Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de seguridad de Alphanate en pacientes previamente tratados con hemofilia A severa

16 de mayo de 2022 actualizado por: Grifols Biologicals, LLC

Estudio de fase IV A de la seguridad inmunológica del alfanato en pacientes previamente tratados diagnosticados con hemofilia A grave

El propósito de este estudio es determinar la seguridad inmunológica y general asociada con el uso a largo plazo de Alphanate en sujetos diagnosticados con hemofilia A grave (Factor VIII:C inferior a 0,01 UI/ml), que han sido tratados previamente con derivados de plasma. Productos de factor VIII que no sean Alphanate y que no tengan antecedentes de desarrollar inhibidores de anticuerpos contra el factor VIII o inhibidores no específicos de la coagulación.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de fase IV, no aleatorizado, de al menos 50 sujetos evaluables diagnosticados con hemofilia A grave. Los sujetos inscritos serán tratados en casa y con terapia en la clínica exclusivamente con Alphanate como su única fuente de concentrado de factor VIII para la profilaxis. y tratamiento de todos los episodios de sangrado y procedimientos quirúrgicos. Los sujetos serán tratados durante al menos 2 años y un mínimo de 50 días de exposición, o si no se alcanzan los 50 días de exposición, durante un máximo de 30 meses y de acuerdo con el régimen de tratamiento previo al estudio habitual del sujeto. Los sujetos continuarán el tratamiento como se indicó anteriormente o hasta que desarrollen inhibidores del Factor VIII en un título mayor o igual a 5 unidades Bethesda (UB/ml); El factor VIII se vuelve ineficaz para proporcionar hemostasia, o el sujeto presenta eventos adversos graves o graves que impiden la finalización del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

51

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Katedra i Klinika Hematologii Collegium Medicum UJ
    • Szkolna
      • Poznan, Szkolna, Polonia
        • Oddzial Chorob Wewnetrznych i Hematologii

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Masculino.
  • Al menos 6 años de edad y no más de 65 años de edad.
  • Formulario de consentimiento informado firmado y fechado y Autorización del paciente para la divulgación de información aprobado por la Junta de revisión institucional (IRB) correspondiente antes de la selección y la inscripción. Si el sujeto es menor de edad (es decir, menor de 18 años), tanto él como su padre o tutor legal deben firmar y fechar el consentimiento informado.
  • Diagnóstico de hemofilia A severa.
  • Niveles de Factor VIII inferiores a 0,01 UI/mL.
  • Tratamiento con crioprecipitado, concentrados de factor VIII y/o sangre total durante al menos 150 días de exposición acumulada (CED) antes de la inscripción.
  • Ningún tratamiento con crioprecipitado, concentrado de factor VIII o cualquier otro producto sanguíneo durante al menos 72 horas antes de la selección.
  • Sin diagnóstico previo con inhibidores del Factor VIII en cualquier título detectable.
  • Los sujetos nunca deben haber sido diagnosticados con inhibidores no específicos de la coagulación.
  • Prueba negativa para la presencia de inhibidores del factor VIII en la selección e inscripción.
  • Recuentos de CD4 mayores o iguales a 400 células/µL.
  • Vacunación contra la hepatitis A y la hepatitis B, o evidencia de anticuerpos contra la hepatitis A y la hepatitis B. (A un sujeto que no tenga inmunidad previa contra la hepatitis A se le ofrecerá un ciclo de vacunación contra la hepatitis A).
  • Puntuación de rendimiento de Karnofsky de al menos 50.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier medicamento inmunosupresor, incluidas las inmunoglobulinas intravenosas en el momento de la inscripción.
  • Signos o síntomas clínicos de una infección, como fiebre, escalofríos o náuseas durante la selección o la inscripción.
  • Antecedentes de reacciones frecuentes a los concentrados de Factor VIII (p. ej., escalofríos o dolores de cabeza).
  • Tratamiento previo con Alphanate® (Solvente-Detergente/Tratado Térmicamente).
  • Inmunodeprimido (incluido el estado VIH+ o tiene un sistema inmunitario deteriorado debido a una enfermedad o tratamiento).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Coagulación factor VIII (humano)
Coagulación anti-hemofílico factor VIII (humano) alfanato SD/HT
Droga: Alfanato SD/HT
Preparación derivada de plasma de Factor VIII
Otros nombres:
  • Factor VIII de coagulación antihemofílico (humano)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con desarrollo de inhibidores del factor VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 30
La incidencia de desarrollo de inhibidores de FVIII se definió como cualquier resultado positivo en un laboratorio central (título de inhibidor superior a 0,6 Unidades Bethesda modificadas/mililitros [BU/mL]) utilizando la modificación Nijmegen del ensayo Bethesda.
Hasta el Mes 30

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 30
Un AA se define como cualquier evento médico adverso en un participante o participante en una investigación clínica al que se le administró un medicamento o tratamiento de estudio, y que no necesariamente tuvo una relación causal con esta administración. Aquí, el final del estudio se define como una visita de finalización/interrupción.
Hasta el Mes 30
Cambio desde el inicio en la fosfatasa alcalina
Periodo de tiempo: Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
El valor de referencia fue el último valor que no faltaba antes de que se tomara el fármaco del estudio y el final del estudio se definió como visita de finalización/interrupción. El cambio desde el valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la infusión.
Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
Cambio desde el inicio en la alanina aminotransferasa
Periodo de tiempo: Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
El valor de referencia fue el último valor que no faltaba antes de que se tomara el fármaco del estudio y el final del estudio se definió como visita de finalización/interrupción. El cambio desde el valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la infusión.
Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
Cambio desde el inicio en aspartato aminotransferasa
Periodo de tiempo: Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
El valor de referencia fue el último valor que no faltaba antes de que se tomara el fármaco del estudio y el final del estudio se definió como visita de finalización/interrupción. El cambio desde el valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la infusión.
Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
Cambio desde el inicio en lactato deshidrogenasa
Periodo de tiempo: Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
El valor de referencia fue el último valor que no faltaba antes de que se tomara el fármaco del estudio y el final del estudio se definió como visita de finalización/interrupción. El cambio desde el valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la infusión.
Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
Cambio desde el inicio en la bilirrubina
Periodo de tiempo: Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
El valor de referencia fue el último valor que no faltaba antes de que se tomara el fármaco del estudio y el final del estudio se definió como visita de finalización/interrupción. El cambio desde el valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la infusión.
Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
Cambio desde el inicio en el nitrógeno ureico en sangre
Periodo de tiempo: Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
El valor de referencia fue el último valor que no faltaba antes de que se tomara el fármaco del estudio y el final del estudio se definió como visita de finalización/interrupción. El cambio desde el valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la infusión.
Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
Cambio desde el inicio en la creatinina
Periodo de tiempo: Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
El valor de referencia fue el último valor que no faltaba antes de que se tomara el fármaco del estudio y el final del estudio se definió como visita de finalización/interrupción. El cambio desde el valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la infusión.
Visita inicial y trimestral 1 (Mes 3), 2 (Mes 6), 3 (Mes 9), 4 (Mes 12), 5 (Mes 15), 6 (Mes 18), 7 (Mes 21), 8 (Mes 24) ), 9 (Mes 27) y 10 (Mes 30)
Número de participantes Virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 y 2 (VIH-1/VIH-2), virus de la hepatitis A (VHA), virus de la hepatitis B (VHB), virus de la hepatitis C (VHC) o parvovirus B19 - Negativo al inicio que son seropositivos para cualquiera de estos virus
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 30
Seroconversión basada en ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas (ELISA). Seronegativo definido como no reactivo en una prueba ELISA para anticuerpos contra el virus en cuestión. Seropositivo definido como reactivo en una prueba ELISA para anticuerpos contra el virus en cuestión.
Hasta el Mes 30

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Grifols Biologicals, LLC

Investigadores

  • Director de estudio: Michael Ken Woodward, Instituto Grifols SA

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de abril de 2003

Finalización primaria (Actual)

11 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

14 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de mayo de 2006

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de mayo de 2006

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de mayo de 2006

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de mayo de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GBI 04-01

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Hemofilia A severa

Ensayos clínicos sobre Alfanato SD/HT

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Mali

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir