Veiligheidsstudie van Alphanate bij eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A
14 januari 2025 bijgewerkt door: Grifols Biologicals, LLC
Fase IV Een onderzoek naar de immunologische veiligheid van alfanate bij eerder behandelde patiënten met de diagnose ernstige hemofilie A
Het doel van deze studie is het bepalen van de immunologische en algehele veiligheid geassocieerd met langdurig gebruik van Alphanate bij proefpersonen met de diagnose ernstige hemofilie A (factor VIII:C minder dan 0,01 IE/ml), die eerder zijn behandeld met plasma-afgeleide Factor VIII-producten anders dan Alphanate en die geen voorgeschiedenis hebben van het ontwikkelen van antilichaamremmers tegen factor VIII of niet-specifieke stollingsremmers.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase IV, niet-gerandomiseerde, multicentrische studie met ten minste 50 evalueerbare proefpersonen met de diagnose ernstige hemofilie A. Ingeschreven proefpersonen zullen thuis en met therapie in de kliniek uitsluitend worden behandeld met Alphanate als hun enige bron van factor VIII-concentraat voor profylaxe. en behandeling van alle bloedingsepisoden en chirurgische ingrepen.
Proefpersonen zullen worden behandeld gedurende ten minste 2 jaar en minimaal 50 blootstellingsdagen, of als 50 blootstellingsdagen niet worden bereikt, gedurende maximaal 30 maanden en in overeenstemming met het gebruikelijke behandelingsregime van de proefpersoon voorafgaand aan de studie.
Proefpersonen zullen de behandeling zoals hierboven voortzetten of totdat ze remmers van factor VIII ontwikkelen met een titer groter dan of gelijk aan 5 Bethesda-eenheden (BU/ml); Factor VIII wordt ineffectief bij het leveren van hemostase, of de proefpersoon vertoont ernstige of ernstige bijwerkingen die de voltooiing van het onderzoek verhinderen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
51
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Krakow, Polen
- Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
-
-
Szkolna
-
Poznan, Szkolna, Polen
- Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijk.
- Minimaal 6 jaar en niet ouder dan 65 jaar.
- Ondertekend en gedateerd Informed Consent-formulier en toestemming van de patiënt voor het vrijgeven van informatie, goedgekeurd door de bevoegde Institutional Review Board (IRB) voorafgaand aan screening en inschrijving. Als de proefpersoon minderjarig is (d.w.z. jonger dan 18 jaar), moeten zowel hij als zijn ouder of wettelijke voogd de geïnformeerde toestemming ondertekenen en dateren.
- Diagnose van ernstige hemofilie A.
- Niveaus van factor VIII lager dan 0,01 IE/ml.
- Behandeling met cryoprecipitaat, factor VIII-concentraten en/of volbloed gedurende ten minste 150 cumulatieve blootstellingsdagen (CED's) voorafgaand aan inschrijving.
- Geen behandeling met cryoprecipitaat, factor VIII-concentraat of enig ander bloedproduct gedurende ten minste 72 uur voorafgaand aan de screening.
- Geen eerdere diagnose met remmers van factor VIII bij een detecteerbare titer.
- Proefpersonen mogen nooit zijn gediagnosticeerd met niet-specifieke stollingsremmers.
- Negatieve test op de aanwezigheid van factor VIII-remmers bij screening en inschrijving.
- CD4-tellingen groter dan of gelijk aan 400 cellen/µL.
- Vaccinatie tegen hepatitis A en hepatitis B, of bewijs van antilichamen tegen hepatitis A en hepatitis B. (Een proefpersoon die niet eerder immuun is tegen hepatitis A, krijgt een vaccinatiekuur tegen hepatitis A aangeboden).
- Karnofsky Prestatiescore van minimaal 50.
Uitsluitingscriteria:
- Alle immunosuppressiva, waaronder intraveneuze immunoglobulinen op het moment van inschrijving.
- Klinische tekenen of symptomen van een infectie, zoals koorts, koude rillingen of misselijkheid tijdens screening of inschrijving.
- Geschiedenis van frequente reacties op factor VIII-concentraten (bijv. koude rillingen of hoofdpijn).
- Voorafgaande behandeling met Alphanate® (oplosmiddel-detergent/hittebehandeld).
- Immuungecompromitteerd (inclusief HIV+ status of heeft een verzwakt immuunsysteem als gevolg van ziekte of behandeling).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Stollingsfactor VIII (Mens)
Anti-hemofilie stollingsfactor VIII (humaan) alfanaat SD/HT
|
Van plasma afgeleid preparaat van factor VIII
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met ontwikkeling van factor VIII-remmers (FVIII).
