Bezpečnostní studie alfanátu u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A

Kritéria pro zařazení:

• Mužský.
• Minimálně 6 let a ne více než 65 let.
• Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu a povolení pacienta k uvolnění informací schválené příslušným institucionálním kontrolním výborem (IRB) před screeningem a zápisem. Pokud je subjekt nezletilý (tj. mladší 18 let), musí on i jeho rodič nebo zákonný zástupce podepsat a datovat informovaný souhlas.
• Diagnóza těžké hemofilie A.
• Hladiny faktoru VIII nižší než 0,01 IU/ml.
• Léčba kryoprecipitátem, koncentráty faktoru VIII a/nebo plnou krví po dobu nejméně 150 dnů kumulativní expozice (CED) před zařazením.
• Žádná léčba kryoprecipitátem, koncentrátem faktoru VIII nebo jakýmkoli jiným krevním produktem po dobu nejméně 72 hodin před screeningem.
• Žádná předchozí diagnóza s inhibitory faktoru VIII v jakémkoli detekovatelném titru.
• Subjektům nikdy nesměly být diagnostikovány nespecifické inhibitory koagulace.
• Negativní test na přítomnost inhibitorů faktoru VIII při screeningu a zařazení.
• Počet CD4 vyšší nebo rovný 400 buňkám/µl.
• Očkování proti hepatitidě A a hepatitidě B nebo průkaz protilátek proti hepatitidě A a hepatitidě B. (Subjektu, který nemá předchozí imunitu proti hepatitidě A, bude nabídnuta vakcinace proti hepatitidě A).
• Karnofsky Performance Score alespoň 50.

Kritéria vyloučení:

• Jakékoli imunosupresivní léky včetně intravenózních imunoglobulinů v době zařazení.
• Klinické příznaky nebo příznaky infekce, jako je horečka, zimnice nebo nevolnost během screeningu nebo zařazování.
• Anamnéza častých reakcí na koncentráty faktoru VIII (např. zimnice nebo bolesti hlavy).
• Předchozí ošetření pomocí Alphanate® (rozpouštědlový detergent/ tepelně ošetřený).
• Imunokompromitovaný (včetně HIV+ stavu nebo má narušený imunitní systém v důsledku nemoci nebo léčby).