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Étude sur l'innocuité de l'alphanate chez des patients déjà traités atteints d'hémophilie A grave

16 mai 2022 mis à jour par: Grifols Biologicals, LLC

Étude de phase IV A sur l'innocuité immunologique de l'alphanate chez des patients déjà traités et diagnostiqués avec une hémophilie A sévère

Le but de cette étude est de déterminer l'innocuité immunologique et globale associée à l'utilisation à long terme d'Alphanate chez des sujets diagnostiqués avec une hémophilie A sévère (facteur VIII:C inférieur à 0,01 UI/ml), qui ont déjà été traités avec des dérivés du plasma Produits de facteur VIII autres qu'Alphanate et qui n'ont pas d'antécédents de développement d'anticorps inhibiteurs du facteur VIII ou d'inhibiteurs non spécifiques de la coagulation.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase IV, non randomisée, d'au moins 50 sujets évaluables diagnostiqués avec une hémophilie A sévère. Les sujets inscrits seront traités à domicile et avec une thérapie en clinique exclusivement avec Alphanate comme seule source de concentré de facteur VIII pour la prophylaxie et le traitement de tous les épisodes hémorragiques et interventions chirurgicales. Les sujets seront traités pendant au moins 2 ans et un minimum de 50 jours d'exposition, ou si 50 jours d'exposition ne sont pas atteints, pendant un maximum de 30 mois et conformément au schéma thérapeutique habituel du sujet avant l'étude. Les sujets continueront le traitement comme ci-dessus ou jusqu'à ce qu'ils développent des inhibiteurs du facteur VIII à un titre supérieur ou égal à 5 ​​unités Bethesda (UB/ml) ; Le facteur VIII devient inefficace pour assurer l'hémostase, ou le sujet présente des événements indésirables graves ou graves qui empêchent l'achèvement de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

51

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pologne
      • Krakow, Pologne
        • Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
    • Szkolna
      • Poznan, Szkolna, Pologne
        • Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Homme.
  • Être âgé d'au moins 6 ans et d'au plus 65 ans.
  • Formulaire de consentement éclairé signé et daté et autorisation du patient pour la divulgation d'informations approuvées par le comité d'examen institutionnel (IRB) approprié avant le dépistage et l'inscription. Si le sujet est mineur (c'est-à-dire âgé de moins de 18 ans), lui et son parent ou tuteur légal doivent signer et dater le consentement éclairé.
  • Diagnostic d'hémophilie A sévère.
  • Niveaux de facteur VIII inférieurs à 0,01 UI/mL.
  • Traitement avec cryoprécipité, concentrés de facteur VIII et / ou sang total, pendant au moins 150 jours d'exposition cumulée (CED) avant l'inscription.
  • Aucun traitement avec cryoprécipité, concentré de facteur VIII ou tout autre produit sanguin pendant au moins 72 heures avant le dépistage.
  • Aucun diagnostic antérieur avec des inhibiteurs du facteur VIII à tout titre détectable.
  • Les sujets ne doivent jamais avoir été diagnostiqués avec des inhibiteurs non spécifiques de la coagulation.
  • Test négatif pour la présence d'inhibiteurs du facteur VIII lors de la sélection et de l'inscription.
  • Nombre de CD4 supérieur ou égal à 400 cellules/µL.
  • Vaccination contre l'hépatite A et l'hépatite B, ou preuve d'anticorps contre l'hépatite A et l'hépatite B. (Un sujet qui n'a pas d'immunité antérieure contre l'hépatite A se verra proposer une cure de vaccination contre l'hépatite A).
  • Score de performance de Karnofsky d'au moins 50.

Critère d'exclusion:

  • Tout médicament immunosuppresseur, y compris les immunoglobulines intraveineuses au moment de l'inscription.
  • Signes ou symptômes cliniques d'une infection, tels que fièvre, frissons ou nausées lors du dépistage ou de l'inscription.
  • Antécédents de réactions fréquentes aux concentrés de facteur VIII (par exemple, frissons ou maux de tête).
  • Traitement préalable avec Alphanate® (Solvent-Detergent/ Heat-Treated).
  • Immunodéprimé (y compris séropositif ou ayant un système immunitaire affaibli en raison d'une maladie ou d'un traitement).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Facteur de coagulation VIII (humain)
Anti-hémophilique facteur de coagulation VIII (humain) Alphanate SD/HT
Médicament: Alphanate SD/HT
Préparation dérivée du plasma de facteur VIII
Autres noms:
  • Facteur VIII de coagulation antihémophilique (humain)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec développement d'inhibiteurs du facteur VIII (FVIII)
Délai: Jusqu'au mois 30
L'incidence du développement d'inhibiteurs du FVIII a été définie comme tout résultat déterminé positif dans un laboratoire central (titre d'inhibiteur supérieur à 0,6 unité Bethesda modifiée/millilitre [BU/mL]) en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda.
Jusqu'au mois 30

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables (AE)
Délai: Jusqu'au mois 30
Un EI est défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ou un participant à l'investigation clinique ayant reçu un médicament ou un traitement à l'étude, et qui n'a pas nécessairement eu de lien de causalité avec cette administration. Ici, la fin de l'étude est définie comme une visite d'achèvement/d'arrêt.
Jusqu'au mois 30
Changement par rapport à la ligne de base de la phosphatase alcaline
Délai: Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
La valeur de base était la dernière valeur non manquante avant la prise du médicament à l'étude et la fin de l'étude était définie comme une visite d'achèvement/d'arrêt. Le changement par rapport à la valeur initiale a été calculé en soustrayant la valeur initiale de la valeur de la visite post-perfusion.
Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
Changement par rapport à la ligne de base dans l'alanine aminotransférase
Délai: Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
La valeur de base était la dernière valeur non manquante avant la prise du médicament à l'étude et la fin de l'étude était définie comme une visite d'achèvement/d'arrêt. Le changement par rapport à la valeur initiale a été calculé en soustrayant la valeur initiale de la valeur de la visite post-perfusion.
Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
Changement par rapport à la ligne de base dans l'aspartate aminotransférase
Délai: Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
La valeur de base était la dernière valeur non manquante avant la prise du médicament à l'étude et la fin de l'étude était définie comme une visite d'achèvement/d'arrêt. Le changement par rapport à la valeur initiale a été calculé en soustrayant la valeur initiale de la valeur de la visite post-perfusion.
Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
Changement par rapport à la ligne de base de la lactate déshydrogénase
Délai: Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
La valeur de base était la dernière valeur non manquante avant la prise du médicament à l'étude et la fin de l'étude était définie comme une visite d'achèvement/d'arrêt. Le changement par rapport à la valeur initiale a été calculé en soustrayant la valeur initiale de la valeur de la visite post-perfusion.
Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
Changement par rapport à la ligne de base de la bilirubine
Délai: Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
La valeur de base était la dernière valeur non manquante avant la prise du médicament à l'étude et la fin de l'étude était définie comme une visite d'achèvement/d'arrêt. Le changement par rapport à la valeur initiale a été calculé en soustrayant la valeur initiale de la valeur de la visite post-perfusion.
Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
Changement par rapport à la ligne de base de l'azote uréique du sang
Délai: Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
La valeur de base était la dernière valeur non manquante avant la prise du médicament à l'étude et la fin de l'étude était définie comme une visite d'achèvement/d'arrêt. Le changement par rapport à la valeur initiale a été calculé en soustrayant la valeur initiale de la valeur de la visite post-perfusion.
Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
Changement de la valeur de base de la créatinine
Délai: Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
La valeur de base était la dernière valeur non manquante avant la prise du médicament à l'étude et la fin de l'étude était définie comme une visite d'achèvement/d'arrêt. Le changement par rapport à la valeur initiale a été calculé en soustrayant la valeur initiale de la valeur de la visite post-perfusion.
Visite de référence et visite trimestrielle 1 (mois 3), 2 (mois 6), 3 (mois 9), 4 (mois 12), 5 (mois 15), 6 (mois 18), 7 (mois 21), 8 (mois 24) ), 9 (mois 27) et 10 (mois 30)
Nombre de participants Virus de l'immunodéficience humaine de types 1 et 2 (VIH-1/VIH-2), virus de l'hépatite A (VHA), virus de l'hépatite B (VHB), virus de l'hépatite C (VHC) ou parvovirus B19 -négatifs au départ qui sont séropositifs pour l'un de ces virus
Délai: Jusqu'au mois 30
Séroconversion basée sur le dosage immuno-enzymatique (ELISA). Séronégatif défini comme non réactif dans un test ELISA pour les anticorps contre le virus en question. Séropositif défini comme réactif dans un test ELISA pour les anticorps contre le virus en question.
Jusqu'au mois 30

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Grifols Biologicals, LLC

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 avril 2003

Achèvement primaire (Réel)

11 décembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

14 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mai 2006

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2006

Première publication (Estimation)

10 mai 2006

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juin 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 mai 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GBI 04-01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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