Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa alfanianu u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A

14 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Grifols Biologicals, LLC

Faza IV Badanie bezpieczeństwa immunologicznego alfanianu u wcześniej leczonych pacjentów z rozpoznaniem ciężkiej hemofilii A

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa immunologicznego i ogólnego związanego z długotrwałym stosowaniem Alphanate u pacjentów z rozpoznaniem ciężkiej hemofilii A (czynnik VIII:C poniżej 0,01 j.m./ml), którzy byli wcześniej leczeni preparatami pochodzącymi z osocza Produkty zawierające czynnik VIII inne niż alfanian, u których w historii nie wytworzyły się przeciwciała przeciwko czynnikowi VIII ani niespecyficzne inhibitory krzepnięcia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to nierandomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy IV z udziałem co najmniej 50 pacjentów, u których zdiagnozowano ciężką hemofilię A. Zakwalifikowani pacjenci będą leczeni w domu i podczas terapii w klinice wyłącznie za pomocą Alphanate jako jedynego źródła koncentratu czynnika VIII do profilaktyki oraz leczenie wszystkich epizodów krwawienia i zabiegów chirurgicznych. Osobnicy będą leczeni przez co najmniej 2 lata i minimum 50 dni ekspozycji, lub jeśli nie osiągnięto 50 dni ekspozycji, przez maksymalnie 30 miesięcy i zgodnie ze zwykłym schematem leczenia osobnika przed badaniem. Pacjenci będą kontynuować leczenie jak powyżej lub do czasu, gdy rozwiną się u nich inhibitory czynnika VIII w mianie większym lub równym 5 jednostkom Bethesda (BU/ml); Czynnik VIII staje się nieskuteczny w zapewnianiu hemostazy lub pacjent wykazuje poważne lub poważne zdarzenia niepożądane, które uniemożliwiają ukończenie badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

51

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Krakow, Polska
        • Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
    • Szkolna
      • Poznan, Szkolna, Polska
        • Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna.
  • Wiek co najmniej 6 lat i nie więcej niż 65 lat.
  • Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody oraz upoważnienie pacjenta do ujawnienia informacji zatwierdzone przez odpowiednią instytucjonalną komisję rewizyjną (IRB) przed badaniem przesiewowym i rejestracją. Jeśli pacjent jest nieletni (tj. ma mniej niż 18 lat), zarówno on, jak i jego rodzic lub opiekun prawny muszą podpisać i opatrzyć datą świadomą zgodę.
  • Rozpoznanie ciężkiej hemofilii A.
  • Poziomy czynnika VIII mniejsze niż 0,01 j.m./ml.
  • Leczenie krioprecypitatem, koncentratami czynnika VIII i/lub pełną krwią przez co najmniej 150 skumulowanych dni ekspozycji (CED) przed włączeniem do badania.
  • Brak leczenia krioprecypitatem, koncentratem czynnika VIII lub jakimkolwiek innym produktem krwiopochodnym przez co najmniej 72 godziny przed badaniem przesiewowym.
  • Brak wcześniejszej diagnozy z inhibitorami czynnika VIII przy jakimkolwiek wykrywalnym mianie.
  • U pacjentów nigdy nie zdiagnozowano niespecyficznych inhibitorów krzepnięcia.
  • Negatywny wynik testu na obecność inhibitorów czynnika VIII podczas badania przesiewowego i rekrutacji.
  • Liczba CD4 jest większa lub równa 400 komórek/µl.
  • Szczepienie przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu A i wirusowemu zapaleniu wątroby typu B lub obecność przeciwciał przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu A i wirusowemu zapaleniu wątroby typu B. (Podmiot, który nie ma wcześniejszej odporności na wirusowe zapalenie wątroby typu A, zostanie zaoferowany cykl szczepień przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu A).
  • Wynik wydajności Karnofsky'ego co najmniej 50.

Kryteria wyłączenia:

  • Wszelkie leki immunosupresyjne, w tym dożylne immunoglobuliny w momencie rejestracji.
  • Kliniczne oznaki lub objawy infekcji, takie jak gorączka, dreszcze lub nudności podczas badania przesiewowego lub rejestracji.
  • Historia częstych reakcji na koncentraty czynnika VIII (np. dreszcze lub bóle głowy).
  • Wcześniejsza obróbka Alphanate® (rozpuszczalnik-detergent/obróbka cieplna).
  • Osłabiona odporność (w tym status HIV+ lub ma osłabiony układ odpornościowy z powodu choroby lub leczenia).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Czynnik krzepnięcia VIII (ludzki)
Antyhemofilowy czynnik krzepnięcia VIII (ludzki) Alphanate SD/HT
Lek: Alphanate SD/HT
Pochodzący z osocza preparat czynnika VIII
Inne nazwy:
  • Przeciwhemofilowy (ludzki) czynnik krzepnięcia VIII

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z rozwojem inhibitora czynnika VIII (FVIII).
Ramy czasowe: Do 30 miesiąca
Częstość występowania inhibitora czynnika VIII została zdefiniowana jako dodatni wynik uzyskany w laboratorium centralnym (miano inhibitora powyżej 0,6 zmodyfikowanych jednostek Bethesda/mililitrów [BU/ml]) przy użyciu testu Bethesda w modyfikacji Nijmegen.
Do 30 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Do 30 miesiąca
AE definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt leczniczy lub badany lek, które niekoniecznie miało związek przyczynowy z tym podaniem. Tutaj zakończenie studiów definiuje się jako wizytę końcową/kontynuacyjną.
Do 30 miesiąca
Zmiana od wartości początkowej fosfatazy alkalicznej
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Wartość wyjściowa była ostatnią wartością, której nie brakowało przed przyjęciem badanego leku, a koniec badania zdefiniowano jako wizytę dokończenia/przerwania. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po infuzji.
Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Zmiana od linii bazowej w aminotransferazy alaninowej
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Wartość wyjściowa była ostatnią wartością, której nie brakowało przed przyjęciem badanego leku, a koniec badania zdefiniowano jako wizytę dokończenia/przerwania. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po infuzji.
Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Zmiana od linii podstawowej w aminotransferazy asparaginianowej
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Wartość wyjściowa była ostatnią wartością, której nie brakowało przed przyjęciem badanego leku, a koniec badania zdefiniowano jako wizytę dokończenia/przerwania. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po infuzji.
Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Zmiana od wartości wyjściowej dehydrogenazy mleczanowej
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Wartość wyjściowa była ostatnią wartością, której nie brakowało przed przyjęciem badanego leku, a koniec badania zdefiniowano jako wizytę dokończenia/przerwania. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po infuzji.
Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Zmiana od linii podstawowej w bilirubinie
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Wartość wyjściowa była ostatnią wartością, której nie brakowało przed przyjęciem badanego leku, a koniec badania zdefiniowano jako wizytę dokończenia/przerwania. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po infuzji.
Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Zmiana od wartości początkowej stężenia azotu mocznikowego we krwi
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Wartość wyjściowa była ostatnią wartością, której nie brakowało przed przyjęciem badanego leku, a koniec badania zdefiniowano jako wizytę dokończenia/przerwania. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po infuzji.
Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Zmiana od linii podstawowej w kreatyninie
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Wartość wyjściowa była ostatnią wartością, której nie brakowało przed przyjęciem badanego leku, a koniec badania zdefiniowano jako wizytę dokończenia/przerwania. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości wizyty po infuzji.
Wizyta wyjściowa i kwartalna 1 (3. miesiąc), 2 (6. miesiąc), 3 (9. miesiąc), 4 (12. miesiąc), 5 (15. miesiąc), 6 (18. miesiąc), 7 (21. miesiąc), 8 (24. miesiąc) ), 9 (27. miesiąc) i 10. (30. miesiąc)
Liczba uczestników zakażonych ludzkim wirusem niedoboru odporności typu 1 i 2 (HIV-1/HIV-2), wirusem zapalenia wątroby typu A (HAV), wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) lub parwowirusem B19 - ujemnym na początku badania, którzy są seropozytywni dla któregokolwiek z tych wirusów
Ramy czasowe: Do 30 miesiąca
Serokonwersja oparta na teście immunoenzymatycznym (ELISA). Seronegatywny zdefiniowany jako niereaktywny w teście ELISA na przeciwciała przeciwko danemu wirusowi. Seropozytywny zdefiniowany jako reaktywny w teście ELISA na obecność przeciwciał przeciwko danemu wirusowi.
Do 30 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Grifols Biologicals, LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2003

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 grudnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 maja 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 maja 2006

Pierwszy wysłany (Szacowany)

10 maja 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GBI 04-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj