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Studio sulla sicurezza dell'alfanato in pazienti precedentemente trattati con grave emofilia A

14 gennaio 2025 aggiornato da: Grifols Biologicals, LLC

Studio di fase IV sulla sicurezza immunologica dell'alfanato in pazienti trattati in precedenza con diagnosi di emofilia A grave

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza immunologica e complessiva associata all'uso a lungo termine di Alphanate in soggetti con diagnosi di emofilia A grave (Fattore VIII:C inferiore a 0,01 UI/ml), che sono stati precedentemente trattati con derivati ​​del plasma Prodotti a base di fattore VIII diversi da Alphanate e che non hanno precedenti di sviluppo di inibitori anticorpali contro il fattore VIII o inibitori non specifici della coagulazione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase IV, non randomizzato, multicentrico di almeno 50 soggetti valutabili con diagnosi di emofilia A grave. I soggetti arruolati saranno trattati a casa e con terapia in clinica esclusivamente con Alphanate come unica fonte di concentrato di fattore VIII per la profilassi e il trattamento di tutti gli episodi emorragici e le procedure chirurgiche. I soggetti saranno trattati per almeno 2 anni e un minimo di 50 giorni di esposizione, o se non vengono raggiunti 50 giorni di esposizione, per un massimo di 30 mesi e in conformità con il normale regime di trattamento pre-studio del soggetto. I soggetti continueranno il trattamento come sopra o fino a quando non svilupperanno inibitori del Fattore VIII a un titolo maggiore o uguale a 5 unità Bethesda (BU/ml); Il fattore VIII diventa inefficace nel fornire l'emostasi o il soggetto presenta eventi avversi gravi o gravi che impediscono il completamento dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

51

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
    • Szkolna
      • Poznan, Szkolna, Polonia
        • Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio.
  • Almeno 6 anni e non più di 65 anni.
  • Modulo di consenso informato firmato e datato e Autorizzazione del paziente per il rilascio di informazioni approvato dal Comitato di revisione istituzionale (IRB) appropriato prima dello screening e dell'arruolamento. Se il soggetto è minorenne (cioè, di età inferiore a 18 anni) sia lui che il suo genitore o tutore legale devono firmare e datare il consenso informato.
  • Diagnosi di emofilia grave A.
  • Livelli di Fattore VIII inferiori a 0,01 UI/mL.
  • Trattamento con crioprecipitato, concentrati di fattore VIII e/o sangue intero, per almeno 150 giorni di esposizione cumulativa (CED) prima dell'arruolamento.
  • Nessun trattamento con crioprecipitato, concentrato di fattore VIII o qualsiasi altro emoderivato per almeno 72 ore prima dello screening.
  • Nessuna diagnosi precedente con inibitori del Fattore VIII a qualsiasi titolo rilevabile.
  • Ai soggetti non devono essere mai stati diagnosticati inibitori aspecifici della coagulazione.
  • Test negativo per la presenza di inibitori del fattore VIII allo screening e all'arruolamento.
  • Conta di CD4 maggiore o uguale a 400 cellule/µL.
  • Vaccinazione contro l'epatite A e l'epatite B, o evidenza di anticorpi contro l'epatite A e l'epatite B. (A un soggetto che non ha una precedente immunità contro l'epatite A verrà offerto un ciclo di vaccinazione per l'epatite A).
  • Karnofsky Performance Score di almeno 50.

Criteri di esclusione:

  • Eventuali farmaci immunosoppressori, comprese le immunoglobuline per via endovenosa al momento dell'arruolamento.
  • Segni o sintomi clinici di un'infezione, come febbre, brividi o nausea durante lo screening o l'arruolamento.
  • Anamnesi di frequenti reazioni ai concentrati di fattore VIII (ad es. brividi o mal di testa).
  • Previo trattamento con Alphanate® (solvente-detergente/trattamento termico).
  • Immunocompromesso (incluso lo stato HIV + o ha un sistema immunitario compromesso a causa di malattia o trattamento).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fattore VIII della coagulazione (umano)
Fattore VIII della coagulazione antiemofilico (umano) alfanato SD/HT
Droga: Alfanato SD/HT
Preparazione plasmaderivata di Fattore VIII
Altri nomi:
  • Fattore VIII della coagulazione antiemofilico (umano).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con sviluppo di inibitori del fattore VIII (FVIII).
Lasso di tempo: Fino al mese 30
L'incidenza dello sviluppo dell'inibitore del FVIII è stata definita come qualsiasi risultato determinato positivo presso un laboratorio centrale (titolo dell'inibitore superiore a 0,6 unità Bethesda modificate/millilitri [BU/mL]) utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda.
Fino al mese 30

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE)
Lasso di tempo: Fino al mese 30
Un evento avverso è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un medicinale o un trattamento in studio e che non ha necessariamente avuto una relazione causale con questa somministrazione. Qui la fine dello studio è definita come visita di completamento/interruzione.
Fino al mese 30
Variazione rispetto al basale della fosfatasi alcalina
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Variazione rispetto al basale dell'alanina aminotransferasi
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Cambiamento rispetto al basale nell'aspartato aminotransferasi
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Variazione rispetto al basale della bilirubina
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Variazione rispetto al basale dell'azoto ureico nel sangue
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Variazione rispetto al basale della creatinina
Lasso di tempo: Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Il valore basale era l'ultimo valore non mancante prima dell'assunzione del farmaco in studio e la fine dello studio era definita come visita di completamento/interruzione. La variazione rispetto al basale è stata calcolata sottraendo il valore basale dal valore della visita post-infusione.
Visita basale e trimestrale 1 (mese 3), 2 (mese 6), 3 (mese 9), 4 (mese 12), 5 (mese 15), 6 (mese 18), 7 (mese 21), 8 (mese 24) ), 9 (mese 27) e 10 (mese 30)
Numero di partecipanti Virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 e 2 (HIV-1/HIV-2), virus dell'epatite A (HAV), virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV) o parvovirus B19 -negativi al basale che sono sieropositivi per uno qualsiasi di questi virus
Lasso di tempo: Fino al mese 30
Sieroconversione basata su saggio di immunoassorbimento enzimatico (ELISA). Sieronegativo definito come non reattivo in un test ELISA per anticorpi al virus in questione. Sieropositivo definito come reattivo in un test ELISA per anticorpi al virus in questione.
Fino al mese 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Biologicals, LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 aprile 2003

Completamento primario (Effettivo)

11 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

14 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 maggio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 maggio 2006

Primo Inserito (Stimato)

10 maggio 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GBI 04-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia grave A

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