Tijdsspanne: Tot maand 30
|
De incidentie van ontwikkeling van FVIII-remmers werd gedefinieerd als elk resultaat dat positief werd bepaald in een centraal laboratorium (remmertiter van meer dan 0,6 gemodificeerde Bethesda-eenheden/milliliter [BE/ml]) met behulp van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay.
|
Tot maand 30
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE)
Tijdsspanne: Tot maand 30
|
Een AE wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of deelnemer aan een klinisch onderzoek die een geneesmiddel of onderzoeksbehandeling toegediend kreeg, en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband had met deze toediening.
Hier wordt het einde van de studie gedefinieerd als een afrondings-/stopzettingsbezoek.
|
Tot maand 30
|
|
Verandering van basislijn in alkalische fosfatase
Tijdsspanne: Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
De basislijnwaarde was de laatste niet-ontbrekende waarde voordat het onderzoeksgeneesmiddel werd ingenomen en het einde van de studie werd gedefinieerd als voltooiings-/stopzettingsbezoek.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-infusiebezoekwaarde.
|
Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
|
Verandering van baseline in alanine-aminotransferase
Tijdsspanne: Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
De basislijnwaarde was de laatste niet-ontbrekende waarde voordat het onderzoeksgeneesmiddel werd ingenomen en het einde van de studie werd gedefinieerd als voltooiings-/stopzettingsbezoek.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-infusiebezoekwaarde.
|
Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
|
Verandering van baseline in aspartaataminotransferase
Tijdsspanne: Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
De basislijnwaarde was de laatste niet-ontbrekende waarde voordat het onderzoeksgeneesmiddel werd ingenomen en het einde van de studie werd gedefinieerd als voltooiings-/stopzettingsbezoek.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-infusiebezoekwaarde.
|
Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
|
Verandering van baseline in lactaatdehydrogenase
Tijdsspanne: Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
De basislijnwaarde was de laatste niet-ontbrekende waarde voordat het onderzoeksgeneesmiddel werd ingenomen en het einde van de studie werd gedefinieerd als voltooiings-/stopzettingsbezoek.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-infusiebezoekwaarde.
|
Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
|
Verandering van baseline in bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
De basislijnwaarde was de laatste niet-ontbrekende waarde voordat het onderzoeksgeneesmiddel werd ingenomen en het einde van de studie werd gedefinieerd als voltooiings-/stopzettingsbezoek.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-infusiebezoekwaarde.
|
Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
|
Verandering van baseline in bloedureumstikstof
Tijdsspanne: Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
De basislijnwaarde was de laatste niet-ontbrekende waarde voordat het onderzoeksgeneesmiddel werd ingenomen en het einde van de studie werd gedefinieerd als voltooiings-/stopzettingsbezoek.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-infusiebezoekwaarde.
|
Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
|
Verandering van baseline in creatinine
Tijdsspanne: Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
De basislijnwaarde was de laatste niet-ontbrekende waarde voordat het onderzoeksgeneesmiddel werd ingenomen en het einde van de studie werd gedefinieerd als voltooiings-/stopzettingsbezoek.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de post-infusiebezoekwaarde.
|
Basislijn en driemaandelijks bezoek 1 (maand 3), 2 (maand 6), 3 (maand 9), 4 (maand 12), 5 (maand 15), 6 (maand 18), 7 (maand 21), 8 (maand 24 ), 9 (maand 27) en 10 (maand 30)
|
|
Aantal deelnemers Humaan immunodeficiëntievirus type 1 en 2 (hiv-1/hiv-2), hepatitis A-virus (HAV), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) of parvovirus B19 - negatief bij baseline die seropositief zijn voor een van deze virussen
Tijdsspanne: Tot maand 30
|
Seroconversie op basis van Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA).
Seronegatief gedefinieerd als niet-reactief in een ELISA-test voor antilichamen tegen het virus in kwestie.
Seropositief gedefinieerd als reactief in een ELISA-test voor antilichamen tegen het virus in kwestie.
|
Tot maand 30
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
8 april 2003
Primaire voltooiing (Werkelijk)
11 december 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 december 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 mei 2006
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 mei 2006
Eerst geplaatst (Geschat)
10 mei 2006
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 januari 2025
Laatst geverifieerd
1 januari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GBI 04-01
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .