Estudo de Segurança do Alfanato em Pacientes Anteriormente Tratados com Hemofilia A Grave
14 de janeiro de 2025 atualizado por: Grifols Biologicals, LLC
Fase IV Um Estudo de Segurança Imunológica do Alfanato em Pacientes Tratados Anteriormente com Diagnóstico de Hemofilia A Grave
O objetivo deste estudo é determinar a segurança imunológica e geral associada ao uso prolongado de Alphanate em indivíduos diagnosticados com hemofilia A grave (fator VIII:C inferior a 0,01 UI/ml), que foram previamente tratados com derivados de plasma Produtos de fator VIII diferentes do alfanato e que não tenham histórico de desenvolvimento de anticorpos inibidores do fator VIII ou inibidores não específicos da coagulação.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, não randomizado de Fase IV de pelo menos 50 indivíduos avaliáveis diagnosticados com hemofilia A grave. Os indivíduos inscritos serão tratados em casa e com terapia na clínica exclusivamente com Alfanato como sua única fonte de concentrado de Fator VIII para profilaxia e tratamento de todos os episódios hemorrágicos e procedimentos cirúrgicos.
Os indivíduos serão tratados por pelo menos 2 anos e um mínimo de 50 dias de exposição, ou se 50 dias de exposição não forem atingidos, por um máximo de 30 meses e de acordo com o regime de tratamento pré-estudo usual do indivíduo.
Os indivíduos continuarão o tratamento como acima ou até desenvolverem inibidores do Fator VIII em um título maior ou igual a 5 unidades Bethesda (BU/ml); O fator VIII torna-se ineficaz em fornecer hemostasia ou o sujeito apresenta eventos adversos graves ou graves que impedem a conclusão do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
51
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Krakow, Polônia
- Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
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Szkolna
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Poznan, Szkolna, Polônia
- Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Macho.
- Idade mínima de 6 anos e máxima de 65 anos.
- Formulário de Consentimento Livre e Esclarecido assinado e datado e Autorização do Paciente para Liberação de Informações aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB) apropriado antes da triagem e inscrição. Se o sujeito for menor de idade (ou seja, com menos de 18 anos de idade), ele e seus pais ou tutor legal devem assinar e datar o consentimento informado.
- Diagnóstico de hemofilia A grave.
- Níveis de Fator VIII inferiores a 0,01 UI/mL.
- Tratamento com crioprecipitado, concentrados de Fator VIII e/ou sangue total, por pelo menos 150 dias de exposição cumulativa (CEDs) antes da inscrição.
- Nenhum tratamento com crioprecipitado, concentrado de Fator VIII ou qualquer outro produto sanguíneo, por pelo menos 72 horas antes da triagem.
- Sem diagnóstico prévio com inibidores do Fator VIII em qualquer título detectável.
- Os indivíduos nunca devem ter sido diagnosticados com inibidores inespecíficos da coagulação.
- Teste negativo para a presença de inibidores do Fator VIII na triagem e inscrição.
- Contagens de CD4 maiores ou iguais a 400 células/µL.
- Vacinação contra hepatite A e hepatite B, ou evidência de anticorpos contra hepatite A e hepatite B. (Um indivíduo que não tenha imunidade prévia contra hepatite A receberá um esquema de vacinação para hepatite A).
- Pontuação de desempenho de Karnofsky de pelo menos 50.
Critério de exclusão:
- Quaisquer medicamentos imunossupressores, incluindo imunoglobulinas intravenosas no momento da inscrição.
- Sinais ou sintomas clínicos de uma infecção, como febre, calafrios ou náusea durante a triagem ou inscrição.
- Histórico de reações frequentes aos concentrados de Fator VIII (por exemplo, calafrios ou dores de cabeça).
- Tratamento prévio com Alphanate® (solvente-detergente/tratado termicamente).
- Imunocomprometido (incluindo HIV+ ou com sistema imunológico comprometido devido a doença ou tratamento).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Fator de coagulação VIII (humano)
Fator de coagulação anti-hemofílico VIII (humano) Alfanato SD/HT
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Preparação derivada de plasma de Fator VIII
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com desenvolvimento do inibidor do fator VIII (FVIII)
Prazo: Até o mês 30
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A incidência do desenvolvimento do inibidor de FVIII foi definida como qualquer resultado determinado como positivo em um laboratório central (título do inibidor superior a 0,6 Unidades Bethesda modificadas/mililitros [BU/mL]) usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda.
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Até o mês 30
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EA)
Prazo: Até o mês 30
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Um EA é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participante de investigação clínica que administrou um medicamento ou tratamento do estudo e que não teve necessariamente uma relação causal com essa administração.
Aqui, o fim do estudo é definido como visita de conclusão/interrupção.
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Até o mês 30
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Mudança da linha de base na fosfatase alcalina
Prazo: Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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O valor da linha de base foi o último valor não omisso antes da droga do estudo ser tomada e o final do estudo foi definido como visita de conclusão/descontinuação.
A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-infusão.
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Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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Mudança da linha de base na Alanina Aminotransferase
Prazo: Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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O valor da linha de base foi o último valor não omisso antes da droga do estudo ser tomada e o final do estudo foi definido como visita de conclusão/descontinuação.
A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-infusão.
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Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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Mudança da linha de base na aspartato aminotransferase
Prazo: Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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O valor da linha de base foi o último valor não omisso antes da droga do estudo ser tomada e o final do estudo foi definido como visita de conclusão/descontinuação.
A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-infusão.
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Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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Alteração da linha de base na lactato desidrogenase
Prazo: Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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O valor da linha de base foi o último valor não omisso antes da droga do estudo ser tomada e o final do estudo foi definido como visita de conclusão/descontinuação.
A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-infusão.
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Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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Mudança da linha de base na bilirrubina
Prazo: Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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O valor da linha de base foi o último valor não omisso antes da droga do estudo ser tomada e o final do estudo foi definido como visita de conclusão/descontinuação.
A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-infusão.
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Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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Alteração da linha de base no nitrogênio ureico no sangue
Prazo: Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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O valor da linha de base foi o último valor não omisso antes da droga do estudo ser tomada e o final do estudo foi definido como visita de conclusão/descontinuação.
A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-infusão.
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Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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Alteração da linha de base na creatinina
Prazo: Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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O valor da linha de base foi o último valor não omisso antes da droga do estudo ser tomada e o final do estudo foi definido como visita de conclusão/descontinuação.
A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-infusão.
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Visita inicial e trimestral 1 (Mês 3), 2 (Mês 6), 3 (Mês 9), 4 (Mês 12), 5 (Mês 15), 6 (Mês 18), 7 (Mês 21), 8 (Mês 24 ), 9 (Mês 27) e 10 (Mês 30)
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Número de Participantes Vírus da Imunodeficiência Humana Tipo 1 e 2 (HIV-1/HIV-2), Vírus da Hepatite A (HAV), Vírus da Hepatite B (HBV), Vírus da Hepatite C (HCV) ou Parvovírus B19 - Negativo na Linha de Base Que São Soropositivos para qualquer um desses vírus
Prazo: Até o mês 30
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Seroconversão baseada em Ensaio de Imunoabsorção Enzimática (ELISA).
Soronegativo definido como não reagente em teste ELISA de anticorpo para o vírus em questão.
Soropositivo definido como reagente em teste ELISA para anticorpo do vírus em questão.
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Até o mês 30
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de abril de 2003
Conclusão Primária (Real)
11 de dezembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
14 de dezembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de maio de 2006
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de maio de 2006
Primeira postagem (Estimado)
10 de maio de 2006
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de janeiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GBI 04-01
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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