Исследование безопасности альфаната у ранее леченных пациентов с тяжелой формой гемофилии А
14 января 2025 г. обновлено: Grifols Biologicals, LLC
Фаза IV. Исследование иммунологической безопасности альфаната у ранее леченных пациентов с диагнозом тяжелой гемофилии А.
Целью данного исследования является определение иммунологической и общей безопасности, связанной с длительным применением альфаната у субъектов с диагнозом тяжелой гемофилии А (фактор VIII:C менее 0,01 МЕ/мл), которые ранее лечились препаратами, полученными из плазмы. Продукты фактора VIII, отличные от альфаната, и у которых в анамнезе не было ни ингибиторов антител к фактору VIII, ни неспецифических ингибиторов свертывания крови.
Обзор исследования
Подробное описание
Это нерандомизированное многоцентровое исследование фазы IV с участием не менее 50 поддающихся оценке субъектов с диагнозом тяжелой гемофилии А. Зарегистрированные субъекты будут лечиться дома и в клинике исключительно альфанатом в качестве единственного источника концентрата фактора VIII для профилактики. лечение всех эпизодов кровотечения и хирургических вмешательств.
Субъектов будут лечить в течение не менее 2 лет и не менее 50 дней воздействия или, если 50 дней воздействия не достигнуто, не более 30 месяцев и в соответствии с обычным режимом лечения субъекта перед исследованием.
Субъекты будут продолжать лечение, как указано выше, или до тех пор, пока у них не разовьются ингибиторы фактора VIII с титром, превышающим или равным 5 единицам Бетесда (BU/мл); Фактор VIII становится неэффективным в обеспечении гемостаза, или у субъекта проявляются тяжелые или серьезные нежелательные явления, препятствующие завершению исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
51
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Krakow, Польша
- Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
-
-
Szkolna
-
Poznan, Szkolna, Польша
- Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужской.
- Не моложе 6 лет и не старше 65 лет.
- Подписанная и датированная форма информированного согласия и разрешение пациента на предоставление информации, утвержденные соответствующим институциональным контрольным советом (IRB) до скрининга и регистрации. Если субъект является несовершеннолетним (то есть моложе 18 лет), и он, и его родитель или законный опекун должны подписать информированное согласие и поставить дату.
- Диагностика тяжелой гемофилии А.
- Уровни фактора VIII менее 0,01 МЕ/мл.
- Лечение криопреципитатом, концентратами фактора VIII и/или цельной кровью в течение как минимум 150 кумулятивных дней воздействия (CED) до включения в исследование.
- Никакой обработки криопреципитатом, концентратом фактора VIII или любым другим продуктом крови в течение как минимум 72 часов до скрининга.
- Отсутствие предшествующего диагноза ингибиторов фактора VIII при любом определяемом титре.
- У субъектов никогда не должны быть диагностированы неспецифические ингибиторы свертывания крови.
- Отрицательный тест на наличие ингибиторов фактора VIII при скрининге и зачислении.
- Количество CD4 больше или равно 400 клеток/мкл.
- Вакцинация против гепатита А и гепатита В или наличие антител против гепатита А и гепатита В. (Субъекту, у которого ранее не было иммунитета против гепатита А, будет предложен курс вакцинации против гепатита А).
- Оценка производительности Карновского не менее 50.
Критерий исключения:
- Любые иммуносупрессивные препараты, включая внутривенные иммуноглобулины на момент регистрации.
- Клинические признаки или симптомы инфекции, такие как лихорадка, озноб или тошнота во время скрининга или регистрации.
- История частых реакций на концентраты фактора VIII (например, озноб или головные боли).
- Предварительная обработка Alphanate® (растворитель-детергент/ термообработка).
- С ослабленным иммунитетом (включая ВИЧ-положительный статус или ослабленную иммунную систему из-за болезни или лечения).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Фактор свертывания крови VIII (человек)
Антигемофильный фактор свертывания крови VIII (человека) Альфанат SD/HT
|
Полученный из плазмы препарат фактора VIII
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с развитием ингибитора фактора VIII (FVIII)
Временное ограничение: До 30 месяца
|
Частота образования ингибитора FVIII определялась как положительный результат, определенный в центральной лаборатории (титр ингибитора более 0,6 модифицированных единиц Бетесда/мл [BU/мл]) с использованием модификации Неймегена анализа Бетесда.
|
До 30 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: До 30 месяца
|
НЯ определяется как любое неблагоприятное медицинское явление у участника или участника клинического исследования, которому вводили лекарственный препарат или исследуемое лечение, и которое не обязательно имело причинно-следственную связь с этим введением.
Здесь окончание обучения определяется как визит завершения/прекращения.
|
До 30 месяца
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем щелочной фосфатазы
Временное ограничение: Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
Исходное значение представляло собой последнее неотсутствующее значение перед приемом исследуемого препарата, а окончание исследования определялось как визит завершения/прекращения.
Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали путем вычитания исходного значения из значения посещения после инфузии.
|
Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем аланинаминотрансферазы
Временное ограничение: Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
Исходное значение представляло собой последнее неотсутствующее значение перед приемом исследуемого препарата, а окончание исследования определялось как визит завершения/прекращения.
Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали путем вычитания исходного значения из значения посещения после инфузии.
|
Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем аспартатаминотрансферазы
Временное ограничение: Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
Исходное значение представляло собой последнее неотсутствующее значение перед приемом исследуемого препарата, а окончание исследования определялось как визит завершения/прекращения.
Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали путем вычитания исходного значения из значения посещения после инфузии.
|
Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем лактатдегидрогеназы
Временное ограничение: Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
Исходное значение представляло собой последнее неотсутствующее значение перед приемом исследуемого препарата, а окончание исследования определялось как визит завершения/прекращения.
Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали путем вычитания исходного значения из значения посещения после инфузии.
|
Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем билирубина
Временное ограничение: Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
Исходное значение представляло собой последнее неотсутствующее значение перед приемом исследуемого препарата, а окончание исследования определялось как визит завершения/прекращения.
Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали путем вычитания исходного значения из значения посещения после инфузии.
|
Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем азота мочевины в крови
Временное ограничение: Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
Исходное значение представляло собой последнее неотсутствующее значение перед приемом исследуемого препарата, а окончание исследования определялось как визит завершения/прекращения.
Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали путем вычитания исходного значения из значения посещения после инфузии.
|
Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем креатинина
Временное ограничение: Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
Исходное значение представляло собой последнее неотсутствующее значение перед приемом исследуемого препарата, а окончание исследования определялось как визит завершения/прекращения.
Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали путем вычитания исходного значения из значения посещения после инфузии.
|
Исходный уровень и ежеквартальное посещение 1 (месяц 3), 2 (месяц 6), 3 (месяц 9), 4 (месяц 12), 5 (месяц 15), 6 (месяц 18), 7 (месяц 21), 8 (месяц 24). ), 9 (27 месяц) и 10 (30 месяц)
|
|
Количество участников Вирус иммунодефицита человека типа 1 и 2 (ВИЧ-1/ВИЧ-2), вирус гепатита А (HAV), вирус гепатита В (ВГВ), вирус гепатита С (ВГС) или парвовирус В19 - отрицательные на исходном уровне, сероположительные для любого из этих вирусов
Временное ограничение: До 30 месяца
|
Сероконверсия на основе твердофазного иммуноферментного анализа (ИФА).
Серонегативный определяется как нереактивный в тесте ELISA на антитела к рассматриваемому вирусу.
Серопозитивный определяется как реактивный в тесте ELISA на антитела к рассматриваемому вирусу.
|
До 30 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 апреля 2003 г.
Первичное завершение (Действительный)
11 декабря 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
14 декабря 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 мая 2006 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 мая 2006 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
10 мая 2006 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 января 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GBI 04-01
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .