Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alfanaatin turvallisuustutkimus aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A

maanantai 16. toukokuuta 2022 päivittänyt: Grifols Biologicals, LLC

Vaihe IV Tutkimus immunologisesta turvallisuudesta alfanaatille aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on diagnosoitu vaikea hemofilia A

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää Alphanate-valmisteen pitkäaikaiseen käyttöön liittyvä immunologinen ja yleinen turvallisuus potilailla, joilla on diagnosoitu vaikea hemofilia A (tekijä VIII:C alle 0,01 IU/ml) ja joita on aiemmin hoidettu plasmaperäisillä Muut tekijä VIII -tuotteet kuin Alphanate ja joille ei ole aiemmin kehittynyt tekijä VIII:n vasta-aineestäjiä tai ei-spesifisiä hyytymisen estäjiä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen IV, ei-satunnaistettu, monikeskustutkimus, jossa on vähintään 50 arvioitavaa potilasta, joilla on diagnosoitu vaikea hemofilia A. Tutkimukseen osallistuvia koehenkilöitä hoidetaan kotona ja klinikalla yksinomaan alfanaatilla, joka on ainoa tekijä VIII -konsentraatin lähde ennaltaehkäisyyn. sekä kaikkien verenvuotojaksojen ja kirurgisten toimenpiteiden hoito. Koehenkilöitä hoidetaan vähintään 2 vuotta ja vähintään 50 altistuspäivää, tai jos 50 altistuspäivää ei saavuteta, enintään 30 kuukautta ja potilaan tavanomaisen tutkimusta edeltävän hoito-ohjelman mukaisesti. Koehenkilöt jatkavat hoitoa kuten edellä tai kunnes he kehittävät tekijä VIII:n inhibiittoreita tiitterinä, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 5 Bethesda-yksikköä (BU/ml); Tekijä VIII:sta tulee tehoton hemostaasin aikaansaamisessa, tai kohteella ilmenee vakavia tai vakavia haittatapahtumia, jotka estävät tutkimuksen loppuun saattamisen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

51

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puola
      • Krakow, Puola
        • Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
    • Szkolna
      • Poznan, Szkolna, Puola
        • Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Uros.
  • Vähintään 6-vuotias ja enintään 65-vuotias.
  • Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake ja potilaan valtuutus tietojen luovuttamiseen, jotka asianomainen Institutional Review Board (IRB) on hyväksynyt ennen seulontaa ja rekisteröintiä. Jos tutkittava on alaikäinen (eli alle 18-vuotias), sekä hänen että hänen vanhempansa tai laillisen huoltajansa on allekirjoitettava ja päivättävä tietoinen suostumus.
  • Vaikean hemofilian diagnoosi A.
  • Tekijä VIII:n tasot alle 0,01 IU/ml.
  • Käsittely kryopresipitaatilla, tekijä VIII -konsentraateilla ja/tai kokoverellä vähintään 150 kumulatiivisen altistuspäivän (CED) ajan ennen ilmoittautumista.
  • Ei hoitoa kryopresipitaatilla, tekijä VIII -konsentraatilla tai millään muulla verituotteella vähintään 72 tuntiin ennen seulontaa.
  • Ei aikaisempaa diagnoosia tekijä VIII:n estäjillä millään havaittavalla tiitterillä.
  • Koehenkilöillä ei saa koskaan olla diagnosoitu epäspesifisiä hyytymisen estäjiä.
  • Negatiivinen testi tekijä VIII:n estäjien esiintymiselle seulonnassa ja rekisteröinnissä.
  • CD4:n määrä on suurempi tai yhtä suuri kuin 400 solua/µl.
  • Rokotus A- ja B-hepatiittia vastaan ​​tai todisteita hepatiitti A- ja B-hepatiittivasta-aineista. (Kohteelle, jolla ei ole aiempaa immuniteettia hepatiitti A:ta vastaan, tarjotaan rokotuskurssi hepatiitti A:ta vastaan).
  • Karnofskyn suorituskykypisteet vähintään 50.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki immunosuppressiiviset lääkkeet mukaan lukien suonensisäiset immunoglobuliinit ilmoittautumishetkellä.
  • Infektion kliiniset merkit tai oireet, kuten kuume, vilunväristykset tai pahoinvointi seulonnan tai ilmoittautumisen aikana.
  • Aiemmat toistuvat reaktiot tekijä VIII -konsentraateille (esim. vilunväristykset tai päänsärky).
  • Aiempi käsittely Alphanate®:lla (liuotinpesuaine/ lämpökäsitelty).
  • Immuunihäiriö (mukaan lukien HIV+-status tai immuunijärjestelmä on heikentynyt sairauden tai hoidon vuoksi).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hyytymistekijä VIII (ihminen)
Anti-hemofiilinen hyytymistekijä VIII (ihmisen) alfanaatti SD/HT
Lääke: Alphanate SD/HT
Plasmaperäinen tekijä VIII:n valmiste
Muut nimet:
  • Antihemofiilinen (ihmisen) hyytymistekijä VIII

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on tekijä VIII (FVIII) inhibiittorikehitys
Aikaikkuna: Jopa kuukausi 30
FVIII-inhibiittorin kehittymisen ilmaantuvuus määriteltiin minkä tahansa tuloksena, joka määritettiin positiiviseksi keskuslaboratoriossa (inhibiittoritiitteri yli 0,6 modifioitua Bethesda-yksikköä/millilitraa [BU/ml]) käyttämällä Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiota.
Jopa kuukausi 30

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä (AE)
Aikaikkuna: Jopa kuukausi 30
AE määritellään mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa osallistujan tai kliinisen tutkimuksen osanottajan aikana, jolle on annettu lääkettä tai tutkimushoitoa ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän antoon. Tässä opiskelun päättyminen määritellään suorittamisen/keskeytyksen käynniksi.
Jopa kuukausi 30
Muutos perustasosta alkalisessa fosfataasissa
Aikaikkuna: Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Perustasoarvo oli viimeinen ei-puuttuva arvo ennen tutkimuslääkkeen ottamista, ja tutkimuksen loppu määriteltiin käynnin lopettamiseksi/keskeytyskäynniksi. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä perusarvo infuusion jälkeisestä käynnin arvosta.
Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Muutos lähtötasosta alaniiniaminotransferaasissa
Aikaikkuna: Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Perustasoarvo oli viimeinen ei-puuttuva arvo ennen tutkimuslääkkeen ottamista, ja tutkimuksen loppu määriteltiin käynnin lopettamiseksi/keskeytyskäynniksi. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä perusarvo infuusion jälkeisestä käynnin arvosta.
Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Muutos perustasosta aspartaattiaminotransferaasissa
Aikaikkuna: Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Perustasoarvo oli viimeinen ei-puuttuva arvo ennen tutkimuslääkkeen ottamista, ja tutkimuksen loppu määriteltiin käynnin lopettamiseksi/keskeytyskäynniksi. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä perusarvo infuusion jälkeisestä käynnin arvosta.
Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Muutos lähtötasosta laktaattidehydrogenaasissa
Aikaikkuna: Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Perustasoarvo oli viimeinen ei-puuttuva arvo ennen tutkimuslääkkeen ottamista, ja tutkimuksen loppu määriteltiin käynnin lopettamiseksi/keskeytyskäynniksi. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä perusarvo infuusion jälkeisestä käynnin arvosta.
Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Muutos lähtötasosta bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Perustasoarvo oli viimeinen ei-puuttuva arvo ennen tutkimuslääkkeen ottamista, ja tutkimuksen loppu määriteltiin käynnin lopettamiseksi/keskeytyskäynniksi. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä perusarvo infuusion jälkeisestä käynnin arvosta.
Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Muutos lähtötasosta veren ureatypessä
Aikaikkuna: Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Perustasoarvo oli viimeinen ei-puuttuva arvo ennen tutkimuslääkkeen ottamista, ja tutkimuksen loppu määriteltiin käynnin lopettamiseksi/keskeytyskäynniksi. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä perusarvo infuusion jälkeisestä käynnin arvosta.
Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Kreatiniinin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Perustasoarvo oli viimeinen ei-puuttuva arvo ennen tutkimuslääkkeen ottamista, ja tutkimuksen loppu määriteltiin käynnin lopettamiseksi/keskeytyskäynniksi. Muutos lähtötasosta laskettiin vähentämällä perusarvo infuusion jälkeisestä käynnin arvosta.
Perustilanne ja neljännesvuosittainen käynti 1 (kuukausi 3), 2 (kuukausi 6), 3 (kuukausi 9), 4 (kuukausi 12), 5 (kuukausi 15), 6 (kuukausi 18), 7 (kuukausi 21), 8 (kuukausi 24) ), 9 (27. kuukausi) ja 10 (30. kuukausi)
Ihmisen immuunikatovirustyypin 1 ja 2 (HIV-1/HIV-2), hepatiitti A-virus (HAV), hepatiitti B-virus (HBV), hepatiitti C-virus (HCV) tai parvovirus B19 - negatiivinen lähtötilanteessa seropositiivisten osallistujien lukumäärä jollekin näistä viruksista
Aikaikkuna: Jopa kuukausi 30
Enzyme-linked Immunosorbent Assay (ELISA) -testiin perustuva serokonversio. Seronegatiivinen, joka määritellään ei-reaktiiviseksi ELISA-testissä kyseisen viruksen vasta-aineiden varalta. Seropositiivinen, joka määritellään reaktiiviseksi ELISA-testissä kyseisen viruksen vasta-aineen varalta.
Jopa kuukausi 30

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Grifols Biologicals, LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 8. huhtikuuta 2003

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 11. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 14. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. toukokuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. toukokuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 10. toukokuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 9. kesäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. toukokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GBI 04-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Alphanate SD/HT

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Moldova

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa