Alphanate 在既往治疗过的严重 A 型血友病患者中的安全性研究

纳入标准：

• 男性。
• 至少 6 岁且不超过 65 岁。
• 在筛选和注册之前，由适当的机构审查委员会 (IRB) 批准的签署并注明日期的知情同意书和患者信息发布授权书。 如果受试者是未成年人（即未满 18 岁），他和他的父母或法定监护人都必须在知情同意书上签名并注明日期。
• 重症血友病A的诊断。
• 因子 VIII 的水平低于 0.01 IU/mL。
• 在入组前用冷沉淀、凝血因子 VIII 浓缩物和/或全血治疗至少 150 个累积暴露日 (CED)。
• 筛选前至少 72 小时未使用冷沉淀、凝血因子 VIII 浓缩物或任何其他血液制品进行处理。
• 先前未诊断出任何可检测滴度的因子 VIII 抑制剂。
• 受试者绝不能被诊断出患有非特异性凝血抑制剂。
• 在筛选和登记时对因子 VIII 抑制剂的存在进行阴性测试。
• CD4 计数大于或等于 400 个细胞/µL。
• 针对甲型肝炎和乙型肝炎的疫苗接种，或针对甲型肝炎和乙型肝炎抗体的证据。（先前没有针对甲型肝炎的免疫力的受试者将接受甲型肝炎疫苗接种）。
• 至少 50 分的卡诺夫斯基表现得分。

排除标准：

• 入组时任何免疫抑制药物，包括静脉注射免疫球蛋白。
• 筛选或登记期间感染的临床体征或症状，例如发烧、发冷或恶心。
• 对因子 VIII 浓缩物频繁反应的历史（例如，发冷或头痛）。
• 预先使用 Alphanate®（溶剂-洗涤剂/热处理）进行处理。
• 免疫功能低下（包括 HIV+ 状态或因疾病或治疗而导致免疫系统受损）。