LLC
중증 혈우병 A로 진단된 이전에 치료받은 환자에서 Alphanate에 대한 면역학적 안전성에 대한 제IV상 연구
이 연구의 목적은 중증 혈우병 A(인자 VIII:C가 0.01 IU/ml 미만)로 진단되고 이전에 혈장 유래 치료를 받은 피험자에서 Alphanate의 장기 사용과 관련된 면역학적 및 전반적인 안전성을 결정하는 것입니다. 알파네이트 이외의 인자 VIII 제품으로서 인자 VIII에 대한 항체 억제제 또는 비특이적 응고 억제제 발생 이력이 없는 사람.
연구 개요
상세 설명
이것은 중증 혈우병 A로 진단된 최소 50명의 평가 가능한 피험자에 대한 4상, 비무작위, 다기관 연구입니다. 등록된 피험자는 집에서 그리고 예방을 위한 인자 VIII 농축액의 유일한 공급원으로 알파네이트를 사용하여 병원 내 치료를 받습니다. 모든 출혈 에피소드 및 수술 절차의 치료.
피험자는 최소 2년 및 최소 50일 동안, 또는 50일에 도달하지 못한 경우 최대 30개월 동안 피험자의 통상적인 연구 전 치료 요법에 따라 치료를 받게 됩니다.
피험자는 위와 같이 또는 5 베데스다 단위(BU/ml) 이상의 역가에서 인자 VIII에 대한 억제제가 발생할 때까지 치료를 계속할 것입니다. 인자 VIII는 지혈을 제공하는 데 효과가 없게 되거나 대상이 연구 완료를 방해하는 심각하거나 심각한 부작용을 나타냅니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
51
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Krakow, 폴란드
- Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
-
-
Szkolna
-
Poznan, Szkolna, 폴란드
- Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성.
- 6세 이상 65세 이하.
- 스크리닝 및 등록 전에 적절한 IRB(Institutional Review Board)가 승인한 정보 공개에 대한 서명 및 날짜가 있는 사전 동의서 및 환자 허가서. 피험자가 미성년자(즉, 18세 미만)인 경우 피험자와 그의 부모 또는 법적 보호자 모두 정보에 입각한 동의서에 서명하고 날짜를 기입해야 합니다.
- 중증 혈우병의 진단 A.
- 0.01 IU/mL 미만의 인자 VIII 수치.
- 등록 전 최소 150 누적 노출일(CED) 동안 동결 침전물, 제8인자 농축액 및/또는 전혈을 사용한 치료.
- 스크리닝 전 최소 72시간 동안 동결침전물, 제8인자 농축물 또는 기타 혈액 제제로 처리하지 않습니다.
- 검출 가능한 역가에서 인자 VIII에 대한 억제제로 이전에 진단되지 않았습니다.
- 피험자는 비특이적 응고 억제제 진단을 받은 적이 없어야 합니다.
- 스크리닝 및 등록 시 인자 VIII 억제제의 존재에 대한 음성 테스트.
- CD4는 400개 세포/µL보다 크거나 같습니다.
- A형 간염 및 B형 간염에 대한 예방 접종 또는 A형 간염 및 B형 간염에 대한 항체의 증거.
- Karnofsky 성능 점수는 50 이상입니다.
제외 기준:
- 등록 당시 정맥 면역글로불린을 포함한 모든 면역억제제.
- 스크리닝 또는 등록 동안 열, 오한 또는 메스꺼움과 같은 감염의 임상 징후 또는 증상.
- Factor VIII 농축물에 대한 빈번한 반응의 병력(예: 오한 또는 두통).
- Alphanate® (Solvent-Detergent/Heat-Treated)를 사용한 사전 처리.
- 면역 저하(HIV+ 상태 포함 또는 질병이나 치료로 인해 면역 체계가 손상된 경우).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 응고 인자 VIII(인간)
항혈우병 응고 인자 VIII(인간) Alphanate SD/HT
|
인자 VIII의 혈장 유래 제제
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
인자 VIII(FVIII) 억제제 개발 참여자 수
기간: 30개월까지
|
FVIII 억제제 발생률은 Bethesda 분석의 Nijmegen 변형을 사용하여 중앙 실험실에서 양성으로 결정된 모든 결과(0.6 수정된 Bethesda 단위/밀리리터[BU/mL]보다 큰 억제제 역가)로 정의되었습니다.
|
30개월까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용이 있는 참가자 수(AE)
기간: 30개월까지
|
AE는 의약품 또는 연구 치료제를 투여받은 참여자 또는 임상 조사 참여자에서 발생한 임의의 뜻밖의 의학적 발생으로 정의되며, 이러한 투여와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
여기서 연구 종료는 완료/중단 방문으로 정의됩니다.
|
30개월까지
|
|
Alkaline Phosphatase의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
기준선 값은 연구 약물을 복용하기 전의 마지막 비결측 값이었고 연구 종료는 완료/중단 방문으로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 주입 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산했습니다.
|
기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
|
Alanine Aminotransferase의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
기준선 값은 연구 약물을 복용하기 전의 마지막 비결측 값이었고 연구 종료는 완료/중단 방문으로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 주입 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산했습니다.
|
기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
|
Aspartate Aminotransferase의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
기준선 값은 연구 약물을 복용하기 전의 마지막 비결측 값이었고 연구 종료는 완료/중단 방문으로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 주입 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산했습니다.
|
기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
|
젖산 탈수소효소의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
기준선 값은 연구 약물을 복용하기 전의 마지막 비결측 값이었고 연구 종료는 완료/중단 방문으로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 주입 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산했습니다.
|
기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
|
빌리루빈의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
기준선 값은 연구 약물을 복용하기 전의 마지막 비결측 값이었고 연구 종료는 완료/중단 방문으로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 주입 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산했습니다.
|
기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
|
혈중 요소질소의 기준치로부터의 변화
기간: 기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
기준선 값은 연구 약물을 복용하기 전의 마지막 비결측 값이었고 연구 종료는 완료/중단 방문으로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 주입 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산했습니다.
|
기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
|
크레아티닌의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
기준선 값은 연구 약물을 복용하기 전의 마지막 비결측 값이었고 연구 종료는 완료/중단 방문으로 정의되었습니다.
기준선으로부터의 변화는 주입 후 방문 값에서 기준선 값을 빼서 계산했습니다.
|
기준선 및 분기별 방문 1(월 3), 2(월 6), 3(월 9), 4(월 12), 5(월 15), 6(월 18), 7(월 21), 8(월 24) ), 9(27월) 및 10(30월)
|
|
참가자 수 인간 면역결핍 바이러스 1형 및 2형(HIV-1/HIV-2), A형 간염 바이러스(HAV), B형 간염 바이러스(HBV), C형 간염 바이러스(HCV) 또는 파보바이러스 B19 - 베이스라인에서 음성인 혈청 양성 반응자 이러한 바이러스에 대해
기간: 30개월까지
|
ELISA(Enzyme-linked Immunosorbent Assay)를 기반으로 한 혈청 전환.
문제의 바이러스에 대한 항체에 대한 ELISA 테스트에서 비반응성으로 정의된 혈청음성.
문제의 바이러스에 대한 항체에 대한 ELISA 테스트에서 반응성으로 정의된 혈청 양성 반응.
|
30개월까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2003년 4월 8일
기본 완료 (실제)
2018년 12월 11일
연구 완료 (실제)
2018년 12월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2006년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 5월 8일
처음 게시됨 (추정된)
2006년 5월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 14일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .