Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av Alphanate hos tidligere behandlede pasienter med alvorlig hemofili A

14. januar 2025 oppdatert av: Grifols Biologicals, LLC

Fase IV A-studie av immunologisk sikkerhet for Alphanate hos tidligere behandlede pasienter diagnostisert med alvorlig hemofili A

Hensikten med denne studien er å bestemme den immunologiske og generelle sikkerheten forbundet med langtidsbruk av Alphanate hos personer diagnostisert med alvorlig hemofili A (faktor VIII:C mindre enn 0,01 IE/ml), som tidligere har blitt behandlet med plasmaavledet Andre faktor VIII-produkter enn Alphanate og som ikke har utviklet verken antistoffhemmere mot faktor VIII eller uspesifikke koagulasjonshemmere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase IV, ikke-randomisert, multisenterstudie av minst 50 evaluerbare forsøkspersoner diagnostisert med alvorlig hemofili A. Registrerte forsøkspersoner vil bli behandlet hjemme og med klinikkterapi utelukkende med Alphanate som eneste kilde til faktor VIII-konsentrat for profylakse og behandling av alle blødningsepisoder og kirurgiske prosedyrer. Forsøkspersonene vil bli behandlet i minst 2 år og minimum 50 eksponeringsdager, eller hvis 50 eksponeringsdager ikke nås, i maksimalt 30 måneder og i samsvar med forsøkspersonens vanlige behandlingsregime før studien. Pasienter vil fortsette behandlingen som ovenfor eller til de utvikler inhibitorer mot faktor VIII ved en titer større enn eller lik 5 Bethesda-enheter (BU/ml); Faktor VIII blir ineffektiv til å gi hemostase, eller individet viser alvorlige eller alvorlige uønskede hendelser som hindrer fullføring av studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
    • Szkolna
      • Poznan, Szkolna, Polen
        • Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann.
  • Minst 6 år og ikke eldre enn 65 år.
  • Signert og datert skjema for informert samtykke og pasientautorisasjon for utlevering av informasjon godkjent av det aktuelle institusjonelle vurderingsrådet (IRB) før screening og registrering. Hvis forsøkspersonen er mindreårig (dvs. under 18 år) må både han og hans forelder eller verge signere og datere det informerte samtykket.
  • Diagnose av alvorlig hemofili A.
  • Nivåer av faktor VIII mindre enn 0,01 IE/ml.
  • Behandling med kryopresipitat, faktor VIII-konsentrater og/eller fullblod, i minst 150 kumulative eksponeringsdager (CEDs) før registrering.
  • Ingen behandling med kryopresipitat, faktor VIII-konsentrat eller noe annet blodprodukt i minst 72 timer før screening.
  • Ingen tidligere diagnose med inhibitorer mot faktor VIII ved noen påvisbar titer.
  • Pasienter må aldri ha blitt diagnostisert med uspesifikke koagulasjonshemmere.
  • Negativ test for tilstedeværelse av faktor VIII-hemmere ved screening og registrering.
  • CD4-teller større enn eller lik 400 celler/µL.
  • Vaksinasjon mot hepatitt A og hepatitt B, eller tegn på antistoffer mot hepatitt A og hepatitt B. (En forsøksperson som ikke har tidligere immunitet mot hepatitt A vil bli tilbudt et vaksinasjonskurs for hepatitt A).
  • Karnofsky Performance Score på minst 50.

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuelle immunsuppressive medisiner inkludert intravenøse immunglobuliner på tidspunktet for registrering.
  • Kliniske tegn eller symptomer på en infeksjon, som feber, frysninger eller kvalme under screening eller påmelding.
  • Anamnese med hyppige reaksjoner på faktor VIII-konsentrater (f.eks. frysninger eller hodepine).
  • Tidligere behandling med Alphanate® (løsningsmiddel-vaskemiddel/ varmebehandlet).
  • Immunkompromittert (inkludert HIV+-status eller har nedsatt immunsystem på grunn av sykdom eller behandling).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Koagulasjonsfaktor VIII (menneske)
Anti-hemofil koagulasjonsfaktor VIII (humant) Alphanate SD/HT
Legemiddel: Alphanate SD/HT
Plasma-avledet preparat av faktor VIII
Andre navn:
  • Anti-hemofil (human) koagulasjonsfaktor VIII

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med faktor VIII (FVIII) inhibitorutvikling
Tidsramme: Opp til måned 30
Forekomst av utvikling av FVIII-hemmere ble definert som ethvert resultat som ble bestemt positivt ved et sentralt laboratorium (inhibitortiter over 0,6 modifiserte Bethesda-enheter/milliliter [BU/ml]) ved bruk av Nijmegen-modifikasjon av Bethesda-analysen.
Opp til måned 30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Opp til måned 30
En AE er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et legemiddel eller en studiebehandling, og som ikke nødvendigvis hadde en årsakssammenheng med denne administreringen. Her defineres studieslutt som fullføring/avbruddsbesøk.
Opp til måned 30
Endring fra baseline i alkalisk fosfatase
Tidsramme: Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Baseline-verdien var den siste ikke-manglende verdien før studiemedikamentet ble tatt og slutten av studien ble definert som fullføring/avbruddsbesøk. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke fra baseline-verdien fra post-infusjonsbesøksverdien.
Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Endring fra baseline i alaninaminotransferase
Tidsramme: Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Baseline-verdien var den siste ikke-manglende verdien før studiemedikamentet ble tatt og slutten av studien ble definert som fullføring/avbruddsbesøk. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke fra baseline-verdien fra post-infusjonsbesøksverdien.
Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Endring fra baseline i aspartataminotransferase
Tidsramme: Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Baseline-verdien var den siste ikke-manglende verdien før studiemedikamentet ble tatt og slutten av studien ble definert som fullføring/avbruddsbesøk. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke fra baseline-verdien fra post-infusjonsbesøksverdien.
Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Endring fra baseline i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Baseline-verdien var den siste ikke-manglende verdien før studiemedikamentet ble tatt og slutten av studien ble definert som fullføring/avbruddsbesøk. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke fra baseline-verdien fra post-infusjonsbesøksverdien.
Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Endring fra baseline i bilirubin
Tidsramme: Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Baseline-verdien var den siste ikke-manglende verdien før studiemedikamentet ble tatt og slutten av studien ble definert som fullføring/avbruddsbesøk. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke fra baseline-verdien fra post-infusjonsbesøksverdien.
Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Endring fra baseline i blod urea nitrogen
Tidsramme: Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Baseline-verdien var den siste ikke-manglende verdien før studiemedikamentet ble tatt og slutten av studien ble definert som fullføring/avbruddsbesøk. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke fra baseline-verdien fra post-infusjonsbesøksverdien.
Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Endring fra baseline i kreatinin
Tidsramme: Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Baseline-verdien var den siste ikke-manglende verdien før studiemedikamentet ble tatt og slutten av studien ble definert som fullføring/avbruddsbesøk. Endring fra baseline ble beregnet ved å trekke fra baseline-verdien fra post-infusjonsbesøksverdien.
Grunnlinje og kvartalsbesøk 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (måned 27) og 10 (måned 30)
Antall deltakere Humant immunsviktvirus type 1 og 2 (HIV-1/HIV-2), hepatitt A-virus (HAV), hepatitt B-virus (HBV), hepatitt C-virus (HCV) eller parvovirus B19 - negative ved baseline Hvem er seropositive for noen av disse virusene
Tidsramme: Opp til måned 30
Serokonvertering basert på Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA). Seronegativ definert som ikke-reaktiv i en ELISA-test for antistoff mot det aktuelle viruset. Seropositiv definert som reaktiv i en ELISA-test for antistoff mot det aktuelle viruset.
Opp til måned 30

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Grifols Biologicals, LLC

Etterforskere

  • Studieleder: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. april 2003

Primær fullføring (Faktiske)

11. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

14. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mai 2006

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mai 2006

Først lagt ut (Antatt)

10. mai 2006

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GBI 04-01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere