Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af Alphanate hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A

14. januar 2025 opdateret af: Grifols Biologicals, LLC

Fase IV A-undersøgelse af immunologisk sikkerhed for Alphanate hos tidligere behandlede patienter diagnosticeret med svær hæmofili A

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme den immunologiske og overordnede sikkerhed forbundet med langvarig brug af Alphanate hos personer diagnosticeret med svær hæmofili A (faktor VIII:C mindre end 0,01 IE/ml), som tidligere er blevet behandlet med plasmaafledt Andre faktor VIII-produkter end Alphanate, og som ikke har udviklet hverken antistofhæmmere mod Faktor VIII eller uspecifikke koagulationshæmmere.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase IV, ikke-randomiseret, multicenterundersøgelse af mindst 50 evaluerbare forsøgspersoner diagnosticeret med svær hæmofili A. Tilmeldte forsøgspersoner vil blive behandlet hjemme og med klinikterapi udelukkende med Alphanate som deres eneste kilde til Faktor VIII-koncentrat til profylakse og behandling af alle blødningsepisoder og kirurgiske indgreb. Forsøgspersoner vil blive behandlet i mindst 2 år og minimum 50 eksponeringsdage, eller hvis 50 eksponeringsdage ikke nås, i maksimalt 30 måneder og i overensstemmelse med forsøgspersonens sædvanlige præ-studie behandlingsregime. Individer vil fortsætte behandlingen som ovenfor, eller indtil de udvikler inhibitorer til faktor VIII ved en titer større end eller lig med 5 Bethesda-enheder (BU/ml); Faktor VIII bliver ineffektiv til at tilvejebringe hæmostase, eller individet udviser alvorlige eller alvorlige uønskede hændelser, der forhindrer fuldførelse af undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
    • Szkolna
      • Poznan, Szkolna, Polen
        • Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Han.
  • Mindst 6 år og højst 65 år.
  • Underskrevet og dateret formular til informeret samtykke og patientautorisation til frigivelse af information godkendt af det relevante institutionelle revisionsudvalg (IRB) før screening og tilmelding. Hvis forsøgspersonen er mindreårig (dvs. under 18 år), skal både han og hans forælder eller værge underskrive og datere det informerede samtykke.
  • Diagnose af svær hæmofili A.
  • Niveauer af faktor VIII mindre end 0,01 IE/ml.
  • Behandling med kryopræcipitat, faktor VIII-koncentrater og/eller fuldblod i mindst 150 kumulative eksponeringsdage (CED'er) før tilmelding.
  • Ingen behandling med kryopræcipitat, Faktor VIII-koncentrat eller noget andet blodprodukt i mindst 72 timer før screening.
  • Ingen tidligere diagnose med inhibitorer til faktor VIII ved nogen påviselig titer.
  • Forsøgspersoner må aldrig have været diagnosticeret med uspecifikke koagulationshæmmere.
  • Negativ test for tilstedeværelsen af ​​faktor VIII-hæmmere ved screening og indskrivning.
  • CD4-tal større end eller lig med 400 celler/µL.
  • Vaccination mod hepatitis A og hepatitis B eller tegn på antistoffer mod hepatitis A og hepatitis B. (En forsøgsperson, der ikke har nogen forudgående immunitet mod hepatitis A, vil blive tilbudt et vaccinationsforløb for hepatitis A).
  • Karnofsky Performance Score på mindst 50.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver immunsuppressiv medicin, herunder intravenøse immunglobuliner på tidspunktet for tilmelding.
  • Kliniske tegn eller symptomer på en infektion, såsom feber, kulderystelser eller kvalme under screening eller tilmelding.
  • Anamnese med hyppige reaktioner på faktor VIII-koncentrater (f.eks. kulderystelser eller hovedpine).
  • Forudgående behandling med Alphanate® (opløsningsmiddel-vaskemiddel/ varmebehandlet).
  • Immunkompromitteret (herunder HIV+-status eller har et svækket immunsystem på grund af sygdom eller behandling).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Koagulationsfaktor VIII (menneske)
Antihæmofil koagulationsfaktor VIII (humant) Alphanate SD/HT
Medicin: Alphanate SD/HT
Plasma-afledt præparat af faktor VIII
Andre navne:
  • Antihæmofil (human) koagulationsfaktor VIII

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med faktor VIII (FVIII) inhibitorudvikling
Tidsramme: Op til 30. måned
Hyppigheden af ​​udvikling af FVIII-hæmmere blev defineret som ethvert resultat, der blev bestemt positivt på et centralt laboratorium (hæmmertiter på mere end 0,6 modificerede Bethesda-enheder/milliliter [BU/ml]) under anvendelse af Nijmegen-modifikation af Bethesda-assayet.
Op til 30. måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE)
Tidsramme: Op til 30. måned
En AE er defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et lægemiddel eller en undersøgelsesbehandling, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne administration. Her defineres studieafslutning som afslutning/ophørsbesøg.
Op til 30. måned
Ændring fra baseline i alkalisk fosfatase
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Ændring fra baseline i alaninaminotransferase
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Ændring fra baseline i aspartataminotransferase
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Skift fra baseline i bilirubin
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Ændring fra baseline i blodurea-nitrogen
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Ændring fra baseline i kreatinin
Tidsramme: Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Baseline-værdien var den sidste ikke-manglende værdi, før undersøgelseslægemidlet blev taget, og slutningen af ​​undersøgelsen blev defineret som afslutning/ophør af besøg. Ændring fra baseline blev beregnet ved at trække basislinjeværdien fra post-infusionsbesøgsværdien.
Baseline og kvartalsbesøg 1 (måned 3), 2 (måned 6), 3 (måned 9), 4 (måned 12), 5 (måned 15), 6 (måned 18), 7 (måned 21), 8 (måned 24 ), 9 (27. måned) og 10 (30. måned)
Antal deltagere Humant immundefektvirus type 1 og 2 (HIV-1/HIV-2), hepatitis A-virus (HAV), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) eller parvovirus B19 - negative ved baseline Hvem er seropositive for enhver af disse vira
Tidsramme: Op til 30. måned
Serokonvertering baseret på Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA). Seronegativ defineret som ikke-reaktiv i en ELISA-test for antistof mod det pågældende virus. Seropositiv defineret som reaktiv i en ELISA-test for antistof mod det pågældende virus.
Op til 30. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Grifols Biologicals, LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. april 2003

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

14. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. maj 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. maj 2006

Først opslået (Anslået)

10. maj 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GBI 04-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Kliniske forsøg med Alphanate SD/HT

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner